Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel REGULATION OF GENE EXPRESSION USING ENGINEERED NUCLEASES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
Ikke i kraft info Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
Patentnummer NO/EP3504229
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3504229
EP levert
EP søknadsnummer 17844404.8
EP meddelt
Prioritet 2016.08.24, US 201662378978 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Sangamo Therapeutics, Inc. (US)
Oppfinner MILLER, Jeffrey C. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig RWS (GB)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Sinkfingernuklease (ZFN) som omfatter aminosyresekvensen som vist i SEKV ID NR: 29 og aminosyresekvensen som vist i SEKV ID NR: 31.2. Ett eller flere polynukleotider som koder én eller flere sinkfingernukleaser ifølge krav 1, opsjonelt der det ene eller de flere polynukleotidene er mRNA.3. Ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2, som omfatter SEKV ID NR: 28 og SEKV ID NR: 30.4. Én eller flere vektorer som omfatter sekvenser som koder én eller flere sinkfingernukleaser ifølge krav 1.5. Celle som omfatter sinkfingernuklease ifølge krav 1, ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, eller én eller flere vektorer ifølge krav 4.6. Celle ifølge krav 5, der:(i) cellen er en stamcelle eller forløpercelle, opsjonelt der cellen er en human celle; og/eller (ii) cellens genom er modifisert av sinkfingernukleasen, opsjonelt der den genomiske modifiseringen er valgt fra gruppen som består av insersjoner, delesjoner og kombinasjoner av dette, så som en genomisk modifisering innenfor 58-regionen i en BCL11A-enhancersekvens.7. Celle eller cellelinje som er framstilt fra celle ifølge krav 5 eller krav 6, som omfatter sinkfingernuklease ifølge krav 1, ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, eller én eller flere vektorer ifølge krav 4.8. Delvis eller fullt differensiert celle som stammer fra celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5 til 7, som omfatter sinkfingernuklease ifølge krav 1, ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, eller én eller flere vektorer ifølge krav 4.9. Celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5 til 8, der cellens genom er modifisert av sinkfingernukleasen, og cellen eller cellelinjen viser økt uttrykk av gamma- og/eller betaglobin sammenliknet med en celle eller cellelinje uten den genomiske modifiseringen. 10. Farmasøytisk sammensetning som omfatter sinkfingernuklease ifølge krav 1, ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, én eller flere vektorer ifølge krav 4, og/eller celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5–9.11. Farmasøytisk sammensetning ifølge krav 10, som omfatter celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5–9 og ytterligere omfatter propagerte og differensierte celler som stammer fra cellen eller cellelinjen.12. In vitro framgangsmåte for å modifisere en endogen BCL11A-enhancersekvens i en celle, der framgangsmåten omfatter å administrere sinkfingernuklease ifølge krav 1, eller ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, til cellen, slik at den endogene BCL11A-enhancersekvensen blir modifisert,opsjonelt der:(i) framgangsmåten ytterligere omfatter å føre inn en eksogen sekvens i cellen, slik at den eksogene sekvensen blir inserert i den endogene BCL11A-enhancersekvensen; eller (ii) modifiseringen omfatter en delesjon.13. Farmasøytisk sammensetning ifølge krav 10 eller krav 11 til bruk i en framgangsmåte for å behandle en hemoglobinopati, så som en talassemi (f.eks. betatalassemi) eller sigdcellesykdom, hos en pasient, der framgangsmåten omfatter å administrere den farmasøytiske sammensetningen til pasienten, opsjonelt der pasienten er et menneske.14. In vitro framgangsmåte for å framstille en genetisk modifisert celle som omfatter en genomisk modifisering innenfor en endogen BCL11A-enhancersekvens, der framgangsmåten omfatter trinnene:a) å sette en celle i kontakt med ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3; b) å utsette cellen for forhold som fremmer uttrykk av fusjonsproteinet fra polynukleotidet; ogc) å modifisere den endogene BCL11A-enhancersekvensen med det uttrykte fusjonsproteinet tilstrekkelig til å framstille den genetisk modifiserte cellen, opsjonelt der framgangsmåten ytterligere omfatter å stimulere cellen med minst ett cytokin.15. Sett (kit) som omfatter sinkfingernuklease ifølge krav 1, ett eller flere polynukleotider ifølge krav 2 eller krav 3, én eller flere vektorer ifølge krav 4, og/eller celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5–9. 16. Celle eller cellelinje ifølge et av kravene 5–9 til bruk i en framgangsmåte for å behandle eller forebygge en hemoglobinopati, så som en talassemi (f.eks. beta-talassemi) eller sigdcellesykdom.17. Celle eller cellelinje til bruk ifølge krav 16, der cellen er en human stamcelle eller forløpercelle, og cellens genom er modifisert innenfor BCL11A-enhancersekvensen av sinkfingernukleasen, opsjonelt der:(i) cellene blir ekspandert før administrering til et individ;(ii) cellene blir administrert til individet i et beinmargstransplantat, der cellene fester seg, differensieres og modnes in vivo; og/eller(iii) individet blir behandlet etter en mild myeloablativ prosedyre eller et sterkt myeloablativt kondisjoneringsregime før et transplantat som omfatter cellene, blir ført inn.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
Sangamo Therapeutics, Inc.
7000 Marina Blvd Brisbane, CA 94005 US
c/o Sangamo Therapeutics Inc.7000 Marina Blvd BrisbaneCalifornia 94005 US
c/o Sangamo Therapeutics Inc.7000 Marina Blvd BrisbaneCalifornia 94005 US
Fullmektig i Norge:
RWS
RWS Compass House, Vanwall Business Park, Vanwall Road SL64UB MAIDENHEAD, BERKSHIRE GB
Din referanse: 1615804 DNM
Fullmektig i EP:
Carpmaels & Ransford LLP
One Southampton Row London WC1B 5HA GB

2016.08.24, US 201662378978 P

2017.01.09, US 201762443981 P

2017.08.15, US 201762545778 P

CARMEN F BJURSTRÖM ET AL: "Reactivating Fetal Hemoglobin Expression in Human Adult Erythroblasts Through BCL11A Knockdown Using Targeted Endonucleases", MOLECULAR THERAPY-NUCLEIC ACIDS, vol. 5, 1 January 2016 (2016-01-01), page e351, XP055552882, ISSN: 2162-2531, DOI: 10.1038/mtna.2016.52 (B1)

MATTHEW C CANVER AND STUART H ORKIN: "Customizing the genome as therapy for the [beta]-hemoglobinopathies", BLOOD,, [Online] vol. 127, no. 21, 6 April 2016 (2016-04-06), pages 2536-2545, XP002771817, DOI: 10.1182/BLOOD-2016-01-678128 Retrieved from the Internet: URL:http://www.bloodjournal.org/content/12 7/21/2536?sso-checked=true> [retrieved on 2019-12-11] (B1)

REBAR EDWARD J ET AL: "New Zinc Finger Nuclease Architectures for Highly Efficient Genome Engineering in Primary Cells at Large Scale with No Detectable Off-Target Effects", MOLECULAR THERAPY, vol. 25, no. 5, Suppl. 1, May 2017 (2017-05), pages 11-12, XP002796435, & 20TH ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN-SOCIETY-OF-GENE-AND-CELL-THERAPY (ASGCT); WASHINGTON, DC, USA; MAY 10 -13, 2017 (B1)

REIK ANDREAS ET AL: "Targeted Gene Modification In Hematopoietic Stem Cells: A Potential Treatment For Thalassemia and Sickle Cell Anemia", BLOOD, AMERICAN SOCIETY OF HEMATOLOGY, US, vol. 122, no. 21, 1 November 2013 (2013-11-01), page 434, XP009189204, ISSN: 0006-4971 (B1)

TASAN IPEK ET AL: "Use of genome-editing tools to treat sickle cell disease", HUMAN GENETICS, SPRINGER, BERLIN, DE, vol. 135, no. 9, 1 June 2016 (2016-06-01), pages 1011-1028, XP036039649, ISSN: 0340-6717, DOI: 10.1007/S00439-016-1688-0 [retrieved on 2016-06-01] (B1)

WO-A2-2015/168547 (B1)

US-A1- 2015 132 269 (B1)

US-A1- 2015 322 131 (B1)

US-A1- 2016 090 607 (B1)

WO-A2-2014/036219 (B1)

US-A1- 2013 209 426 (B1)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Utgående EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
15-01 Via Altinn-sending EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
Utgående EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3504229)
14-01 Via Altinn-sending EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3504229)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3504229)
06-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3504229)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3504229)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3504229)
Innkommende, AR462647820 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse 1615804ENNOb_Filing
01-03 Annet dokument PDF_462647820
01-04 Fullmakt Sangamo Therapeutics, Inc NO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2023.08.29 2200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2022.08.29 2000 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32118411 expand_more 2021.12.13 5580 RWS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 04.05.2025 06:31:18