Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel CHEMICALLY MODIFIED SINGLE-STRANDED RNA-EDITING OLIGONUCLEOTIDES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3507366
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3507366
EP levert
EP søknadsnummer 17771348.4
EP meddelt
Prioritet 2016.09.01, GB 201614858, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver ProQR Therapeutics II B.V. (NL)
Oppfinner TURUNEN, Janne Juha (NL) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig Nordic Patent Service A/S (DK)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

PATENTKRAV1. Antisense-oligonukleotid (AON) i stand til å danne et dobbeltstrenget kompleks med en mål-RNA-sekvens i en celle, fortrinnsvis en human celle, for deamineringen av et måladenosin i mål-RNA-sekvensen med et ADAR-enzym til stede i cellen, AON-et omfattende en midtre triplett med 3 sekvensielle nukleotider, hvori nukleotidet rett overfor måladenosinet er det midtre nukleotidet til den midtre tripletten, hvori 1, 2 eller 3 nukleotider i den midtre tripletten omfatter en sukkermodifikasjon og/eller en basemodifikasjon for å gjøre AON-et mer stabilt og/eller mer effektivt i å indusere deaminering av måladenosinet; med forbeholdet om at det midtre nukleotidet ikke har en 2'-O-metyl-modifikasjon.2. AON-et ifølge krav 1, hvori 2 eller 3 nukleotider i den midtre tripletten ikke har en 2'-O-metylmodifikasjon.3. AON-et ifølge krav 1 eller 2, hvori 1 eller 2 nukleotider i den midtre tripletten, fortrinnsvis bortsett fra det midtre nukleotidet, erstattes av et inosin.4. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvori AON-et ikke omfatter en del som er i stand til å danne en intramolekylær stamme-sløyfe struktur som er i stand til å binde et ADAR-enzym fra pattedyr.5. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvori sukkermodifikasjonen velges fra gruppen som består av deoksyribose (DNA), ulåst nukleinsyre (UNA) og 2‘-fluororibose.6. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 5, hvori AON-et omfatter minst én internukleosidkoblingsmodifikasjon valgt fra gruppen som består av fosfortioat, 3'-metylenfosfonat, 5'-metylenfosfonat, 3'-fosforamidat og 2'-5'-fosfodiester.7. AON-et ifølge krav 6, hvori de 2, 3, 4, 5 eller 6 terminale nukleotidene til 5'- og 3'-enden til AON-et kobles med fosfortioatbindinger, fortrinnsvis hvori ende-5-nukleotidene ved 5'- og 3'-endene kobles med fosfortioatbindinger.8. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 7, hvori bunnmodifikasjonen velges fra gruppen som består av 2-aminopurin, 2,6-diaminopurin, 3-deazaadenosin, 7-deazaadenosin, 7-metyladenosin, 8-azidoadenosin, 8-metyladenosin, 5-hydroksymetylcytosin, 5-metylcytidin, pyrrolocytidin, 7-aminometyl-7-deazaguanosin, 7-deazaguanosin, 7-metylguanosin, 8-aza-7-deazaguanosin, tienoguanosin, inosin, 4-tio-uridin, 5-metoksyuridin, dihydrouridin og pseudouridin.9. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 8, hvori det midtre nukleotidet i den midtre tripletten er et cytidin eller et uridin.10. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 9, hvori ett eller flere nukleotider i AON-et utenfor den midtre tripletten omfatter en modifikasjon valgt fra gruppen som består av: DNA, en 2'-O-alkylgruppe så som en 2'-O-metylgruppe, en 2'-O-MOE-gruppe, en 2'-F-gruppe, en 2'-NH2-gruppe og en LNA; eller kombinasjoner derav.11. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 10, hvori AON-et omfatter 18 til 70 nukleotider, fortrinnsvis omfatter 18 til 60 nukleotider, mer foretrukket omfatter 18 til 50 nukleotider.12. Farmasøytisk sammensetning omfattende AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11, og en farmasøytisk akseptabel bærer.13. AON-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11 for anvendelse i behandlingen eller forebyggingen av en genetisk lidelse, fortrinnsvis valgt fra gruppen som består av: cystisk fibrose, Hurlers syndrom, alfa-1-antitrypsinmangel (A1AT-mangel), Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom, albinisme, amyotrofisk lateral sklerose, astma, β-talassemi, Cadasils syndrom, Charcot-Marie-Tooth sykdom, kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS), distal spinal muskelatrofi (DSMA), Duchenne/Becker-muskeldystrofi, dystrofisk epidermolysis bullosa, epidermylosis bullosa, Fabrys sykdom, faktor V Leiden-assosierte lidelser, familiær adenomatose, polypose, galaktosemi, Gauchers sykdom, glukose-6-fosfatdehydrogenase, hemofili, arvelig hematokromatose, Hunters syndrom, Huntingtons sykdom, inflammatorisk tarmsykdom (IBD), arvelig polyagglutinasjonssyndrom, Lebers medfødte amaurose, Lesch-Nyhans syndrom, Lynchs syndrom, Marfans syndrom, mukopolysakkaridose, muskeldystrofi, myotonisk dystrofi av type I og II, nevrofibromatose, Niemann-Picks sykdomstype A, B og C, NY-eso1-relatert kreft, Peutz-Jeghers syndrom, fenylketonuri, Pompes sykdom, primær ciliær sykdom, protrombinmutasjonsrelaterte forstyrrelser, så som protrombin-G20210A-mutasjonen, pulmonal hypertensjon, retinitis pigmentosa, Sandhoff sykdom, alvorlig kombinert immunsviktsyndrom (SCID), sigdcelleanemi, spinal muskelatrofi, Stargardts sykdom, Tay-Sachs sykdom, Ushers syndrom, X-bundet immunsvikt, Sturge-Webers syndrom og kreft.14. In vitro-fremgangsmåte for deamineringen av minst ett spesifikt måladenosin til stede i en mål-RNA-sekvens i en celle, fremgangsmåten omfattende trinnene:(i) å tilveiebringe cellen med et AON ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 11;(ii) å tillate opptak av cellen av AON-et;(iii) å tillate annealing av AON-et til mål-RNA-sekvensen;(iv) å tillate et pattedyr-ADAR-enzym omfattende et naturlig dsRNA-bindende domene som funnet i villtypeenzymet å deaminere måladenosinet i mål-RNA-sekvensen til et inosin; og(v) eventuelt å identifisere tilstedeværelsen av inosinet i RNA-sekvensen.15. Fremgangsmåten ifølge krav 14, hvori trinn (v) omfatter:a) å sekvensere mål-RNA-sekvensen;b) å vurdere tilstedeværelsen av et protein som er funksjonelt, langstrakt, har full lengde og/eller er av villtype når måladenosinet er lokalisert i et UGA- eller UAG-stoppkodon, som redigeres til et UGG-kodon gjennom deamineringen;c) å vurdere tilstedeværelsen av et protein som er funksjonelt, langstrakt, har full lengde og/eller er av villtype når to måladenosiner er lokalisert i et UAA-stoppkodon, som redigeres til et UGG-kodon gjennom deamineringen av begge måladenosinene;d) å vurdere om spleising av pre-mRNA-et ble endret ved deamineringen; eller e) å anvende en funksjonell avlesning, hvori mål-RNA-et etter deamineringen koder for et protein som er funksjonelt, langstrakt, har full lengde og/eller er av villtype.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
ProQR Therapeutics II B.V.
Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL

Oppfinner(e) info chevron_right

TURUNEN, Janne Juha
ProQR Therapeutics II B.V. Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL
AALTO, Antti
ProQR Therapeutics II B.V. Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL
KLEIN, Bart
ProQR Therapeutics II B.V. Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL
VAN SINT FIET, Lenka
ProQR Therapeutics II B.V. Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL
BOUDET, Julien Auguste Germain
ProQR Therapeutics II B.V. Zernikedreef 9 2333 CK Leiden NL

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
Nordic Patent Service A/S
Bredgade 30 1260 KØBENHAVN K DK
Din referanse: V2010-063-NO
Fullmektig i EP:
Greaves Brewster LLP
Copa House Station Road Cheddar, Somerset BS27 3AH GB

Prioritet info chevron_right

2016.09.01, GB 201614858

2016.09.27, GB 201616374

2016.12.16, GB 201621467

2017.02.24, GB 201703034

2017.05.10, GB 201707508

Anførte dokumenter info chevron_right

M. F. MONTIEL-GONZALEZ ET AL: "Correction of mutations within the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator by site-directed RNA editing", PROCEEDINGS NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES, vol. 110, no. 45, 9 October 2013 (2013-10-09), pages 18285-18290, XP055404008, US ISSN: 0027-8424, DOI: 10.1073/pnas.1306243110 cited in the application (B1)

MARIA FERNANDA MONTIEL-GONZÁLEZ ET AL: "An efficient system for selectively altering genetic information within mRNAs", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, vol. 44, 23 August 2016 (2016-08-23), page e157, XP055404024, GB ISSN: 0305-1048, DOI: 10.1093/nar/gkw738 (B1)

WOOLF T M ET AL: "TOWARD THE THERAPEUTIC EDITING OF MUTATED RNA SEQUENCES", PROCEEDINGS NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES, vol. 92, 1 August 1995 (1995-08-01), pages 8298-8302, XP000574995, ISSN: 0027-8424, DOI: 10.1073/PNAS.92.18.8298 cited in the application (B1)

WO-A1-2014/011053 (B1)

WO-A1-2016/097212 (B1)

VIVEK K SHARMA ET AL: "Oligonucleotide therapeutics: chemistry, delivery and clinical progress", FUTURE MEDICINAL CHEMISTRY, vol. 7, no. 16, 1 October 2015 (2015-10-01), pages 2221-2242, XP055428414, GB ISSN: 1756-8919, DOI: 10.4155/fmc.15.144 cited in the application (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
17-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3507366)
07-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3507366)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3507366)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3507366)
Innkommende, AR396641221 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Annet dokument PDF_396641221
01-03 EP oversettelse V2010-063-NO Claims
01-04 Fullmakt V2010-063-NO Signed POA
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 9. avg. år (EP) 3710,0 Totalbeløp 3710,0   Gå til betaling

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2024.08.28 3320 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2023.08.29 2200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2022.08.29 2000 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 5. avg. år (EP) 2021.08.10 1650 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32017196 expand_more 2020.11.09 5580 Nordic Patent Service A/S Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 20.05.2025 08:58:07