Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel ACID-ALPHA GLUCOSIDASE VARIANTS AND USES THEREOF
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3510049
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3510049
EP levert
EP søknadsnummer 17768082.4
EP meddelt
Prioritet 2016.09.12, EP 16306149
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Genethon (FR)
Oppfinner MINGOZZI, Federico (FR) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig RWS (GB)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Nukleinsyremolekyl som koder for et funksjonelt kimært syre alfa-glukosidase (GAA)-protein, omfattende en signalpeptiddel og en funksjonell human GAA-del, hvori signalpeptiddelen har en aminosyresekvens valgt fra gruppen som består av SEQ ID NO:2 til 4,eller hvori signalpeptiddelen er en funksjonell signalpeptiddel som har en aminosyresekvens omfattende fra 1 til 5 aminosyresletting(er), innsetting(er) eller substitusjon(er) sammenlignet med sekvensen ifølge SEQ ID NO:2 til 4.2. Nukleinsyremolekylet ifølge krav 1, hvori signalpeptiddelen har en aminosyresekvens som består av SEQ ID NO: 2.3. Nukleinsyremolekylet ifølge krav 1 eller 2, hvori den funksjonelle humane GAA-delen har 1 til 75 påfølgende aminosyrer avkortet ved sin N-terminale ende sammenlignet med et funksjonelt overordnet humant GAA-polypeptid.4. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvori den funksjonelle humane GAA-delen har 6, 7, 8, 9, 10, 40, 41, 42, 43, 44, 45 eller 46 påfølgende aminosyrer avkortet ved sin N-terminale ende sammenlignet med et funksjonelt overordnet humant GAA-polypeptid.5. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvori den funksjonelle humane GAA-delen har 8, 42 eller 43 påfølgende aminosyrer avkortet ved sin N-terminale ende sammenlignet med et funksjonelt overordnet humant GAA-polypeptid.6. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 5, hvori den funksjonelle humane GAA-delen har 8 påfølgende aminosyrer avkortet ved sin N-terminale ende sammenlignet med et funksjonelt overordnet humant GAA.7. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 3 til 6, hvori den funksjonelle overordnede humane GAA er det humane GAA-polypeptidet vist i SEQ ID NO:5 eller SEQ ID NO:36.8. Nukleinsyremolekylet ifølge krav 7, hvori det funksjonelle overordnede humane GAA er det humane GAA-polypeptidet vist i SEQ ID NO:5. 9. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 8, som er en nukleotidsekvens optimalisert for å forbedre ekspresjonen av og/eller forbedre immuntoleransen mot det funksjonelle kimære GAA-proteinet in vivo.10. Nukleinsyremolekylet ifølge krav 9, som er nukleotidsekvensen vist i SEQ ID NO:13 eller 14.11. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 10, omfattende en nukleotidsekvens som er et resultat av kombinasjonen av de følgende sekvensene:12. Nukleinsyrekonstruksjon, omfattende nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, som er en ekspresjonskassett omfattende nukleinsyremolekylet operativt koblet til en leverspesifikk promotor valgt fra gruppen som består av alfa-1-antitrypsinpromotoren (hAAT), transtyretinpromotoren, albuminpromotoren og den tyroksinbindende globulin-(TBG)-promotoren, hvori nukleinsyrekonstruksjonen eventuelt videre omfatter et intron valgt fra gruppen som består av et humant beta-globin b2 (HBB2)-intron, et faktor IX (FIX)-intron, et kylling-beta-globinintron og et SV40-intron, hvori intronet eventuelt er et modifisert HBB2-intron ifølge SEQ ID NO:7, et modifisert FIX-intron ifølge SEQ ID NO:9, eller et modifisert kyllingbetaglobinintron ifølge SEQ ID NO:11.13. Nukleinsyrekonstruksjonen ifølge krav 12, omfattende i denne rekkefølgen: en forsterker; et intron; en leverspesifikk promotor; nukleinsyremolekylet som koder for det funksjonelle kimære GAA-proteinet; og et polyadenyleringssignal, konstruksjonen omfattende i denne rekkefølgen: en ApoE-kontrollregion; et modifisert HBB2-intron; en hAAT-promotor; nukleinsyremolekylet som koder for det funksjonelle kimære GAA-proteinet; og et polyadenyleringssignal av et bovint veksthormon.14. Nukleinsyrekonstruksjonen ifølge krav 13, nukleinsyrekonstruksjonen omfattende nukleotidsekvensen ifølge SEQ ID NO:20, 21 eller 22 eller en nukleotidsekvens som er et resultat av en hvilken som helst av kombinasjonene vist i krav 11.15. Celle transformert med nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, eller nukleinsyrekonstruksjonen ifølge et hvilket som helst av kravene 12 til 14, hvori cellen er en levercelle eller en muskelcelle.16. Kimært GAA-polypeptid, omfattende en signalpeptiddel og en funksjonell human GAA-del, hvori signalpeptiddelen velges fra gruppen som består av SEQ ID NO:2 til 4. 17. Det kimære GAA-polypeptidet ifølge krav 16, hvori signalpeptiddelen har en aminosyresekvens som består av SEQ ID NO: 2.18. Det kimære GAA-polypeptidet ifølge krav 16 eller 17, hvori den funksjonelle humane GAA-delen har 8, 29, 42 eller 43 påfølgende aminosyrer avkortet ved sin N-terminale ende sammenlignet med et funksjonelt overordnet humant GAA-polypeptid.19. Det kimære GAA-polypeptidet ifølge et hvilket som helst av kravene 16 til 18, omfattende en aminosyresekvens som er et resultat av kombinasjonen av de følgende sekvensene:20. Farmasøytisk sammensetning, omfattende, i en farmasøytisk akseptabel bærer, nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, nukleinsyrekonstruksjonen ifølge et hvilket som helst av kravene 12 til 14, cellen ifølge krav 15, eller det kimære GAA-polypeptidet ifølge et hvilket som helst av kravene 16 til 19.21. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, nukleinsyrekonstruksjonen ifølge et hvilket som helst av kravene 12 til 14, cellen ifølge krav 15, eller det kimære GAA-polypeptidet ifølge et hvilket som helst av kravene 16 til 19, for anvendelse som et medikament.22. Nukleinsyremolekylet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, nukleinsyrekonstruksjonen ifølge et hvilket som helst av kravene 12 til 14, cellen ifølge krav 15, eller det kimære GAA-polypeptidet ifølge et hvilket som helst av kravene 16 til 19, for anvendelse i en fremgangsmåte for behandling av en glykogen lagringssykdom valgt fra gruppen som består av GSDI (von Gierkes sykdom), GSDII (Pompes sykdom), GSDIII (Coris sykdom), GSDIV, GSDV, GSDVI, GSDVII, GSDVIII og dødelig medfødt glykogenlagringssykdom av hjertet.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

IPC-klasse

C07K 16/44  

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Genethon
1 bis rue de l'Internationale 91000 Evry FR
Sorbonne Université
21, rue de L'École de Médecine 75006 Paris FR
INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
101, rue de Tolbiac 75013 Paris FR
Centre National de la Recherche Scientifique
3 rue Michel Ange 75016 Paris FR
Association Institut de Myologie
Bâtiment Babinski 47, boulevard de l'Hôpital 75013 Paris FR

Oppfinner(e) info chevron_right

MINGOZZI, Federico
104 Rue Oberkampf 75011 Paris FR
RONZITTI, Giuseppe
4, rue du Canada 77300 Fontainebleau FR
COLELLA, Pasqualina
Via Mario de Rosa 132 80048 S. Anastasia NA IT
PUZZO, Francesco
1103B Laurel street Menlo Park 94025, California US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
RWS
RWS Compass House, Vanwall Business Park, Vanwall Road SL64UB MAIDENHEAD, BERKSHIRE GB
Din referanse: AR599312205
Fullmektig i EP:
Cabinet Becker et Associés
25, rue Louis le Grand 75002 Paris FR

Prioritet info chevron_right

2016.09.12, EP 16306149

Anførte dokumenter info chevron_right

JEFF ZHIQIANG LU ET AL: "Genetic Engineering of a Bifunctional IgG Fusion Protein with Iduronate-2-Sulfatase", BIOCONJUGATE CHEMISTRY,, vol. 21, no. 1, 20 January 2010 (2010-01-20), pages 151-156, XP002692096, ISSN: 1043-1802, DOI: 10.1021/BC900382Q [retrieved on 2009-12-14] (B1)

US-A1- 2005 281 805 (B1)

US-A1- 2013 316 366 (B1)

WO-A2-2013/013017 (B1)

WO-A1-2015/192092 (B1)

WO-A1-2016/065319 (B1)

WO-A1-2012/085622 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3510049)
10-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3510049)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3510049)
05-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3510049)
Innkommende, AR603730258 Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Fullmakt NO_POA_EP3510049_Association Institut de Myologie
04-03 Fullmakt NO_POA_EP3510049_Centre National de la Recherche Scientifique
04-04 Fullmakt NO_POA_EP3510049_Genethon
04-05 Fullmakt NO_POA_EP3510049_INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
04-06 Fullmakt NO_POA_EP3510049_Sorbonne Université
04-07 Annet dokument PDF_603730258
Utgående EP Formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP Formelle mangler
Innkommende, AR599312205 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP Krav 1694035ENNOb_Filing
01-03 Annet dokument PDF_599312205
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 9. avg. år (EP) 3710,0 Totalbeløp 3710,0   Gå til betaling

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2024.09.17 3320 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32402135 expand_more 2024.02.09 5580 RWS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 26.04.2025 04:29:35