Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel DELIVERY AND USE OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS, VECTORS AND COMPOSITIONS FOR HEPATIC TARGETING AND THERAPY
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3011031
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3011031
EP levert
EP søknadsnummer 14734710.8
EP meddelt
Prioritet 2013.06.17, US 201361836123 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver The Broad Institute Inc. (US)
Oppfinner ZHANG, Feng (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. En sammensetning som omfatter et CRISPR-Cas-system som omfatter en Cas9, en guidesekvens som er i stand til å hybridisere til en hepatisk målsekvens uttrykt i leverceller, en tracr-mate-sekvens og en tracr-sekvens, eller ett eller flere polynukleotider som koder for nevnte CRISPR-Cas-system for bruk ved behandling av leversykdom eller forstyrelser,hvor nevnte CRISPR-Cas-system administreres ved bruk av en stabil nukleinsyre-lipidpartikkel (SNALP) eller av en dsAAV2/8-vektor.2. Sammensetningen for bruk ifølge krav 1, hvor Cas9 omfatter i det minste en kjernelokaliseringssekvens.3. Sammensetningen for bruk ifølge krav 1 eller 2 for behandling eller inhibering av en tilstand som er forårsaket av en defekt i en hepatisk målsekvens i et genomisk lokus i et subjekt og som uttrykkes i leverceller.4. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av de foregående kravene, hvor nevnte bruk omfatter innføring i en celle, eller i en celle i en organisme, en dsAAV2/8-vektor som omfattera) et første regulatorisk element som er operativt koblet til en nukleotidsekvens som koder for guidesekvensen som er i stand til å hybridisere til en hepatisk målsekvens som er uttrykt i leverceller, ogb) et andre regulatorisk element som er operativt koblet til en nukleotidsekvens som koder for Cas9 som omfatter i det minste en kjernelokaliseringssekvens,hvor komponentene a) og b) er lokalisert på identiske eller forskjellige vektorer.5. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av de foregående kravene, hvor sammensetningen omfatter:I. en polynukleotidsekvens som omfatter:(a) en guidesekvens som er i stand til å hybridisere til en hepatisk målsekvens som er uttrykt i leverceller, (b) en tracr-mate-sekvens, og(c) en tracr-sekvens, ogII. en polynukleotidsekvens som koder for en Cas9, og som omfatter i det minste én eller flere kjernelokaliseringssekvenser, hvor (a), (b) og (c) er anordnet i en 5'-til-3' orientering,hvor tracr-mate-sekvensen hybridiserer til tracr-sekvensen og guidesekvensen styrer den sekvens-spesifikke bindingen av et CRISPR-kompleks til målsekvensen, oghvor CRISPR-komplekset omfatter Cas9 kompleksert med (1) guidesekvensen som er hybridisert eller kan hybridiseres til målsekvensen, og (2) tracr-mate-sekvensen som er hybridisert eller kan hybridiseres til tracr-sekvensen, og hvor polynukleotidsekvensen som koder for en Cas9 er DNA eller RNA.6. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av de foregående kravene, hvor sammensetningen omfatter:I. en polynukleotidsekvens som omfatter:(a) en guidesekvens som er i stand til å hybridisere til en hepatisk målsekvens som er uttrykt i leverceller, og(b) i det minste én eller flere tracr-mate-sekvenser,II. en polynukleotidsekvens som koder for en Cas9 og i det minste én eller flere kjernelokaliseringssekvenser, ogIII. en polynukleotidsekvens som omfatter en tracr-sekvens,hvor, hvis transkribert, tracr mate-sekvensen hybridiseres til tracr-sekvensen og guidesekvensen styrer den sekvens-spesifikke bindingen av et CRISPR-kompleks til målsekvensen, oghvor CRISPR-komplekset omfatter Cas9 som er kompleksert med (1) guidesekvensen som er hybridisert eller kan hybridiseres til målsekvensen, og (2) tracr-mate-sekvensen som er hybridisert eller kan hybridiseres til tracr-sekvensen, og hvor polynukleotidsekvensen som koder for en Cas9 er DNA eller RNA. 7. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av de foregående kravene, hvor to eller flere hepatiske genprodukter er endret.8. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 4 til 7, hvor guidesekvensen er smeltet sammen med en tracr-mate og en tracr-sekvens.9. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 4 til 8, hvor nukleotidsekvensen som koder for Cas9 er kodonoptimalisert for uttrykk i subjektet eller organismen.10. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 9, hvor Cas9 er eller er avledet fra S. pyogenes Cas9.11. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 9, hvor Cas9 er eller er avledet fra S. aureus Cas9.12. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, hvor den hepatiske målsekvensen uttrykker proprotein-konvertase-subtilisin-kexin 9 (PCSK9), Alpha-1-antitrypsin (A1AT), Hmgcr, Apolipoprotein B (ApoB) eller lipoproteinreseptor med lav tetthet (LDL-R).13. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 12, hvor polynukleotidet som koder for Cas9 er operativt koblet til en leverspesifikk promoter.14. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 13, hvor polynukleotidet som koder for Cas9 er operativt koblet til en TBG-promoter.15. Sammensetning for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 14, hvor nevnte behandling er in vivo eller ex vivo.16. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 15, hvor leversykdommen eller forstyrelsen er AAT-mangel.17. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 16, hvor nevnte bruk er korreksjonen av en eller flere mangelfulle genotyper.18. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6, hvor leversykdommen eller forstyrelsen er en HBV-infeksjon. 19. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1-3 og 5-17, hvor nevnte CRISPR-Cas-system administreres som RNA-polynukleotider ved bruk av en stabil nukleinsyre-lipid-partikkel (SNALP).20. Sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 1-3 og 5-17, hvor nevnte CRISPR-Cas-system administreres ved bruk av dsAAV2/8-vektor.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
The Broad Institute Inc.
415 Main Street Cambridge, MA 02142 US
Massachusetts Institute of Technology
77 Massachusetts Avenue Cambridge, MA 02142 US
President and Fellows of Harvard College
17 Quincy Street Cambridge, MA 02138 US

Oppfinner(e) info chevron_right

ZHANG, Feng
100 Pacific StreetApt. 11 Cambridge, MA 02139 US
CONG, Le
100 Memorial DriveApt. 8-21B Cambridge, MA 02142 US
RAN, Fei
30 Clarendon Street Boston, MA 02116 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V10178NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Paemen, Liesbet R.J.
De Clercq & Partners Edgard Gevaertdreef 10 a 9830 Sint-Martens-Latem BE

Prioritet info chevron_right

2013.06.17, US 201361836123 P

2013.07.17, US 201361847537 P

2013.08.05, US 201361862355 P

2013.08.28, US 201361871301 P

2013.12.12, US 201361915325 P

2014.04.15, US 201461979733 P

2013.12.12, WO PCT/US13/074667

Anførte dokumenter info chevron_right

BANASZEWSKA ANNA ET AL: "Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9: A new target molecule for gene therapy", June 2012 (2012-06), CELLULAR & MOLECULAR BIOLOGY LETTERS, VOL. 17, NR. 2, PAGE(S) 228-239, XP002732020, ISSN: 1425-8153(print) the whole document (B1)

WO-A2-2015/006747 (B1)

KOORNNEEF ANNEMART ET AL: "Apolipoprotein B Knockdown by AAV-delivered shRNA Lowers Plasma Cholesterol in Mice", April 2011 (2011-04), MOLECULAR THERAPY, VOL. 19, NR. 4, PAGE(S) 731-740, XP002732021, ISSN: 1525-0016 the whole document (B1)

L. CONG ET AL: "Multiplex Genome Engineering Using CRISPR/Cas Systems", SCIENCE, vol. 339, no. 6121, 3 January 2013 (2013-01-03), pages 819-823, XP055102030, ISSN: 0036-8075, DOI: 10.1126/science.1231143 (B1)

L. CONG ET AL: "Supplementary Material to : Multiplex Genome Engineering Using CRISPR/Cas Systems", SCIENCE, vol. 339, no. 6121, 3 January 2013 (2013-01-03), pages 1-25, XP002730884, ISSN: 0036-8075, DOI: 10.1126/science.1231143 (B1)

LI P ET AL: "Biallelic knockout of the alpha-1,3 galactosyltransferase gene in porcine liver-derived cells using zinc finger nucleases", JOURNAL OF SURGICAL RESEARCH, ACADEMIC PRESS INC., SAN DIEGO, CA, US, vol. 181, no. 1, 3 July 2012 (2012-07-03), pages E39-E45, XP002717543, ISSN: 0022-4804, DOI: 10.1016/J.JSS.2012.06.035 [retrieved on 2012-07-03] (B1)

LUKE A. GILBERT ET AL: "CRISPR-Mediated Modular RNA-Guided Regulation of Transcription in Eukaryotes", CELL, vol. 154, no. 2, 1 July 2013 (2013-07-01), pages 442-451, XP055115843, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/j.cell.2013.06.044 (B1)

O HIBBITT ET AL: "RNAi-mediated knockdown of HMG CoA reductase enhances gene expression from physiologically regulated low-density lipoprotein receptor therapeutic vectors in vivo", GENE THERAPY, vol. 19, no. 4, 1 April 2012 (2012-04-01), pages 463-467, XP55073263, ISSN: 0969-7128, DOI: 10.1038/gt.2011.103 (B1)

P. MALI ET AL: "RNA-Guided Human Genome Engineering via Cas9", SCIENCE, vol. 339, no. 6121, 3 January 2013 (2013-01-03), pages 823-826, XP055111247, ISSN: 0036-8075, DOI: 10.1126/science.1232033 (B1)

PRASHANT MALI ET AL: "Supplementary Materials for RNA-Guided Human Genome Engineering via Cas9", INTERNET CITATION, 15 February 2013 (2013-02-15), pages 1-36, XP002723674, ISSN: 0036-8075 Retrieved from the Internet: URL:http://www.sciencemag.org/content/supp l/2013/01/03/science.1232033.DC1 [retrieved on 2013-01-03] (B1)

S NOMURA ET AL: "Low-density lipoprotein receptor gene therapy using helper-dependent adenovirus produces long-term protection against atherosclerosis in a mouse model of familial hypercholesterolemia", GENE THERAPY, vol. 11, no. 20, 22 October 2004 (2004-10-22), pages 1540-1548, XP55139705, ISSN: 0969-7128, DOI: 10.1038/sj.gt.3302310 (B1)

SHALEM OPHIR ET AL: "Genome-Scale CRISPR-Cas9 Knockout Screening in Human Cells", January 2014 (2014-01), SCIENCE (WASHINGTON D C), VOL. 343, NR. 6166, PAGE(S) 84-87, XP002723432, ISSN: 0036-8075(print) the whole document (B1)

US-A1- 2006 234 247 (B1)

WANG HAOYI ET AL: "One-Step Generation of Mice Carrying Mutations in Multiple Genes by CRISPR/Cas-Mediated Genome Engineering", CELL, vol. 153, no. 4, 2 May 2013 (2013-05-02), pages 910-918, XP028538358, CELL PRESS, US ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/J.CELL.2013.04.025 (B1)

HSU PATRICK D ET AL: "Development and Applications of CRISPR-Cas9 for Genome Engineering", CELL, vol. 157, no. 6, 5 June 2014 (2014-06-05), pages 1262-1278, XP028849523, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/J.CELL.2014.05.010 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
27-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
26-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
25-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
24-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
23-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
22-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
21-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
20-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
19-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
18-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
17-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3011031)
10-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3011031)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3011031)
04-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3011031)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
03-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende, AR406054985 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt EP3011031 - fullmakt 1
01-03 Fullmakt EP3011031 - fullmakt 2
01-04 Fullmakt EP3011031 - fullmakt 3
01-05 EP oversettelse EP3011031 - norske krav
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 12. avg. år (EP) 5010,0 Totalbeløp 5010,0   Gå til betaling

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 11. avg. år (EP) 2024.06.27 4550 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2023.06.28 3200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2022.06.29 2850 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2021.06.29 2550 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32019626 expand_more 2021.01.18 5500 TANDBERG INNOVATION AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 26.04.2025 02:49:48