Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel MACROCYCLES AS MODULATORS OF CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR, PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS THEREOF, THEIR USE IN THE TREATMENT OF CYCSTIC FIBROSIS, AND PROCESS FOR MAKING THEM
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3752510
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3752510
EP levert
EP søknadsnummer 19707648.2
EP meddelt
Prioritet 2018.02.15, US 201862631453 P
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Vertex Pharmaceuticals Incorporated (US)
Oppfinner CLEMENS, Jeremy J. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig AWA NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Forbindelse med formel (III-A) eller (III-B):elleret farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring; - hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og - hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 3, 4 eller 5;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.2. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel IV-A:et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi; - Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso; - hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 3, 4 eller 5;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.3. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel IV-B: et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7 , hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- r er 3 eller 4;- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.4. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel IV-C: et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte,hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor: - k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- r er 3 eller 4;- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.5. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel V-A: et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 3, 4 eller 5;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og - hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.6. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel V-B:et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl; - hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- r er 3, 4 eller 5; og- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper. 7. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel VI-A eller VI-B:elleret farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe; - m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og - R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- Z er en toverdig linker med formel (L) r, hvor:- r er 3, 4 eller 5;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.8. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) er en forbindelse med formel VI-C eller VI-D:eller et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- r er 3 eller 4; og- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper.9. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor Ring A er en fenylring, en pyridylring eller en pyrazolylring, hvor Ring A er valgfritt substituert med (R1)m. 10. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-9, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) hver R1 er uavhengig valgt fra deuterium, C1-C2-alkylgrupper og en hydroksylgruppe og m er 0 eller 1; eller(b) n er 0.11. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-3 og 5-8, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor Ring D er en 5-leddet heteroarylring substituert med (R4)q.12. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) Ring D er en fenylring, pyridinylring, pyrazolylring, imidazolidinonring, en pyrrolidinonring eller en pyridinonring, hvor Ring D er substituert med (R4)q; eller(b) Ring D er en pyrazolylring eller en pyridinonring, hvor Ring D er substituert med R4.13. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-3 og 5-8, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) Ring D er en pyrazolylring, hvor Ring D er substituert med (R4)q; eller(b) Ring D er:hvor angir festepunktet for Ring D til Ring B;valgfritt hvor Ring D er: nktet for Ring D til Ring B .14. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-13, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) hver R4 er uavhengig valgt fra en oksogruppe eller -(Y)k-R7-grupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7 og hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, deuterium, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og - hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener, valgfritt hvor hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, deuterium, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe; eller(b) hver R4 er uavhengig valgt fra en oksogruppe eller -O-(Y)k-R7-grupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4 eller 5;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7 og hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, deuterium, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener; og/eller(c) hver R4 er uavhengig valgt fra: hvor angir festepunktet for R4 til Ring D.15. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-14, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor: (a) k er 3, 4, 5 eller 6; og/eller(b) q er 1.16. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-15, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:(a)- r er 3 eller 4;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z og hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper;(b)- r er 3 eller 4;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, og:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og metyl;(c)- r er 3 eller 4;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z og hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og - hver Rb er hydrogen; eller(d)- r er 3 eller 4;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er hydrogen; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.17. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-16, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor hver R3 er uavhengig CD3.18. Forbindelse ifølge krav 3 eller krav 4, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) r er 3 eller 4; hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper;(b) r er 3 eller 4; hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og metyl;(c) r er 3 eller 4; hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; og hver Rb er hydrogen; eller(d) r er 3 eller 4; hver R8 og R9 er hydrogen; og hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.19. Forbindelse ifølge krav 6 eller krav 8, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:(a) r er 3 eller 4; og hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen og deuterium; (b) r er 3 eller 4; og hver R8 og R9 er hydrogen; eller(c) r er 3 eller 4; og hver R8 og R9 er deuterium.20. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) eller (III-B) er valgt fra:eller et deuterert derivat derav eller et farmasøytisk akseptabelt salt av hvilken som helst av disse forbindelser eller de deutererte derivater.21. Farmasøytisk sammensetning omfattende minst én forbindelse valgt fra forbindelser ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, og valgfritt én eller flere av:(a) Forbindelse II:et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte;(b) Forbindelse III eller Forbindelse III-d:et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte; og(c) en farmasøytisk akseptabel bærer. 22. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20, eller farmasøytisk sammensetning ifølge krav 21, for anvendelse i en fremgangsmåte ved behandling av cystisk fibrose, omfattende å administrere en forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller en farmasøytisk sammensetning ifølge krav 21 til en pasient som har behov for det.23. Minst én forbindelse valgt fra forbindelser ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20, et deuterert derivat derav eller et farmasøytisk akseptabelt salt av hvilket som helst av de ovennevnte og valgfritt én eller flere av:(a) Forbindelse II:et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte;(b) Forbindelse III eller Forbindelse III-d:et deuterert derivat derav eller et farmasøytisk akseptabelt salt av hvilket som helst av de ovennevnte; for anvendelse ved behandling av cystisk fibrose.24. Forbindelse med formel (X): et deuterert derivat derav eller et salt av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- Qa er et halogen;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring B er en pyridinylring;- X er O, NH eller et N(C1-C4-alkyl);hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 1, 2, 3, 4, 5 eller 6; - hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.25. Forbindelse med formel (Y):et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- Qb er et halogen;- R10 er hydrogen eller en beskyttende gruppe;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring B er en pyridinylring;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- X er O, NH eller et N(C1-C4-alkyl); - hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og - hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1, 2, 3 eller 4; og- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.26. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (I):et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfattende å koble sammen NH-gruppen i Ring C og Qb-gruppen i Ring B av en forbindelse med formel (Y-I): et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- Qb er et halogen;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring B er en pyridinylring;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- X er O, NH eller et N(C1-C4-alkyl);- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl; - hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1, 2, 3 eller 4; og- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor: - hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper;for å danne en forbindelse med formel (I), et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte.27. Fremgangsmåte ifølge krav 26, hvor koblingen utføres i nærvær av en base.28. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (Y)et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfattende åomsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, for å danne nevnte forbindelse med formel (Y), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte: valgfritt avbeskytte den N-beskyttende gruppe av Ring C med formel (Y), hvorQb er et halogen;R10 med formel (Y) er hydrogen eller en N-beskyttende gruppe;R10 med formel (B) er en N-beskyttende gruppe, ogRing A, Ring B, Ring D, X, R1, m, R2, n, R3, R4, q, Z, R10 og variablene deri er som nevnt i krav 1.29. Fremgangsmåte ifølge krav 28, hvor:(a) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, utføres i nærvær av en base; eller (b) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfatter å omsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med et koblingsmiddel og deretter med en forbindelse med formel (B), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, i nærvær av en base.30. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (Y-2):et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor:- Qb er et halogen;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring B er en pyridinylring;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- X er O, NH eller et N(C1-C4-alkyl);- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe; - m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og - R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1, 2, 3 eller 4;- r er 1, 2, 3, 4 eller 5;- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- R10 er hydrogen eller en beskyttende gruppe;omfattende å omsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, for å danne nevnte forbindelse med formel (Y-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte:31. Fremgangsmåte ifølge krav 30, hvor:(a) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, utføres i nærvær av en base; eller(b) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfatter å omsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med et koblingsmiddel og deretter med en forbindelse med formel (B-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, i nærvær av en base;valgfritt hvor fremgangsmåten ytterligere omfatter å omsette en forbindelse med formel (D), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (E-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, for å danne nevnte forbindelse med formel (B-2), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte:hvor Rd er et halogen.32. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (Y-3): et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfattende åomsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, for å danne nevnte forbindelse med formel (Y-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte:33. Fremgangsmåte ifølge krav 32, hvor: (a) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, utføres i nærvær av en base; eller(b) nevnte omsetning av en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (B-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfatter å omsette en forbindelse med formel (A), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med et koblingsmiddel og deretter med en forbindelse med formel (B-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, i nærvær av en base;valgfritt hvor fremgangsmåten ytterligere omfatter å omsette en forbindelse med formel (D), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (E-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, for å danne nevnte forbindelse med formel (B-3), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte:hvor Rd er et halogen.34. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (I) et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helstav de ovennevnte, hvor Ring D omfattende åomsette en forbindelse med formel (X), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, med en forbindelse med formel (Z-1), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte:hvor:- Qa er et halogen;- Ring A er et fenyl, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- Ring B er en pyridinylring;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- X er O, NH eller et N(C1-C4-alkyl);- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6; - hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7, hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso;- hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1, 2, 3 eller 4; og- Z er en toverdig linker med formel (L)r, hvor:- r er 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver L er uavhengig valgt fra C(R8)(R9)-grupper, -O- og -NRb-grupper, hvor et heteroatom i Z ikke er bundet til et annet heteroatom i Z, hvor:- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.35. Fremgangsmåte ved fremstilling av en forbindelse med formel (IV-C): (IV-C)et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, omfattende åomsette en forbindelse med formel (X-1), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte med en forbindelse med formel (Z-1), et salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevntehvor:- Qa er et halogen; - karbonatomet merket med * har S-stereokjemi eller R-stereokjemi;- Ring D er en fenylring, en 5-leddet heterocyklylring, en 6-leddet heterocyklylring, en 5-leddet heteroarylring eller en 6-leddet heteroarylring;- hver R1 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- m er 0, 1, 2, 3 eller 4;- hver R2 er uavhengig valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-alkoksylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, C1-C2-halogenalkoksylgrupper, halogener, en cyanogruppe og en hydroksylgruppe;- n er 0, 1 eller 2;- hver R3 er metyl;- hver R4 er uavhengig valgt fra halogener, en oksogruppe, en hydroksylgruppe, en cyanogruppe og -(Y)k-R7-grupper, eller valgfritt danner to R4, sammen med atomet eller atomene som de er bundet til, en 5- til 6-leddet cykloalkyl- eller heterocyklylring som valgfritt og uavhengig kan være substituert med én eller flere grupper valgt fra halogener, C1-C2-alkylgrupper, halogenalkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper, hvor:- k er 0, 1, 2, 3, 4, 5 eller 6;- hver Y er uavhengig valgt fra C(R5)(R6)-grupper, -O- og -NRa-grupper, hvor et heteroatom i -(Y)k-R7 ikke er bundet til et annet heteroatom i -(Y)k-R7 , hvor:- hver R5 og R6 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C4-alkylgrupper og C3-5-cykloalkylgrupper, eller R5 og R6 på samme karbon danner sammen en C3-5-cykloalkylgruppe eller okso; - hver av R5 og R6 er valgfritt uavhengig substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper, halogener, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Ra er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper; og- R7 er valgt fra hydrogen, halogener, en cyanogruppe og C3-C10-cykloalkylgrupper valgfritt substituert med én eller flere grupper valgt fra C1-C2-alkylgrupper, C1-C2-halogenalkylgrupper og halogener;- q er 1 eller 2;- r er 3 eller 4;- hver R8 og R9 er uavhengig valgt fra hydrogen, halogener, C1-C2-alkylgrupper, en hydroksylgruppe, C1-C2-alkoksylgrupper og C1-C2-halogenalkoksylgrupper; og- hver Rb er uavhengig valgt fra hydrogen og C1-C2-alkylgrupper.36. Forbindelse ifølge krav 1, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) eller (III-B) er valgt fra:farmasøytisk akseptable salter derav og deutererte derivater av hvilket som helst av de ovennevnte.37. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36, hvor forbindelsen er i form av et farmasøytisk akseptabelt salt;valgfritt hvor det farmasøytisk akseptable salt er et natriumsalt, et kalsiumsalt eller et kaliumsalt; valgfritt hvor det farmasøytisk akseptable salt er et kalsiumsalt.38. Forbindelse ifølge krav 36, et farmasøytisk akseptabelt salt derav eller et deuterert derivat av hvilket som helst av de ovennevnte, hvor forbindelsen med formel (III-A) eller (III-B) er valgt fra:farmasøytisk akseptable salter derav og deutererte derivater av hvilket som helst av de ovennevnte.39. Forbindelse ifølge krav 38, hvor det farmasøytisk akseptable salt er et natriumsalt, et kalsiumsalt eller et kaliumsalt.40. Forbindelse ifølge krav 38 eller krav 39, hvor:er i form av et kalsiumsalt.41. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36-40 for anvendelse i en fremgangsmåte ved behandling av cystisk fibrose, omfattende å administrere en forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36-40 til en pasient som har behov for det, hvor forbindelsen er administreres i kombinasjon med Forbindelse III eller Forbindelse III-d.42. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36-40 for anvendelse i en fremgangsmåte ved behandling av cystisk fibrose, omfattende å administrere en forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36-40 til en pasient som har behov for det, hvor forbindelsen administreres i kombinasjon med (a) Forbindelse II og (b) Forbindelse III eller Forbindelse III-d.43. Forbindelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1-20 eller 36-40 for anvendelse ved behandling av cystisk fibrose.44. Forbindelse for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 22 eller 41-43, hvor forbindelsen er i form av et farmasøytisk akseptabelt salt,valgfritt hvor det farmasøytisk akseptable salt er et natriumsalt, et kalsiumsalt eller et kaliumsalt,valgfritt hvor det farmasøytisk akseptable salt er et kalsiumsalt.45. Forbindelse for anvendelse ifølge krav 43 eller krav 44, hvor behandlingen ytterligere omfatter:(a) administrasjon av Forbindelse III;(b) administrasjon av Forbindelse III-d;(c) administrasjon av Forbindelse II og Forbindelse III; eller(d) administrasjon av Forbindelse II og Forbindelse III-d.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
50 Northern Avenue Boston, MA 02210 US

Oppfinner(e) info chevron_right

CLEMENS, Jeremy J.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
ABELA, Alexander Russell
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
ANDERSON, Corey Don
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
BUSCH, Brett B.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
CHEN, Weichao George
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
CLEVELAND, Thomas
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
COON, Timothy Richard
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
FRIEMAN, Bryan
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
GHIRMAI, Senait G.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
GROOTENHUIS, Peter
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
GULEVICH, Anton V.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
HADIDA RUAH, Sara Sabina
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
HSIA, Clara Kuang-Ju
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
KANG, Ping
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
KHATUYA, Haripada
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
MCCARTNEY, Jason
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
MILLER, Mark Thomas
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
PARASELLI, Prasuna
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
PIERRE, Fabrice
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
SWIFT, Sara E.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
TERMIN, Andreas
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
UY, Johnny
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
VOGEL, Carl V.
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US
ZHOU, Jinglan
50 Northern Avenue Boston, Massachusetts 02210 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
AWA NORWAY AS
Postboks 1052 Hoff 0218 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 925400262
Din referanse: 176665-HIVL
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Carpmaels & Ransford LLP
One Southampton Row London WC1B 5HA GB

Prioritet info chevron_right

2018.02.15, US 201862631453 P

Anførte dokumenter info chevron_right

US-A1- 2016 095 858 (B1)

WO-A1-2018/107100 (B1)

WO-A1-2018/064632 (B1)

WO-A1-2017/173274 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3752510)
05-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3752510)
Innkommende, AR538112654 Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Fullmakt 176665 Fullmakt
Utgående EP formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP formelle mangler
Innkommende, AR537017110 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse 176665 Krav NO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2025.02.27 2860 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2024.02.28 2000 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32301963 expand_more 2023.03.06 5500 AWA NORWAY AS Betalt
Årsavgift 5. avg. år (EP) 2023.02.27 1650 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 27.04.2025 09:00:57