Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF HEMOGLOBINOPATHIES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3445388
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3445388
EP levert
EP søknadsnummer 17727373.7
EP meddelt
Prioritet 2016.04.18, US 201662324024 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Vertex Pharmaceuticals Incorporated (US)
Oppfinner COWAN, Chad, Albert (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Et enkeltmolekyl-guide-RNA (sgRNA) som omfatter nukleinsyresekvensen av SEKV. ID NR.: 71,959, hvor sgRNA-et omfatter tre 2'O-metylfosforotioat-rester ved hver av sine 5'- og 3'-ender.2. Et enkeltmolekyl-guide-RNA (sgRNA) som omfatter nukleinsyresekvensen av SEKV. ID NR.: 71,959, hvor baser 1-3 og 97-99 er modifiserte 2'-O-metylfosforotioat-nukleotider.3. En nukleinsyre som omfatter en nukleotidsekvens som koder for sgRNA-et ifølge krav 1 eller 2.4. En vektor som omfatter nukleinsyren ifølge krav 3.5. SgRNA-et ifølge krav 1 eller 2, nukleinsyren ifølge krav 3, eller vektoren ifølge krav 4, for anvendelse ved behandling av en pasient med hemoglobinopati.6. SgRNA-et for anvendelse i henhold til krav 5, nukleinsyren for anvendelse i henhold til krav 5, eller vektoren for anvendelse ifølge krav 5, hvor hemoglobinopatien er sigdcelleanemi eller talassemi.7. SgRNA-et for anvendelse i henhold til krav 6, nukleinsyren for anvendelse i henhold til krav 6, eller vektoren for anvendelse ifølge krav 6, hvor hemoglobinopatien er en talassemi og talassemien er valgt fra gruppen som består av α, β, δ, γ, og kombinasjoner derav, videre eventuelt hvor talassemien er βtalassemi.8. En ex vivo fremgangsmåte for å redigere et B-celle lymfom 11A(BCL11A)-gen i en human celle ved genom-redigering, hvor fremgangsmåten omfatter:å innføre inn i den humane cellen én eller flere deoksyribonukleinsyre (DNA) endonukleaser eller en nukleinsyre som omfatter en nukleotidsekvens som koder for den ene eller de flere DNA-endonukleasene eller en vektor som omfatter nevnte nukleinsyre for å bevirke ett eller flere enkelttrådbrudd (SSB-er) eller dobbelt-trådbrudd (DSB-er) inne i eller nær BCL11A-genet eller andre DNA-sekvens som koder for et regulatorisk element av BCL11A-genet, som resulterer i en permanent delesjon, modulasjon, eller inaktivering av en transkripsjonell kontrollsekvens av BCL11A-genet,hvor fremgangsmåten videre omfatter å innføre inn i cellen sgRNA-et ifølge krav 1 eller krav 2, en nukleinsyre som omfatter en nukleotidsekvens som koder for nukleinsyresekvensen til nevnte sgRNA, eller en vektor som omfatter nevnte nukleinsyre, og hvor den ene eller de flere DNA-endonukleasene omfatter en Cas9-endonuklease.9. Fremgangsmåten ifølge krav 8, hvor nukleinsyren som omfatter en nukleotidsekvens som koder for den ene eller de flere DNA-endonukleasene er én eller flere ribonukleinsyrer (RNA-er).10. Fremgangsmåten ifølge krav 8 eller 9, hvor den ene eller de flere DNA-endonukleasene hver omfatter, ved N-terminalen, C-terminalen, eller både N-terminalen og C-terminalen, ett eller flere nukleære lokaliseringssignaler (NLS-er), eventuelt hvor den ene eller de flere NLS-ene omfatter et SV40 NLS.11. Fremgangsmåten ifølge krav 8 eller 10, hvor den ene eller de flere DNA-endonukleasene er pre-kompleksbundet med sgRNA-et for å danne ett eller flere ribonukleoproteiner (RNP-er), eventuelt hvor den ene eller de flere DNA-endonukleasene blir kombinert med sgRNA-et i et vektforhold på 1:1 DNA-endonuklease til sgRNA for å danne den ene eller de flere RNP-ene.12. Fremgangsmåten ifølge krav 11, hvor den ene eller de flere RNP-ene blir levert til den humane cellen ved elektroporering, eventuelt hvor den ene eller de flere DNA-endonukleasene er en S. pyogenes Cas9 som omfatter en N-terminal SV40 NLS og en C-terminal SV40 NLS. 13. Fremgangsmåten ifølge ett av kravene 8-12, hvor den humane cellen er en hematopoietisk stamcelle, eventuelt hvor den hematopoietiske stamcellen er en CD34+ celle.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
50 Northern Avenue Boston, MA 02210 US

Oppfinner(e) info chevron_right

COWAN, Chad, Albert
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
LUNDBERG, Ante, Sven
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
CHAKRABORTY, Tirtha
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
LIN, Michelle, I-ching
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
MISHRA, Bibhu, Prasad
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
PAIK, Elizabeth, Jae-eun
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
KERNYTSKY, Andrew
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US
BORLAND, Todd, Douglass
610 Main Street North Building 7th Floor Cambridge, MA 02139 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V474459NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Vossius & Partner Patentanwälte Rechtsanwälte mbB
Siebertstrasse 3 81675 München DE

Prioritet info chevron_right

2016.04.18, US 201662324024 P

2016.09.01, US 201662382522 P

2016.12.02, US 201662429428 P

Anførte dokumenter info chevron_right

BAUER DANIEL E ET AL: "Crispr-Cas9 Saturating Mutagenesis Reveals an Achilles Heel in the BCL11A Erythroid Enhancer for Fetal Hemoglobin Induction (by Genome Editing)", BLOOD, vol. 126, no. 23, December 2015 (2015-12), XP002771900, & 57TH ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN-SOCIETY-OF-HEMATOLOGY; ORLANDO, FL, USA; DECEMBER 05 -08, 2015 (B1)

WO-A2-2015/168547 (B1)

BLOBEL GERD A ET AL: "An international effort to cure a global health problem: A report on the 19th Hemoglobin Switching Conference", EXPERIMENTAL HEMATOLOGY, vol. 43, no. 10, 1 October 2015 (2015-10-01), pages 821-837, XP029284406, ISSN: 0301-472X, DOI: 10.1016/J.EXPHEM.2015.06.008 (B1)

CANVER MATTHEW C ET AL: "Customizing the genome as therapy for the beta-hemoglobinopathies", 6 April 2016 (2016-04-06), BLOOD, VOL. 127, NR. 21, PAGE(S) 2536-2545, XP002771817, ISSN: 0006-4971(print) page 2539, column 1, paragraph 3 - page 2539, column 2, paragraph 4; figure 1 page 2541, column 1, paragraph 3 (B1)

D. E. BAUER ET AL: "An Erythroid Enhancer of BCL11A Subject to Genetic Variation Determines Fetal Hemoglobin Level", SCIENCE, vol. 342, no. 6155, 11 October 2013 (2013-10-11), pages 253-257, XP055203754, ISSN: 0036-8075, DOI: 10.1126/science.1242088 (B1)

DANIEL E BAUER: "Blood Journal | Fine-Mapping and Genome Editing Reveal An Essential Erythroid Enhancer At The HbF-Associated BCL11A Locus", BLOOD, vol. 122, no. 21, 15 November 2013 (2013-11-15), pages 437-437, XP055203587, ISSN: 0006-4971 (B1)

LI HOJUN ET AL: "Efficient CRISPR-Cas9 mediated gene disruption in primary erythroid progenitor cells.", HAEMATOLOGICA JUN 2016, vol. 101, no. 6, 11 March 2016 (2016-03-11), pages e216-e219, XP002773432, ISSN: 1592-8721 (B1)

LI HOJUN ET AL: "Genome Editing in Erythroid Progenitor Cells Mediated By Crispr/Cas9", BLOOD, vol. 124, no. 21, December 2014 (2014-12), XP002771899, & 56TH ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN-SOCIETY-OF-HEMATOLOGY; SAN FRANCISCO, CA, USA; DECEMBER 06 -09, 2014 (B1)

MATTHEW C. CANVER ET AL: "BCL11A enhancer dissection by Cas9-mediated in situ saturating mutagenesis", NATURE, vol. 527, no. 7577, 1 November 2015 (2015-11-01), pages 192-197, XP55274680, ISSN: 0028-0836, DOI: 10.1038/nature15521 (B1)

STUART H. ORKIN: "Recent advances in globin research using genome-wide association studies and gene editing", ANNALS OF THE NEW YORK ACADEMY OF SCIENCES, vol. 1368, no. 1, 11 February 2016 (2016-02-11), pages 5-10, XP055274553, US ISSN: 0077-8923, DOI: 10.1111/nyas.13001 (B1)

US-A1- 2015 044 772 (B1)

US-A1- 2015 166 969 (B1)

US-A1- 2015 307 867 (B1)

US-A1- 2016 029 604 (B1)

WO-A1-2015/183025 (B1)

BAUER DANIEL E ET AL: "Hemoglobin switching's surprise: the versatile transcription factor BCL11A is a master repressor of fetal hemoglobin", CURRENT OPINION IN GENETICS & DEVELOPMENT, vol. 33, 14 September 2015 (2015-09-14), pages 62-70, XP029324656, 14.09.2015 ISSN: 0959-437X, DOI: 10.1016/J.GDE.2015.08.001 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3445388)
05-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3445388)
Innkommende Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Fullmakt Vertex Pharmaceuticals Incorporated 688307
Utgående EP Formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP Formelle mangler
Innkommende Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP Krav V474459NO00-Claims-NO
01-03 Fullmakt Vertex Pharmaceuticals Incorporated 688307
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 9. avg. år (EP) expand_more 2025.04.29 3710,0 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32406793 expand_more 2024.05.28 7150 ZACCO NORWAY AS Betalt
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2024.04.29 3320 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 07.05.2025 06:38:06