Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel ANTISENSE OLIGOMERS FOR TREATMENT OF CONDITIONS AND DISEASES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge (sjekk også detaljer i saken)
Patentnummer NO/EP3673080
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3673080
EP levert
EP søknadsnummer 18848036.2
EP meddelt
Prioritet 2017.08.25, US 201762550462 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Stoke Therapeutics, Inc. (US)
Oppfinner AZNAREZ, Isabel (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig Cosmovici Intellectual Property (CH)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. En farmasøytisk sammensetning for bruk som et medikament omfattende:en antisense-oligomer, ogen farmasøytisk akseptabel eksipient;hvori antisense-oligomeren binder seg til en målrettet del av et pre-mRNA som inneholder et ikke-sense-mediert RNA-nedbrytningsinduserende ekson (NMD-ekson) og som koder Nav1.1-protein, hvorved antisense-oligomeren fremmer ekskludering av NMD-eksonet fra pre-mRNA som inneholder NMD-eksonet og koder for Nav1.1, og øker dermed nivået av bearbeidet mRNA som koder for Nav1.1-proteinet, og øker ekspresjonen av Nav1.1-proteinet i en celle som har premRNA, når cellen er behandlet med antisense-oligomeren, sammenlignet med en tilsvarende kontrollcelle som ikke er behandlet med antisense-oligomeren, hvori NMD-eksonet er lokalisert i et område fra GRCh37/hg19: chr2:166,863,740 til GRCh37/hg19: chr2:166,863,803.2. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge krav 1 ved behandling av en sykdom eller tilstand hos et individ med behov for det, hvori sykdommen eller tilstanden er assosiert med en mangelfull mengde eller aktivitet av Nav1.1-proteinet kodet av SCN1A-genet i individet.3. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge krav 2, hvori sykdommen eller tilstanden er assosiert med haploinsuffisiens av SCN1A-genet.4. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge krav 2 eller 3, hvori sykdommen eller tilstanden er Dravet syndrom (DS); alvorlig myoklonisk epilepsi i spedbarnsalderen (SMEI)-borderland (SMEB; også kjent som borderline SMEI); feberkramper (FS); epilepsi, generalisert, med feberkramper pluss (GEFS+); kryptogen generalisert epilepsi; kryptogen fokal epilepsi; myoklonisk-astatisk epilepsi; Lennox-Gastaut syndrom; West syndrom; idiopatiske spasmer; plutselig uventet død ved epilepsi (SUDEP); autisme; ondartede migrerende partielle anfall av spedbarnsalderen; eller Alzheimers sykdom.5. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 2-4, hvori sykdommen eller tilstanden er assosiert med en mutasjon av SCN1A-genet som koder for Nav1.1-proteinet.6. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-5, hvori den målrettede delen:(i) er innenfor en intronsekvens som flankerer NMD-eksonet;(ii) i det minste delvis overlapper med NMD-eksonet; eller(iii) er innenfor NMD-eksonet.7. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-6, hvori den målrettede delen omfatter en sekvens med minst omtrent 95 % sekvensidentitet til en region som omfatter minst 8 sammenhengende nukleinsyrer av SEQ ID NOs: 10, 7, 8 eller 9.8. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-7, hvori antisense-oligomeren omfatter en sekvens som er minst 80 %, minst 85 %, minst 90 %, minst 95 % eller 100 % komplementær til den målrettede delen.9. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-8, hvori antisense-oligomeren omfatter en sekvens som er minst omtrent 80 % identitet med hvilken som helst av SEQ ID NOs: , 21-61, 64-67, 210-250, 253-256 og 304-379.10. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-8, hvori antisense-oligomeren er en sekvens valgt fra gruppen bestående av SEQ ID NOs: 21-61, 64-67, 210-250, 253-256 og 304-379.11. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-10, hvori antisense-oligomeren består av fra 12 til 50 nukleobaser, eller fra 12 til 20 nukleobaser.12. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-11, hvori antisense-oligomeren omfatter en ryggradsmodifikasjon, en modifisert sukkerdel eller en kombinasjon derav.13. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-12, hvori hvert nukleotid av antisense-oligomeren omfatter en 2'-O-metoksyetyldel.14. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-13, hvori den farmasøytiske sammensetningen er formulert for intratekal injeksjon eller intracerebroventrikulær injeksjon.15. En farmasøytisk sammensetning for bruk ifølge hvilket som helst av kravene 1-14, hvori antisense-oligomeren er konjugert med en del som omfatter et abasisk nukleotid, en polyeter, et polyamin, et polyamid, et peptid, et karbohydrat, et lipid, en polyhydrokarbonforbindelse, eller et antistoff, eventuelt et antistoff mot transferrinreseptor.16. En farmasøytisk sammensetning som omfatter en viral vektor som koder for en antisense-oligomer, hvori antisense-oligomeren binder seg til en målrettet del av et pre-mRNA som inneholder et ikke-sense-mediert RNA-forfall-induserende ekson (NMD-ekson) og som koder Nav1.1-protein, hvorved antisense-oligomeren fremmer ekskludering av NMD-eksonet fra pre-mRNA som inneholder NMD-eksonet og koder Nav1.1, og øker derved et nivå av bearbeidet mRNA som koder Nav1.1-proteinet, og øker ekspresjonen av Nav1.1-proteinet. i en celle som har pre-mRNA, når den virale vektoren er introdusert i cellen, sammenlignet med en tilsvarende kontrollcelle som ikke er behandlet med den virale vektoren, hvori NMD-eksonet er lokalisert i et område fra GRCh37/hg19: chr2:166.863.740 til GRCh37/hg19: chr2:166.863.803.17. En farmasøytisk sammensetning ifølge krav 16, hvori antisense-oligomeren omfatter en sekvens valgt fra gruppen bestående av SEQ ID NOs: 21-61, 64-67, 210-250, 253-256 og 304-379.18. En farmasøytisk sammensetning ifølge krav 16 eller 17 for anvendelse som et medikament.19. En antisense-oligomer som har en sekvens valgt fra gruppen bestående av SEQ ID NOs: 32-35, 39, 40, 42-45, 49-51, 54-59, 66, 221-224, 228, 229, 231-234, 238-240, 243-248, 255, 304-308, 312-316, 318-324, 326-335, 337-346, 350-354, 356-362, 364-373 and 375-379.20. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 42 eller 231.21. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 54 eller 243.22. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 306 eller 344.23. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 307 eller 345. 24. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 308 eller 346.25. Antisense-oligomeren ifølge krav 19, hvori antisense-oligomeren er SEQ ID NO: 330 eller 368.26. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-25, hvori antisenseoligomeren omfatter en ryggradsmodifikasjon, en modifisert sukkerdel eller en kombinasjon derav.27. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-26, hvori antisenseoligomeren omfatter en fosfortioatbinding.28. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-26, hvori antisenseoligomeren omfatter en fosforodiamidatbinding.29. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-28, hvori antisenseoligomeren omfatter minst én modifisert sukkerdel.30. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-29, hvori antisenseoligomeren omfatter en 2'-O-metyldel, en 2'-fluorenhet eller en 2'-O-metoksyetyldel.31. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-30, hvori minst ett nukleotid av antisense-oligomeren omfatter en 2'-O-metoksyetyldel.32. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-31, hvori hvert nukleotid i antisense-oligomeren omfatter en 2'-O-metoksyetyldel.33. Antisense-oligomeren ifølge hvilket som helst av kravene 19-32, hvori antisenseoligomeren er konjugert med en del som omfatter et abasisk nukleotid, en polyeter, et polyamin, et polyamid, et peptid, et karbohydrat, et lipid, en polyhydrokarbonforbindelse, eller et antistoff, eventuelt et antistoff mot transferrinreseptor.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Stoke Therapeutics, Inc.
45 Wiggins Avenue Bedford, MA 01730 US

Oppfinner(e) info chevron_right

AZNAREZ, Isabel
196 Chestnut Avenue Unit B Boston Massachusetts 02130 US
HAN, Zhou
110 North Avenue Natick Massachusetts 01760 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
Cosmovici Intellectual Property
Rue du Commerce 4 1204 GENÈVE CH
Din referanse: 19304
Fullmektig i EP:
Avidity IP
Broers Building Hauser Forum 21 JJ Thomson Avenue Cambridge CB3 0FA GB
Patentstyrets saksnr. 2025/01338
Din referanse: -   Levert  
Gjeldende status Under behandling

Avsender

Cosmovici Intellectual Property
Rue du Commerce 4 1204 GENÈVE CH

Statushistorie for 2025/01338

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
Under behandling Mottatt

Korrespondanse for 2025/01338

expand_more
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende, AR661139494 Generell henvendelse Adresseendring fullmektig!!
01-01 Generell henvendelse Generell henvendelse Adresseendring fullmektig!!
01-02 Hovedbrev Change of address request of representative Norway
01-03 Annet dokument Patents in Norway
01-04 Annet dokument PDF_661139494
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Prioritet info chevron_right

2017.08.25, US 201762550462 P

2017.10.23, US 201762575901 P

2018.05.04, US 201862667356 P

2018.05.15, US 201862671745 P

Anførte dokumenter info chevron_right

CARVILL GEMMA L ET AL: "Aberrant Inclusion of a Poison Exon Causes Dravet Syndrome and RelatedSCN1A-Associated Genetic Epilepsies", THE AMERICAN JOURNAL OF HUMAN GENETICS, vol. 103, no. 6, 6 December 2018 (2018-12-06), pages 1022-1029, XP085555890, ISSN: 0002-9297, DOI: 10.1016/J.AJHG.2018.10.023 (B1)

PARIHAR RASHMI ET AL: "The SCN1A gene variants and epileptic encephalopathies", JOURNAL OF HUMAN GENETICS, vol. 58, no. 9, 25 July 2013 (2013-07-25), pages 573-580, XP055791627, GB; JP ISSN: 1434-5161, DOI: 10.1038/jhg.2013.77 (B1)

SNEZANA MALJEVIC ET AL: "Models for discovery of targeted therapy in genetic epileptic encephalopathies", JOURNAL OF NEUROCHEMISTRY, vol. 143, no. 1, 25 July 2017 (2017-07-25) , pages 30-48, XP055688419, GB ISSN: 0022-3042, DOI: 10.1111/jnc.14134 (B1)

WO-A1-2017/106377 (B1)

VERRET et al.: "Inhibitory Interneuron Deficit Links Altered Network Activity and Cognitive Dysfunction in Alzheimer Model", Cell, vol. 149, no. 3, 27 April 2012 (2012-04-27), pages 708-721, XP028420462, DOI: doi:10.1016/j.cell.2012.02.046 (B1)

WO-A1-2015/035091 (B1)

TOMOKI T NOMAKUCHI ET AL: "Antisense oligonucleotide-directed inhibition of nonsense-mediated mRNA decay", NATURE BIOTECHNOLOGY, vol. 34, no. 2, 14 December 2015 (2015-12-14), pages 164-166, XP055349991, us ISSN: 1087-0156, DOI: 10.1038/nbt.3427 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3673080)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3673080)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3673080)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3673080)
Innkommende, AR587020178 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt Norway POA
01-03 Annet dokument PDF_587020178
01-04 EP Krav Translated (EN-NO) Claims EP3673080
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 8. avg. år (EP) 3320,0 Totalbeløp 3320,0   Gå til betaling

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2024.08.28 2860 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32316089 expand_more 2023.12.12 5580 Cosmovici Intellectual Property Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 25.05.2025 06:38:29