Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel GENOTYPE AND DOSE-DEPENDENT RESPONSE TO AN ASBTI IN PATIENTS WITH BILE SALT EXPORT PUMP DEFICIENCY
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3923943
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3923943
EP levert
EP søknadsnummer 20755296.9
EP meddelt
Prioritet 2019.02.12, US 201962804523 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Mirum Pharmaceuticals, Inc. (US)
Oppfinner JAECKLIN, Thomas (CH) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. En apikal natriumavhengig gallesyretransportinhibitor (ASBTI) for anvendelse i en fremgangsmåte for å behandle eller lindre kolestatisk leversykdom i et individ med behov for den, hvor individet har en gallesalteksportpumpe (BSEP)-mangel, men som ikke viser et totalt tap av BSEP-aktivitet, hvor fremgangsmåten omfatter å administrere til individet ASBTI-en,hvor ASBTI-en er(maralixibat) eller et farmasøytisk akseptabelt alternativt salt derav, eller hvor ASBTI-en er(volixibat), eller et farmasøytisk akseptabelt salt derav.2. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 1, hvor ASBTI-en er(maralixibat) eller et farmasøytisk akseptabelt alternativt salt derav. 3. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 1 eller 2, hvor ASBTI-en er maralixibatklorid.4. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 1, hvor ASBTI-en er volixibat, eller et farmasøytisk akseptabelt salt derav.5. ASBTI-en for anvendelse som angitt i et hvilket som helst av krav 1-4, hvor den kolestatiske leversykdommen er progressiv familiær intrahepatisk kolestase type 2 (PFIC 2), benign tilbakevendende intrahepatisk kolestase (BRIC) eller intrahepatisk kolestase fra graviditet (ICP), eller biliær atresi.6. ASBTI-en for anvendelse som angitt i et hvilket som helst av krav 1-5, hvor BSEP-mangelen resulterer i svekket eller redusert gallestrøm eller kolestase.7. ASBTI-en for anvendelse som angitt i et hvilket som helst av krav 1-6, hvor den kolestatiske leversykdommen er PFIC 2.8. ASBTI-en for anvendelse som angitt i et hvilket som helst av krav 1-7, hvor et ABCB11-gen hos individet omfatter en ikke-trunkerende mutasjon, fortrinnsvis hvor ABCB11-genet omfatter én eller flere av E297G, D482G, en alternativ missense-mutasjon, eller en kombinasjon derav.9. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 8, hvor ABCB11-genet omfatter a missense-mutasjon og ikke en E297G- eller D482G-mutasjon.10. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-8, som videre omfatter å bestemme en genotype av individet, fortrinnsvis hvor å bestemme genotypen omfatter å identifisere og karakterisere en mutasjon i ABCB11-genet.11. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 1 som omfatter å bestemme et forhold av serum 7α-hydroksy-4-kolesten-2-on (7αC4)-konsentrasjon til serum gallesyre-(sBA)-konsentrasjon (7αC4:sBA) før administrering av ASBTI-en ved et første dosenivå (grunnlinjeforhold), og videre å bestemme 7αC4:sBA etter ASBTI-administreringen, hvor ASBTI-administreringen resulterer i et 7αC4:sBEt forhold rundt 2-ganger eller mer høyere enn grunnlinje-7αC4:sBA-forholdet.12. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-11, hvor individet er et pediatrisk individ under 18 år gammel.13. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-12, hvor ASBTI-en blir administrert med en daglig dose på fra rundt 140 µg/kg til rundt 1400 µg/kg.14. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-13, hvor den kolestatiske leversykdommen er PFIC 2, ASBTI-en er maralixibat, et ABCB11-gen fra individet omfatter en ikke-trunkerende mutasjon og maralixibat blir administrert med en daglig dose på fra rundt 140 µg/kg til rundt 1400 µg/kg.15. ASBTI-en for anvendelse som angitt i krav 13 eller 14, hvor ASBTI-en blir administrert én gang daglig, fortrinnsvis med en daglig dose på fra rundt 5 mg/dag til rundt 100 mg/dag.16. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-15, hvor ASBTI-en blir administrert regelmessig i en periode på minst ett år.17. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-16, hvor administreringen av ASBTI-en resulterer i en reduksjon i et symptom eller en endring i et sykdomsrelatert laboratoriemål for den kolestatiske leversykdommen som er opprettholdt i minst ett år, fortrinnsvis hvor reduksjonen i et symptom eller en endring i et sykdomsrelatert laboratoriemål omfatter en reduksjon i sBA-konsentrasjon, en økning i serum 7αC4-konsentrasjon, en økning i et forhold av serum 7αC4-konsentrasjon til sBA-konsentrasjon (7αC4:sBA), en reduksjon i kløe, en økning i en livskvalitetsbeholdningsscore, en økning i en livskvalitetsbeholdningsscore relatert til tretthet, eller en kombinasjon derav, mer foretrukket hvor administreringen av ASBTI-en resulterer i en økning i serum 7αC4-konsentrasjon.18. ASBTI-en for anvendelse som angitt i hvilket som helst av krav 1-17, hvor administreringen av ASBTI-en resulterer i en reduksjon i alvorlighetsgrad av kløe, fortrinnsvis hvor reduksjonen i alvorlighetsgrad av kløe blir målt som en reduksjon på minst 1,0 i en observatørrapportert kløerapportert resultat (ITCHRO(OBS))-score.19. En apikal natriumavhengig gallesyretransportinhibitor (ASBTI) for anvendelse i en fremgangsmåte for å behandle kløe hos et individ som har en kolestatisk leversykdom med behov for den, hvor individet har en gallesalteksportpumpe (BSEP) mangel, men som ikke viser et totalt tap av BSEP-aktivitet, hvor fremgangsmåten omfatter å administrere til individet ASBTI-en, hvor ASBTI-en er(maralixibat) eller et farmasøytisk akseptabelt alternativt salt derav, eller hvor ASBTI-en er(volixibat), eller et farmasøytisk akseptabelt salt derav.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
989 E Hillsdale Blvd., Suite 300 Foster City, CA 94404 US
1, rue du Jura 2800 Delemont CH
120 Stanford Avenue Mill Valley, CA 94941 US
Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V478746NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Carpmaels & Ransford LLP
One Southampton Row London WC1B 5HA GB

2019.02.12, US 201962804523 P

2019.06.20, US 201962863904 P

2019.09.30, US 201962908431 P

2019.11.07, US 201962932015 P

ANNE DAVIT-SPRAUL, MONIQUE FABRE, SOPHIE BRANCHEREAU, CHRISTIANE BAUSSAN, EMMANUEL GONZALES, BRUNO STIEGER, OLIVIER BERNARD, EMMAN: "ATP8B1 and ABCB11 Analysis in 62 Children with Normal Gamma- Glutamyl Transferase Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC): Phenotypic Differences Between PFIC1 and PFIC2 and Natural History", HEPATOLOGY, vol. 51, no. 5, 2010, pages 1645 - 1655, XP055731568, DOI: 10.1002/hep.23539 (B1)

WO-A1-2018/002827 (B1)

CHEN HUEY-LING ET AL: "Expression of Hepatocyte Transporters and Nuclear Receptors in Children With Early and Late-Stage Biliary Atresia", PEDIATRIC RESEARCH, vol. 63, no. 6, 1 June 2008 (2008-06-01), US, pages 667 - 673, XP055978248, ISSN: 0031-3998, DOI: 10.1203/PDR.0b013e318170a6b5 (B1)

CLINICAL TRIALS.GOV: "Study Record Versions Contacts/Locations and Study Status History of Changes for Study: NCT03566238 This Study Will Investigate the Efficacy and Safety of A4250 in Children With PFIC 1 or 2 (PEDFIC 1)", CLINICAL TRIALS .GOV, 8 February 2019 (2019-02-08), pages 1 - 16, XP055975866, Retrieved from the Internet <URL:https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT03566238?V_18=View#StudyPageTop> [retrieved on 20221028] (B1)

CLINICAL TRIALS.GOV: "Study Record Versions History of Changes for Study: NCT02057718 Open Label Study to Evaluate Efficacy and Long Term Safety of LUM001 in the Treatment of Cholestatic Liver Disease in Patients With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (INDIGO)", 5 September 2017 (2017-09-05), pages 1 - 13, XP055975938, Retrieved from the Internet <URL:https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT02057718?V_16=View#StudyPageTop> [retrieved on 20221028] (B1)

CLINICAL TRIALS.GOV: "Study Record Versions History of Changes for Study: NCT03659916 Long Term Safety & Efficacy Study Evaluating The Effect of A4250 in Children With PFIC Types 1 & 2", CLINICAL TRIALS.GOV, 11 February 2019 (2019-02-11), pages 1 - 11, XP055975930, Retrieved from the Internet <URL:https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT03659916?V_5=View#StudyPageTop> [retrieved on 20221028] (B1)

DATABASE EMBASE [online] ELSEVIER SCIENCE PUBLISHERS, AMSTERDAM, NL; 1 May 2019 (2019-05-01), BAUMANN U: "Effects of the ileal bile acid transport inhibitor A4250 on pruritus and serum bile acids in patients with biliary atresia: phase 2 study results", XP002807947, Database accession no. EMB-628093576 (B1)

DATABASE PubChem COMPOUND 25 October 2006 (2006-10-25), "PubChem COMPOUND SUMMARY CID9939892 | C36H45N3O7S2", XP055731571, retrieved from NCBI Database accession no. CID9939892 (B1)

EUDRACT 2015-001157-32: "Clinical Trial Results: An exploratory Phase II Study to demonstrate the Safety and Efficacy of A4250 in Children with Cholestatic Pruritus Summary", EU CLINICAL TRIALS REGISTER, 14 October 2017 (2017-10-14), EU Clinical Trials Register, pages 1 - 19, XP055975770, Retrieved from the Internet <URL:https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2015-001157-32/results> [retrieved on 20221028] (B1)

HEGADE VINOD S ET AL: "Effect of ileal bile acid transporter inhibitor GSK2330672 on pruritus in primary biliary cholangitis: a double-blind, randomised, placebo-controlled, crossover, phase 2a study", THE LANCET, ELSEVIER, AMSTERDAM, NL, vol. 389, no. 10074, 8 February 2017 (2017-02-08), pages 1114 - 1123, XP029946669, ISSN: 0140-6736, DOI: 10.1016/S0140-6736(17)30319-7 (B1)

MALATACK JEFFREY ET AL: "Case RepoRt A Drug Regimen for Progressive Familial Cholestasis Type 2", PEDIATRICS, 1 January 2018 (2018-01-01), pages 1 - 5, XP055975631, Retrieved from the Internet <URL:https://publications.aap.org/pediatrics/article/141/1/e20163877/37702/A-Drug-Regimen-for-Progressive-Familial> [retrieved on 20221027], DOI: 10.1542/peds.2016-3877 (B1)

MELISSA PALMER ET AL: "A randomised, double-blind, placebo-controlled phase 1 study of the safety, tolerability and pharmacodynamics of volixibat in overweight and obese but otherwise healthy adults: implications for treatment of non-alcoholic steatohepatitis", BMC PHARMACOLOGY AND TOXICOLOGY, BIOMED CENTRAL LTD, LONDON, UK, vol. 19, no. 1, 16 March 2018 (2018-03-16), pages 1 - 13, XP021254505, DOI: 10.1186/S40360-018-0200-Y (B1)

STRAUTNIEKS S S ET AL: "Severe Bile Salt Export Pump Deficiency: 82 Different ABCB11 Mutations in 109 Families", GASTROENTEROLOGY, ELSEVIER INC, US, vol. 134, no. 4, 1 April 2008 (2008-04-01), pages 1203 - 1214.e8, XP022584853, ISSN: 0016-5085, [retrieved on 20080118], DOI: 10.1053/J.GASTRO.2008.01.038 (B1)

THOMPSON RICHARD: "Oral Abstracts (Abstracts 1-263)", HEPATOLOGY, vol. 66, no. S1, 1 October 2017 (2017-10-01), US, pages 1 - 148, XP093090080, ISSN: 0270-9139, Retrieved from the Internet <URL:https://api.wiley.com/onlinelibrary/tdm/v1/articles/10.1002%2Fhep.29500> DOI: 10.1002/hep.29500 (B1)

THOMPSON RICHARD: "Oral Abstracts (Abstracts 1-288)", HEPATOLOGY, vol. 70, no. S1, 1 October 2019 (2019-10-01), US, pages 1 - 1, XP055977389, ISSN: 0270-9139, Retrieved from the Internet <URL:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full-xml/10.1002/hep.30940> [retrieved on 20221031], DOI: 10.1002/hep.30940 (B1)

US-A1- 2014 243 281 (B1)

US-B2- 9 040 518 (B1)

WO-A1-2017/167935 (B1)

BAUMANN U: "Effects of the ileal bile acid transport inhibitor A4250 on pruritus and serum bile acids in patients with biliary atresia: phase 2 study results", JOURNAL OF PEDIATRIC GASTROENTEROLOGY AND NUTRITION 20190501 LIPPINCOTT WILLIAMS AND WILKINS NLD, vol. 68, no. Supplement 1, 1 May 2019 (2019-05-01), pages 767 20190605 to 20190608 Glasgow - 768 CONF, ISSN: 1536-4801 (B1)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3923943)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3923943)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3923943)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3923943)
Innkommende Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt ORIGINAL DOCUMENT - BOX 1 - 20225-3_12467627
01-03 EP Krav V478746NO00_Claims_NO 761693
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2025.02.19 2600 ANAQUA SERVICES Betalt og godkjent
32411168 expand_more 2024.09.02 7150 ZACCO NORWAY AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 05.05.2025 05:34:35