Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel COMPOSITIONS AND METHODS FOR INCREASING OR ENHANCING TRANSDUCTION OF GENE THERAPY VECTORS AND FOR REMOVING OR REDUCING IMMUNOGLOBULINS
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3768304
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3768304
EP levert
EP søknadsnummer 19740384.3
EP meddelt
Prioritet 2018.07.17, EP 18305971, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) (FR)
Oppfinner LACROIX-DESMAZES, Sébastien (FR) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Immunglobulin-G-nedbrytende enzym av polypeptid av Streptococcus pyogenes (IdeS) for anvendelse i forebygging eller behandling av en humoral immunrespons forårsaket av administrering av en vektor av rekombinant adenoassosiert virus (AAV), hvori den humorale immunresponsen er mot den rekombinante AAV-vektoren og hvori IdeS administreres innen 72 timer før den rekombinante AAV-vektoren administreres.2. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 1, hvori den rekombinante AAV-vektoren er en genterapivektor.3. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 1 eller 2, hvori den humorale immunresponsen inkluderer nøytraliserende antistoffer som binder seg til den rekombinante AAV-vektoren.4. Immunglobulin-G-nedbrytende enzym av polypeptid av Streptococcus pyogenes (IdeS) for anvendelse i kombinasjon med en rekombinant vektor av genterapi-adeno-assosiert virus (AAV) for behandlingen av en sykdom behandlet av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren i en pasient med behov derav, hvori IdeS administreres innen 72 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres, og hvori pasienten har nøytraliserende anti-AAV-antistoffer som inhiberer celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren.5. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1‒4, hvori den rekombinante AAV-vektoren omfatter kapsidproteiner valgt fra gruppen som består av AAV1, AAV2, en AAV2-variant, AAV3, en AAV3-variant, AAV3B, en AAV3B-variant, AAV4, AAV5, AAV6, en AAV6-variant, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10, AAVcy10, AAVrh10, AAVrh74, AAVdj, AAV-Anc80, SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:2 eller AAV2i8.6. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1‒5, hvori IdeS-polypeptidet er i stand til å spalte alle fire humane delklasser av IgG ved glysinrest 237 i den nedre hengselregionen av IgG-tungkjedene uten å spalte IgA-, IgM-, IgD- og IgE-isotypene.7. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1‒6, hvori det immunglobulin-G-nedbrytende enzympolypeptidet omfatter sekvensen ifølge SEQ ID NO:4 eller SEQ ID NO: 48.8. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 7, hvori det immunglobulin-G-nedbrytende enzympolypeptidet videre omfatter en ikke-opprinnelig signalsekvens ifølge et hvilket som helst av SEQ ID NO:49‒51.9. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 2‒8, hvori sykdommen behandlet av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren er valgt fra gruppen som består av proliferative sykdommer (kreft, svulster, dysplasier osv.), Crigler-Najjar og metabolske sykdommer som metabolske sykdommer i leveren, Friedreich-ataksi, infeksjonssykdommer, avhengighet (f.eks. av tobakk, alkohol eller narkotika), epilepsi, Canavans sykdom, adrenoleukodystrofi, virussykdommer (indusert, f.eks. av hepatitt B- eller C-virus, HIV, herpes, retrovirus osv.), genetiske sykdommer (cystisk fibrose, dystroglykanopatier, myopatier slik som Duchenne muskelmyopati eller dystrofi, myotubulær myopati, hemofili A, hemofili B, hemofili A med inhibitorer, hemofili B med inhibitorer, sigdcelleanemi, sigdcellesykdom, Fanconis anemi, diabetes, amyotrofisk lateral sklerose (ALS), myotubulær myopati, motoriske nevronsykdommer slik som spinal muskelatrofi (SMA), spinobulbær muskelatrofi eller Charcot-Marie-Tooth sykdom, leddgikt, alvorlig kombinert immunsvikt (slik som RS-SCID, ADA-SCID eller X-SCID), Wiskott-Aldrich syndrom, X-koblet trombocytopeni, X-koblet medfødt nøytropeni, kronisk granulomatøs sykdom osv.), koagulasjonsfaktormangler, kardiovaskulær sykdom (restenose, iskemi, dyslipidemi, homozygot familiær hyperkolesterolemi osv.), øyesykdommer slik som retinitis pigmentosa, Lebers medfødte amaurose, Lebers arvelige optiske nevropati og Stargardts sykdom; arvelig angioødem (HAE); lysosomale lagringssykdommer slik som San Filippo-syndrom; hyperbilirubinemi slik som CN type I eller II eller Gilberts syndrom; Fabrys sykdom, glykogenlagringssykdom slik som GSDI, GSDII (Pompe-sykdom), GSDIII, GSDIV, GSDV, GSDVI, GSDVII, GSDVIII og dødelig medfødt glykogenlagringssykdom i hjertet. 10. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 2‒9, hvori den rekombinante genterapi-AAV-vektoren omfatter et terapeutisk polynukleotid egnet for behandling av sykdommen ifølge krav 9.11. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 10, hvori IdeS fører til nedbrytning eller fordøyelse av minst 20 % til 50 %, minst 55 %, minst 60 %, minst 65 %, minst 70 %, minst 75 %, minst 80 %, minst 85 %, minst 90 %, minst 95 %, minst 98 %, minst 99 % eller 100 % av nøytraliserende antistoffer.12. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 4‒ 11, hvori pasienten er et individ som den rekombinante genterapi-AAV-vektoren tidligere ble administrert til, og som har utviklet antistoffer som binder og/eller nøytraliserer den rekombinante genterapi-AAV-vektoren. og til hvem den rekombinante genterapi-AAV-vektoren skal doseres eller administreres på nytt til.13. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 4‒ 12, hvori pasienten er et menneske.14. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 4‒ 13, hvori IdeS-polypeptidet administreresinnen 48 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres; innen 24 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres; innen 12 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres; innen 6 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres; innen 1‒12 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres; elleromtrent samtidig som den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres.15. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 3‒ 14, hvori IdeS-polypeptidet og/eller den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres to eller flere ganger.16. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 3‒ 15, hvori en biologisk prøve fra individet analyseres for tilstedeværelsen eller mengden av rekombinante genterapi-AAV-vektorbindende antistoffer til stede i prøven før administrering av IdeS-polypeptidet, etter administrering av IdeS-polypeptidet, men før administrering av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren og/eller etter administrering av IdeS-polypeptidet og rekombinant genterapi-AAV-vektor.17. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 16, hvori den biologiske prøven er et blodprodukt.18. IdeS-polypeptidet for anvendelse ifølge krav 16 eller 17, hvori titeren av nøytraliserende anti-AAV-antistoffer til stede i den biologiske prøven:er mindre enn ca. 1:10 000, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 10 000 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:1000, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 1000 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:100, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 100 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:10, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 10 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:5, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 5 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:4, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 4 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:3, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 3 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren;er mindre enn ca. 1:2, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 2 deler buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren; eller er mindre enn ca. 1:1, der 1 del av den biologiske prøven fortynnet i 1 del buffer resulterer i 50 % nøytralisering av celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren.19. Nukleinsyresekvens som koder for et immunglobulin-G-nedbrytende enzym av polypeptid av Streptococcus pyogenes (IdeS) for anvendelse i kombinasjon med en vektor av rekombinant genterapi-adeno-assosiert virus (AAV) for behandling av en sykdom behandlet av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren i en pasient med behov derav, hvori nukleinsyresekvensen som koder for IdeS administreres innen 72 timer før den rekombinante genterapi-AAV-vektoren administreres, og hvori pasienten har nøytraliserende anti-AAV-antistoffer som inhiberer celletransduksjon av den rekombinante genterapi-AAV-vektoren.20. Nukleinsyresekvensen for anvendelse ifølge krav 19, hvori IdeS-polypeptidet omfatter sekvensen ifølge SEQ ID NO:4 eller SEQ ID NO:48.21. Nukleinsyresekvensen for anvendelse ifølge krav 19 eller 20, hvori IdeS-polypeptidet omfatter sekvensen SEQ ID NO: 4.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale)
101, rue de Tolbiac 75013 Paris Cédex 13 FR
Genethon
1 bis rue de l'Internationale 91000 Evry FR
Université Paris Cité
85 boulevard Saint-Germain 75006 Paris FR
Spark Therapeutics, Inc.
3737 Market Street Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104 US
Sorbonne Université
21, rue de l'École de Médecine 75006 Paris FR

Oppfinner(e) info chevron_right

LACROIX-DESMAZES, Sébastien
INSERM UMR 1138, Centre de Recherche des Cordeliers 15 rue de l'Ecole de Médecine 75006 Paris FR
MINGOZZI, Federico
604 Saint Andrews Road Philadelphia, PA 19118 US
DIMITROV, Jordan
INSERM U1138, 15 rue de l'Ecole de Médecine 75006 PARIS FR
LEBORGNE, Christian
IMF (Immunologie et Maladies du Foie) 1 bis rue de l'Internationale 91000 Evry FR
ARMOUR, Sean
16 Thoroughbred Drive Holland, PA 18966 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V452611NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Lavoix
2, place d'Estienne d'Orves 75441 Paris Cedex 09 FR

Prioritet info chevron_right

2018.07.17, EP 18305971

2018.11.16, US 201862768731 P

Anførte dokumenter info chevron_right

A LAMARRE ET AL: "Protection from lethal coronavirus infection by immunoglobulin fragments", THE JOURNAL OF IMMUNOLOGY, 15 April 1995 (1995-04-15), UNITED STATES, pages 3975, XP055185883, Retrieved from the Internet <URL:http://www.jimmunol.org/cgi/content/abstract/154/8/3975> (B1)

ANONYMOUS: "Hansa Medical : Annual report 2016", HANSA MEDICAL : ANNUAL REPORT 2016, HANSA MEDICAL, XP055844501, Retrieved from the Internet <URL:https://mb.cision.com/Main/1219/2250520/664499.pdf // https://news.cision.com/hansa-biopharma-ab/r/hansa-medical-publishes-the-annual-report-for-2016,c2250520> [retrieved on 20210924] (B1)

JORDAN STANLEY C. ET AL: "APPENDIX: IgG Endopeptidase in Highly Sensitized Patients Undergoing Transplantation", THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, vol. 377, no. 5, 3 August 2017 (2017-08-03), US, pages 1 - 8, XP055844310, ISSN: 0028-4793, Retrieved from the Internet <URL:https://www.nejm.org/doi/suppl/10.1056/NEJMoa1612567/suppl_file/nejmoa1612567_appendix.pdf> DOI: 10.1056/NEJMoa1612567 (B1)

JULIE R DELLINGER: "A Bacterial IgG-Degrading Enzyme to Unhinge Antibodies", THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, - NEJM -, vol. 377, no. 5, 3 August 2017 (2017-08-03), US, pages 487 - 489, XP055527722, ISSN: 0028-4793, DOI: 10.1056/NEJMe1706903 (B1)

KYOKO TOMITA: "Correlation between Adenovirus-neutralizing Antibody Titer and Adenovirus Vector-mediated Transduction Efficiency Following Intratumoral Injection", ANTICANCER RESEARCH, 1 January 2012 (2012-01-01), pages 1145 - 1152, XP055527280, Retrieved from the Internet <URL:http://ar.iiarjournals.org/content/32/4/1145.full.pdf#page=1&view=FitH> [retrieved on 20181127] (B1)

MASAT ELISA: "Humoral Immunity to AAV Vectors in Gene Therapy: Challenges and Potential Solutions - Elisa Masat - Discovery Medicine", DISCOVERY MEDICINE, 27 June 2013 (2013-06-27), XP055844547, Retrieved from the Internet <URL:https://www.discoverymedicine.com/Elisa-Masat/2013/06/27/humoral-immunity-to-aav-vectors-in-gene-therapy-challenges-and-potential-solutions/> [retrieved on 20210924] (B1)

WO-A1-2018/093868 (B1)

RAHMAN A ET AL: "Specific depletion of human anti-adenovirus antibodies facilitates transduction in an in vivo model for systemic gene therapy", MOLECULAR THERAPY : THE JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF GENE THERAPY, ACADEMIC PRESS ; NATURE PUBLISHING GROUP, US, vol. 3, no. 5, 1 May 2001 (2001-05-01), pages 768 - 778, XP002977532, ISSN: 1525-0016, DOI: 10.1006/MTHE.2001.0316 (B1)

STANLEY C. JORDAN ET AL: "IgG Endopeptidase in Highly Sensitized Patients Undergoing Transplantation", THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE, vol. 377, no. 5, 3 August 2017 (2017-08-03), US, pages 442 - 453, XP055527161, ISSN: 0028-4793, DOI: 10.1056/NEJMoa1612567 (B1)

VEDELL LOUIS JEUNE ET AL: "Pre-existing Anti-Adeno-Associated Virus Antibodies as a Challenge in AAV Gene Therapy", HUMAN GENE THERAPY METHODS, vol. 24, no. 2, 1 April 2013 (2013-04-01), pages 59 - 67, XP055563307, ISSN: 1946-6536, DOI: 10.1089/hgtb.2012.243 (B1)

VIRGINIE MONTEILHET ET AL: "A 10 Patient Case Report on the Impact of Plasmapheresis Upon Neutralizing Factors Against Adeno-associated Virus (AAV) Types 1, 2, 6, and 8", MOLECULAR THERAPY, vol. 19, no. 11, 1 November 2011 (2011-11-01), US, pages 2084 - 2091, XP055367781, ISSN: 1525-0016, DOI: 10.1038/mt.2011.108 (B1)

WINSTEDT LENA ET AL: "Complete Removal of Extracellular IgG Antibodies in a Randomized Dose-Escalation Phase I Study with the Bacterial Enzyme IdeS - A Novel Therapeutic Opportunity", PLOS ONE, vol. 10, no. 7, 15 July 2015 (2015-07-15), pages e0132011, XP055842658, Retrieved from the Internet <URL:https://storage.googleapis.com/plos-corpus-prod/10.1371/journal.pone.0132011/1/pone.0132011.pdf?X-Goog-Algorithm=GOOG4-RSA-SHA256&X-Goog-Credential=wombat-sa@plos-prod.iam.gserviceaccount.com/20210920/auto/storage/goog4_request&X-Goog-Date=20210920T113857Z&X-Goog-Expires=86400&X-Goog-SignedHeaders=h> DOI: 10.1371/journal.pone.0132011 (B1)

WO-A1-2016/128559 (B1)

P COLELLA ET AL: "Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy.", MOL THER METHODS CLIN DEV., 1 December 2017 (2017-12-01), pages 87 - 104, XP055509603, Retrieved from the Internet <URL:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5758940/pdf/main.pdf> [retrieved on 20180925], DOI: 10.1016/j.omtm.2017.11.007 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3768304)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3768304)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3768304)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3768304)
Innkommende Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt BIO18204LACROIXDESMAZESNCB01803_BET 20P3473 NO_NO - INSERM - ZACCO_10853733
01-03 Fullmakt GENETHON 431487
01-04 Fullmakt Sorbonne Université 431481
01-05 Fullmakt Spark Therapeutics, Inc 431483.
01-06 Fullmakt Université Paris Cité 431480
01-07 EP oversettelse V452611NO00_NO Claims 432296
01-08 Hovedbrev V452611NO00_Validation_Request 432297
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2860,0 Totalbeløp 2860,0   Gå til betaling

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2024.06.20 2600 ANAQUA SERVICES Betalt og godkjent
Årsavgift 5. avg. år (EP) 2023.06.22 1650 ANAQUA SERVICES Betalt og godkjent
32300033 expand_more 2023.01.06 5500 ZACCO NORWAY AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 26.04.2025 03:04:56