Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel RECOMBINANT HUMAN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3624831
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3624831
EP levert
EP søknadsnummer 18802722.1
EP meddelt
Prioritet 2017.05.15, US 201762506561 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Amicus Therapeutics, Inc. (US)
Oppfinner DO, Hung (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig RWS (GB)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Sammensetning omfattende en populasjon av rekombinante humane syre-αglukosidase-(rhGAA)-molekyler for anvendelse i behandlingen av Pompes sykdom hos et individ med behov derav, hvori rhGAA-molekylene fremstilles fra ovarieceller fra kinesisk hamster (CHO);hvori rhGAA-molekylene omfatter syv potensielle N-glykosyleringsseter;hvori rhGAA-molekylene i gjennomsnitt omfatter 3‒4 mannose-6-fosfat-(M6P)-rester; hvori rhGAA-molekylene i gjennomsnitt omfatter minst ca. 0,5 mol bis-mannose-6-fosfat (bis-M6P) per mol rhGAA ved det første potensielle N-glykosyleringssetet som bestemt ved anvendelse av væskekromatografi-tandem massespektrometri (LC-MS/MS); hvori populasjonen av rhGAA-molekyler administreres samtidig eller sekvensielt med en farmakologisk chaperon, og hvori den farmakologiske chaperonen er miglustat eller et farmasøytisk akseptabelt salt derav;hvori populasjonen av rhGAA-molekyler administreres intravenøst i en dose på ca. 20 mg/kg og miglustatet eller det farmasøytisk akseptable saltet derav administreres oralt i en dose på ca. 260 mg; og hvori(i) pasienten er en ERT-svitsjpasient, og sammenlignet med baseline er pasientens lungefunksjon, målt ved en oppreist tvunget vitalkapasitet-(FVC)-test, stabil eller forbedret seks måneder etter behandling; og/eller(ii) pasienten er en ambulant ERT-svitsjpasient, og sammenlignet med baseline er pasientens kreatinkinasenivåer seks måneder etter behandling redusert med minst 15 %; og/eller(iii) pasienten er en ikke-ambulant ERT-svitsjpasient, og sammenlignet med baseline er pasientens kreatinkinasenivåer seks måneder etter behandling redusert med minst 20 %; og/eller(iv) pasienten er en ERT-svitsjpasient, og sammenlignet med baseline er pasientens nivåer av urinheksosetetrasakkarid seks måneder etter behandling redusert med minst 35 %.2. Sammensetningen for anvendelse ifølge krav 1, hvori miglustatet eller det farmasøytisk akseptable saltet derav administreres før administrering av rhGAA.3. Sammensetningen for anvendelse ifølge krav 1 eller krav 2, hvori rhGAA-molekylene omfatter en aminosyresekvens minst 95 % identisk med SEQ ID NO:1 eller SEQ ID NO:5. 4. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvori rhGAA-molekylene omfatter i gjennomsnitt fra ca. 0,5 mol til ca. 7,0 mol mono-M6P eller bis-M6P per mol rhGAA, bestemt ved anvendelse av LC-MS/MS.5. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvori rhGAA-molekylene omfatter i gjennomsnitt minst 2,5 mol M6P per mol rhGAA og minst 4 mol sialinsyre per mol rhGAA, bestemt ved anvendelse av LC-MS/MS.6. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 5, hvori, per mol rhGAA, omfatter rhGAA-molekylene i gjennomsnitt:(a) ca. 0,4 til ca. 0,6 mol mono-M6P ved det andre potensielle N-glykosyleringssetet; (b) ca. 0,4 til ca. 0,6 mol bis-M6P ved det fjerde potensielle N-glykosyleringssetet; og (c) ca. 0,3 til ca. 0,4 mol mono-M6P ved det fjerde potensielle N-glykosyleringssetet; hvori (a)-(c) bestemmes ved anvendelse av LC-MS/MS.7. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6, hvori, per mol rhGAA, omfatter rhGAA-molekylene videre ca. 4 mol til ca. 7,3 mol sialinsyre; oghvori, per mol rhGAA, omfatter rhGAA-molekylene i gjennomsnitt:(a) ca. 0,9 til ca. 1,2 mol sialinsyre ved det tredje potensielle N-glykosyleringssetet; (b) ca. 0,8 til ca. 0,9 mol sialinsyre ved det femte potensielle N-glykosyleringssetet; og (c) ca. 1,5 til ca. 4,2 mol sialinsyre ved det sjette potensielle N-glykosyleringssetet; hvori (a)-(c) bestemmes ved anvendelse av LC-MS/MS.8. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 7, hvori populasjonen av rhGAA-molekyler formuleres i en farmasøytisk sammensetning, og hvori den farmasøytiske sammensetningen videre omfatter minst én buffer valgt fra gruppen som består av et sitrat, et fosfat, og en kombinasjon derav, og minst ett hjelpestoff valgt fra gruppen som består av mannitol, polysorbat 80 og en kombinasjon derav; hvori den farmasøytiske sammensetningen har en pH på ca. 5,0 til ca. 7,0.9. Sammensetningen for anvendelse ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 8, hvori, i den farmasøytiske sammensetningen, er populasjonen av rhGAA-molekyler til stede i en konsentrasjon på ca. 5‒50 mg/ml, den minst ene bufferen er en natriumcitratbuffer til stede ved en konsentrasjon på ca. 10‒100 mM, det minst ene hjelpestoffet er mannitol til stede i en konsentrasjon på ca. 10‒50 mg/ml og polysorbat 80 til stede i en konsentrasjon på ca. 0,1‒1 mg/ml, og den farmasøytiske sammensetningen videre omfatter vann og eventuelt omfatter et surgjøringsmiddel og/eller alkaliseringsmiddel; hvori den farmasøytiske sammensetningen har en pH på ca.6,0.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Amicus Therapeutics, Inc.
3675 Market Street Philadelphia, PA 19104 US

Oppfinner(e) info chevron_right

DO, Hung
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
GOTSCHALL, Russell
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
KHANNA, Richie
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
LUN, Yi
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
CHAR, Hing
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
TESLER, Sergey
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
SUNDERLAND, Wendy
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US
DILONÉ, Enrique
1 Cedar Brook Drive Cranbury NJ 08512 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
RWS
RWS Compass House, Vanwall Business Park, Vanwall Road SL64UB MAIDENHEAD, BERKSHIRE GB
Din referanse: 1673379 CGG
Fullmektig i EP:
Hoffmann Eitle
Patent- und Rechtsanwälte PartmbB Arabellastraße 30 81925 München DE

Prioritet info chevron_right

2017.05.15, US 201762506561 P

2017.05.15, US 201762506569 P

2017.05.15, US 201762506574 P

2017.07.06, US 201762529300 P

2017.09.27, US 201762564083 P

2017.10.03, US 201762567334 P

2018.01.16, US 201862618021 P

2018.01.31, US 201862624638 P

2018.04.20, US 201862660758 P

Anførte dokumenter info chevron_right

"Pompe Phase 1/2 Study (ATB200-02) Preliminary Data", Amicus Therapeutics, 8 December 2016 (2016-12-08), pages 1-13, XP055553467, Retrieved from the Internet: URL:http://ir.amicusrx.com/static-files/46 70f216-8974-472a-afd9-19f307291 [retrieved on 2018-07-20] (B1)

HUNG DO ET AL: "Stabilized next-generation recombinant human acid alpha-glucosidase ATB200 clears accumulated glycogen and reverses cellular dysfunction to increase functional muscle strength in a mouse model of Pompe disease", MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, vol. 120, no. 1-2, 1 January 2017 (2017-01-01), page S42, XP055760499, AMSTERDAM, NL ISSN: 1096-7192, DOI: 10.1016/j.ymgme.2016.11.083 (B1)

Shareholder.com: "Amicus Therapeutics Announces Additional Positive Data in Pompe Disease Phase 1/2 Study at World Muscle Society", Amicus Therapeutics Press Release, 4 October 2017 (2017-10-04), pages 1-4, XP055553471, Retrieved from the Internet: URL:http://ir.amicusrx.com/static-files/aa 38491 b-259c-4844-a154-22609eeb49fc [retrieved on 2018-07-20] (B1)

TARNOPOLSKY et al.: "Pompe Disease: Diagnosis and Management. Evidence-Based Guidelines from a Canadian Expert Panel", Canadian Journal of Neurological Sciences, vol. 43, no. 4, 8 April 2016 (2016-04-08), pages 472-485, XP055553491, (B1)

US-A1- 2014 249 054 (B1)

ZHOU et al.: "LC-MS/MS Analysis of Permethylated N-Glycans Facilitating Isomeric Characterization", Anal Bioanal Chem, vol. 409, no. 2, 28 October 2016 (2016-10-28), pages 453-466, XP036122960, (B1)

WO-A1-2016/054231 (B1)

WO-A1-2017/049161 (B1)

WO-A1-2017/117407 (B1)

WO-A1-2017/173059 (B1)

YI LUN ET AL: "A novel recombinant human acid alpha-glucosidase, ATB200, leads to greater substrate reduction and improvement in Pompe disease-relevant markers compared to alglucosidase alfa in GAA KO mice", MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, vol. 120, no. 1-2, 1 January 2017 (2017-01-01), page S88, XP055760628, AMSTERDAM, NL ISSN: 1096-7192, DOI: 10.1016/j.ymgme.2016.11.216 (B1)

US-B2- 9 598 682 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3624831)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3624831)
Innkommende, AR557530055 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP Krav 1673379ENNOb_Filing
01-03 Annet dokument PDF_557530055
01-04 Fullmakt POA_EP3624831_NO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 8. avg. år (EP) 3320,0 Totalbeløp 3320,0   Gå til betaling

En ordre på saken er opprettet av: Supplier Payments , (08.05.2025 07:06:25): Opprettet, ikke betalt

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2024.05.08 2860 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Forsinkelsesavgift patent 2023.07.25 700 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2023.07.25 2000 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32307538 expand_more 2023.06.22 5580 RWS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 10.05.2025 06:15:32