Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF DOMINANTLY-INHERITED CATECHOLAMINERGIC POLYMORPHIC VENTRICULAR TACHYCARDIA
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3773744
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3773744
EP levert
EP søknadsnummer 19724606.9
EP meddelt
Prioritet 2018.04.05, IT 201800004253
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Istituti Clinici Scientifici Maugeri S.p.A. S.B. (IT)
Oppfinner PRIORI, Silvia G. (IT) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig BRYN AARFLOT AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Sammensetning som omfatter et transgen som koder for calsequestrin 2 (CASQ2), for bruk i terapeutisk behandling av dominant katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT) hos en menneskelig pasient med behov for dette, hvori pasienten viser en gain-of-function-mutasjon i et endogent gen som koder for ryanodinreseptor 2 (RYR2).2. Sammensetning omfattende et transgen som koder for calsequestrin 2 (CASQ2), for bruk ifølge krav 1, hvori behandlingen reduserer arytmi hos den menneskelige pasienten.3. Sammensetning omfattende et transgen som koder for calsequestrin 2 (CASQ2), for bruk ifølge krav 1, hvori behandlingen gjenoppretter kalsiumhomeostase i den menneskelige pasienten.4. Sammensetning omfattende et transgen som koder for calsequestrin 2 (CASQ2), for bruk ifølge krav 1, hvori behandlingen reduserer forsinkede etterdepolarisasjonshendelser hos den menneskelige pasienten.5. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-4, hvori mutasjonen i RYR2 resulterer i en økning i cytosolisk kalsiumfrigjøring i en hjertemyocytt som kommer i kontakt med en RYR2-agonist i forhold til en hjertemyocytt som ikke er i kontakt med RYR2-agonist.6. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-5, hvori mutasjonen i RYR2 er R4497C, N4104K, N4895D, R176Q, G178A, R420W, L433P, P1067S, S2246L, G2273R, F2307L, E2311D, L2344P, R2474S, T2504M, K3717R, L3778F, G3926D, G3946S, Q4159P, V4319-K4324dup, R4651I, V4771I, F4851L, A4860G, I4867M, P4902S og/eller R495Q.7. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 6, hvori mutasjonen er heterozygot.8. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-7, hvori CASQ2-transgenet koder for et protein som har en aminosyresekvens som er minst 85 % identisk, fortrinnsvis minst 90 % identisk, mer foretrukket minst 95 % identisk med aminosyresekvensen til SEKV ID NR: 1, og/eller hvori CASQ2-transgenet har en nukleinsyresekvens som er minst 85 % identisk, fortrinnsvis minst 90 % identisk, mer foretrukket minst 95 % identisk, med nukleinsyren sekvens til SEKV ID NR: 2.9. Sammensetning for bruk ifølge krav 8, hvori CASQ2-transgenet koder for et protein som har aminosyresekvensen SEKV ID NR: 1 og/eller har nukleinsyresekvensen SEKV ID NR: 2.10. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 9, hvori sammensetningen er en vektor, fortrinnsvis hvor vektoren er en viral vektor, mer foretrukket hvor den virale vektoren er valgt fra gruppen bestående av adeno-assosiert virus (AAV) adenovirus, lentivirus, retrovirus, poxvirus, baculovirus, herpes simplexvirus, vaccinia-virus og et syntetisk virus.11. Sammensetning for bruk ifølge krav 10, hvori det syntetiske viruset er kimært virus, mosaikkvirus eller pseudotypevirus, og/eller omfatter et fremmed protein, syntetisk polymer, nanopartikkel eller lite molekyl.12. Sammensetning for bruk ifølge krav 10, hvori den virale vektoren er en AAV, mer foretrukket hvor AAV er en AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 eller AAVrh74 serotype.13. Sammensetning for bruk ifølge krav 10, hvori den virale vektoren er en pseudotype AAV, fortrinnsvis hvor den pseudotypede AAV er AAV2/8 eller AAV2/9.14. Sammensetning for bruk ifølge krav 12, hvori AAV omfatter et rekombinant kapsidprotein.15. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 9, hvori sammensetningen er et liposom, vesikkel, syntetisk vesikkel, eksosom, syntetisk eksosom, dendrimer eller nanopartikkel.16. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 15, hvori transgenet er operativt koblet til en promoter som induserer ekspresjon av CASQ2 i en hjertemyocytt, fortrinnsvis hvori promoteren er en desminpromoter, cytomegalovirus promoter, myosin lett kjede-2-promoter, alfa-aktin-promoter, troponin 1-promoter, Na+/Ca2+ utveksler-promoter, dystrofin-promoter, kreatinkinase-promoter, alfa7-integrinpromoter, hjerne-natriuretisk peptid-promoter, alfa-B-krystallin/lite varmesjokk-proteinpromoter, alfa-myosin tungkjede-promoter, eller atrial natriuretisk faktor-promoter, mer foretrukket en desmin-promoter.17. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 16, hvori ved administrering av sammensetningen til pasienten, økes ekspresjon av CASQ2 i en hjertecelle hos pasienten, fortrinnsvis hvori hjertecellen er en hjertemyocytt.18. Sammensetning for bruk ifølge krav 17, hvori ekspresjonen av CASQ2 vurderes ved å måle CASQ2-protein eller CASQ2-mRNA i cellen.19. Sammensetning for bruk ifølge krav 18, hvori ekspresjon av CASQ2 mRNA økes med fra ca. 1,5 ganger (engelsk: 1,5-fold) til ca. 3,5 ganger, fortrinnsvis fra ca. 2 ganger til ca. 3 ganger, mer foretrukket fra ca. 2,5 ganger til ca. 3 ganger, i cellen.20. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 19, hvori ved administrering av sammensetningen til pasienten, er ekspresjon av RYR2, triadin og/eller junctin ikke vesentlig endret i en hjertecelle i pasienten.21. Sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1 til 20, hvori sammensetningen administreres til pasienten ved hjelp av intravenøs, intratekal, intradermal, transdermal, parenteral, intramuskulær, intranasal, subkutan, perkutan, intratrakeal, intraperitoneal, intraarteriell, intravaskulær, inhalering, perfusjon, skylling og/eller oral administrering.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
Istituti Clinici Scientifici Maugeri S.p.A. S.B.
Via Salvatore Maugeri 4 27100 Pavia IT
Via Francesco Londonio 1 20154 Milano IT
Via Filippo Corridoni 1 27016 Lardirago (Pavia) IT
Viale Giacomo Brodolini 9 27049 Stradella (Pavia) IT
Corso Sempione 11 20145 Milano IT
Fullmektig i Norge:
BRYN AARFLOT AS
Stortingsgata 8 0161 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 979993269
Din referanse: 146303NO LBA
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Casci, Tamara
Barzanò & Zanardo Milano S.p.A. Via Borgonuovo, 10 20121 Milano IT

2018.04.05, IT 201800004253

BERA ABESH ET AL: "Promise of adeno-associated virus as a gene therapy vector for cardiovascular diseases", HEART FAILURE REVIEWS, KLUWER ACADEMIC PUBLISHERS, DORDRECHT, NL, vol. 22, no. 6, 7 June 2017 (2017-06-07), pages 795-823, XP036335501, ISSN: 1382-4147, DOI: 10.1007/S10741-017-9622-7 [retrieved on 2017-06-07] (B1)

GRAY BELINDA ET AL: "A novel heterozygous mutation in cardiac calsequestrin causes autosomal dominant catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia", HEART RHYTHM, ELSEVIER, US, vol. 13, no. 8, 5 May 2016 (2016-05-05), pages 1652-1660, XP029651378, ISSN: 1547-5271, DOI: 10.1016/J.HRTHM.2016.05.004 (B1)

NIEVES GOMEZ-HURTADO ET AL: "Novel CPVT-Associated Calmodulin Mutation in CALM3 (CALM3-A103V) Activates Arrhythmogenic Ca Waves and Sparks", CIRCULATION. ARRHYTHMIA AND ELECTROPHYSIOLOGY, vol. 9, no. 8, August 2016 (2016-08), XP55608964, United States ISSN: 1941-3149, DOI: 10.1161/CIRCEP.116.004161 (B1)

WO-A1-2017/141157 (B1)

ROSSANA BONGIANINO; FRANCESCO LODOLA; SIMONA BONCOMPAGNI; VER?NICA C. DE GIUSTI; JOS? E. AVELINO-CRUZ; NIAN LIU; SIMONE PERSAMPIER: "Single Delivery of an Adeno-Associated Viral Construct to Transfer the CASQ2 Gene to Knock-In Mice Affected by Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia Is Able to Cure the Disease From Birth to Advanced Age", CIRCULATION, vol. 129, 2 June 2014 (2014-06-02), pages 2673-2681, XP055215378, DOI: 10.1161/CIRCULATIONAHA.113.006901 (B1)

US-A1- 2017 360 957 (B1)

WO-A1-2016/083625 (B1)

PACAK CHRISTINA A ET AL: "Tissue specific promoters improve specificity of AAV9 mediated transgene expression following intra-vascular gene delivery in neonatal mice", GENETIC VACCINES AND THERAPY, BIOMED CENTRAL, LONDON, GB, vol. 6, no. 1, 23 September 2008 (2008-09-23), page 13, XP021044007, ISSN: 1479-0556, DOI: 10.1186/1479-0556-6-13 (B1)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3773744)
07-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3773744)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3773744)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3773744)
Innkommende, AR627994907 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP Krav 146303NO claim val no
01-03 Fullmakt Power of Attorney
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 7. avg. år (EP) expand_more 2025.04.22 2860,0 PAVIS PAYMENTS GMBH Betalt og godkjent
32410258 expand_more 2024.08.23 7150 BRYN AARFLOT AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 30.04.2025 06:46:58