Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel COLUMN-BASED FULLY SCALABLE RAAV MANUFACTURING PROCESS
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3436051
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3436051
EP levert
EP søknadsnummer 17776783.7
EP meddelt
Prioritet 2016.03.31, US 201662316252 P
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Spark Therapeutics, Inc. (US)
Oppfinner QU, Guang (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Fremgangsmåte for rensing av rekombinant adeno-assosierte- (rAAV-) vektorpartikler, der fremgangsmåten omfatter trinnene med:(a) å innhøste celler og cellekultursupernatant omfattende rAAV-vektorpartikler for å fremstille en innhøsting;(b) eventuelt å konsentrere innhøstingen fremstilt i trinn (a) for å fremstille en konsentrert innhøsting;(c) å lysere innhøstingen fremstilt i trinn (a) eller den konsentrerte innhøstingen fremstilt i trinn (b) for å fremstille et lysat;(d) å behandle lysatet fremstilt i trinn (c) for å redusere kontaminerende nukleinsyre i lysatet og derved fremstille et nukleinsyreredusert lysat;(e) å filtrere det nukleinsyrereduserte lysatet fremstilt i trinn (d) for å fremstille et klaret lysat, og eventuelt å fortynne det klarede lysatet for å fremstille et fortynnet, klaret lysat;(f) å utsette det klarede lysatet eller fortynnede klarede lysatet fremstilt i trinn (e) for anionbyttekolonnekromatografi eller kationbyttekolonnekromatografi for å fremstille et kolonneeluat omfattet av rAAV-vektorpartikler, og eventuelt å konsentrere kolonneeluatet for å fremstille et konsentrert kolonneeluat;(g) å utsette kolonneeluatet eller det konsentrerte kolonneeluatet fremstilt i trinn (f) for størrelsesekskluderings-kolonnekromatografi for å fremstille et andre kolonneeluat omfattet av rAAV-vektorpartikler, og derved å adskille rAAV-vektorpartikler fra proteinurenheter, og eventuelt å fortynne det andre kolonneeluatet for å fremstille et fortynnet andre kolonneeluat;(h) å utsette det andre kolonneeluatet eller det fortynnede andre kolonneeluatet fremstilt i trinn (g) for kationbyttekolonnekromatografi, hvis i trinn (f) det klarede lysatet eller fortynnede klarede lysatet fremstilt i trinn (e) utsettes for anionbyttekolonnekromatografi eller anionbyttekolonnekromatografi, hvis i trinn (f) det klarede lysatet eller fortynnede klarede lysatet fremstilt i trinn (e) utsettes for kationbyttekromatografi for å fremstille et tredje kolonneeluat omfattet av rAAV-vektorpartikler, og derved å adskille rAAV-vektorpartikler fra protein eller andre fremstillingsurenheter, og eventuelt å konsentrere det tredje kolonneeluatet for å fremstille et konsentrert tredje kolonneeluat; og (i) å filtrere det tredje kolonneeluatet eller det konsentrerte tredje kolonneeluatet fremstilt i trinn (h) og derved å fremstille rensede rAAV-vektorpartikler.2. Fremgangsmåte ifølge krav 1, hvori(i) konsentreringen i trinn (b) og/eller trinn (f) og/eller trinn (h) er ved ultrafiltrering/diafiltrering, eventuelt ved tangensiell strømningsfiltrering;(ii) konsentreringen i trinn (b) reduserer volumet av de innhøstede cellene og cellekultursupernatanten med omtrent 2-10 ganger;(iii) konsentreringen i trinn (f) reduserer volumet av kolonneeluatet med omtrent 5-20 ganger;(iv) lyseringen av innhøstingen fremstilt i trinn (a) eller den konsentrerte innhøstingen fremstilt i trinn (b) er ved mikrofluidisering;(v) trinn (d) omfatter å behandle med en nuklease og derved å redusere forurensende nukleinsyre;(vi) filtreringen av det klarede lysatet eller det fortynnede klarede lysatet i trinn (e) er via et filter som har en porediameter på mellom omtrent 0,1 og0,8 mikroner inkludert;(vii) fortynningen av det klarede lysatet eller det fortynnede klarede lysatet i trinn (e) er med en vandig bufret acetatløsning;(viii) fortynningen av det andre kolonneeluatet i trinn (g) er med en vandig bufret acetatløsning, hvori den vandige bufrede acetatløsningen foretrukket har en pH på mellom omtrent 4,0 og 7,0 inkludert;(ix) rAAV-vektorpartiklene som er resultat fra trinn (i) er formulert med en surfaktant for å fremstille en AAV-vektorformulering;(x) anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter polyetylenglykol- (PEG-) modulert kolonnekromatografi;(xi) anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter å vaske kolonnen med en vandig surfaktantløsning før eluering av rAAV-vektorpartiklene fra kolonnen;(xii) kationbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter å vaske kolonnen med en surfaktantløsning før eluering av rAAV-vektorpartiklene fra kolonnen; (xiii) rAAV-vektorpartiklene er eluert fra anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) i en vandig Tris-Cl/NaCl-buffer;(xiv) rAAV-vektorpartiklene er eluert fra kationbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) i en vandig fosfat/NaCl-buffer;(xv) anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter en kvartær ammonium funksjonell gruppe, slik som kvarternisert polyetylenimin; (xvi) størrelseseksklusjonskolonnekromatografien i trinn (g) har et adskillingsområde (molekylvekt) mellom omtrent 10 000 og 600 000 inkludert; eller(xvii) kationbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter en sulfonsyre eller funksjonell gruppe slik som sulfopropyl.3. Fremgangsmåte ifølge krav 2 (v), hvori nukleasen omfatter benzonase.4. Fremgangsmåte ifølge krav 2 (x), hvori anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter å vaske kolonnen med en PEG-løsning før eluering av rAAV-vektorpartiklene fra kolonnen.5. Fremgangsmåte ifølge krav 4, hvori PEG-en i PEG-løsningen har en gjennomsnittlig molekylvekt i et område på omtrent 1 000 til 50 000 inkludert.6. Fremgangsmåte ifølge hvilke som helst av kravene 2 (xi), 2 (xii), 4 eller 5, hvori PEG-løsningen og/eller surfaktantløsningen omfatter en vandig Tris-Cl/NaCl-buffer eller en vandig fosfat/NaCl-buffer.7. Fremgangsmåte ifølge krav 6, hvori NaCl-bufferen omfatter mellom omtrent 20-250 mM NaCl inkludert eller mellom omtrent 50-200 mM NaCl inkludert.8. Fremgangsmåte ifølge krav 2 (xiii), hvori Tris-Cl/NaCl-bufferen omfatter 50-200 mM NaCl.9. Fremgangsmåte ifølge krav 2 (xiv), hvori fosfat/NaCl-bufferen omfatter mellom omtrent 100-500 mM NaCl inkludert. 10. Fremgangsmåte ifølge hvilke som helst av kravene 1 til 9, hvori fremgangsmåten utelukker et trinn med cesiumkloridgradientultrasentrifugering.11. Fremgangsmåte ifølge hvilke som helst av kravene 1 til 10, hvori(a) rAAV-vektorpartiklene omfatter et transgen som koder for en nukleinsyre valgt fra gruppen bestående av et siRNA, et antisensmolekyl, et miRNA, et ribozym og et shRNA;(b) rAAV-vektorpartiklene omfatter et transgen som koder for et genprodukt valgt fra gruppen bestående av insulin, glukagon, veksthormon (GH), paratyreoidhormon (PTH), veksthormonfrigjørende faktor (GRF), follikkelstimulerende hormon (FSH), luteiniserende hormon (LH), humant koriongonadotropin (hCG), vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF), angiopoietiner, angiostatin, granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF), erytropoietin (EPO), bindevevsvekstfaktor (CTGF), basisk fibroblastvekstfaktor (bFGF), sur fibroblastvekstfaktor (aFGF), epidermal vekstfaktor (EGF), transformerende vekstfaktor α (TGFα), blodplatederivert vekstfaktor (PDGF), insulinvekstfaktor I og II (IGF-I og IGF-II), TGFβ, aktiviner, inhibiner, benmorfogent protein (BMP), nervevekstfaktor (NGF), hjernederivert nevrotrofisk faktor (BDNF), nevrotrofiner NT-3 og NT4/5, ciliær nevrotrofisk faktor (CNTF), gliacellelinjederivert nevrotrofisk faktor (GDNF), neurturin, agrin, netrin-1 og netrin-2, hepatocyttvekstfaktor (HGF), efriner, noggin, sonic hedgehog og tyrosinhydroksylase;(c) rAAV-vektorpartiklene omfatter et transgen som koder for et genprodukt valgt fra gruppen bestående av trombopoietin (TPO), interleukiner (IL-1 til og med IL-17), monocytt-kjemoattraksjonantprotein, leukemiinhiberende faktor, granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor, Fas-ligand, tumornekrosefaktorer α og β, interferoner α, β og γ, stamcellefaktor, flk-2/flt3-ligand, IgG, IgM, IgA, IgD og IgE, kimære immunoglobuliner, humaniserte antistoffer, enkeltkjedede antistoffer, T-celle-reseptorer, kimære T-cellereseptorer, enkeltkjedede T-cellereseptorer, klasse I- og klasse II-MHC-molekyler;(d) rAAV-vektorpartiklene omfatter et transgen som koder for et protein som er nyttig for korreksjon av medfødte feil i metabolismen valgt fra gruppen bestående av karbamoylsyntetase I, ornitintranskarbamylase, arginosuksinatsyntetase, arginosuksinatlyase, arginase, fumarylacetoacetathydrolase, fenylalaninhydroksylase, alfa-1 antitrypsin, glukose-6-fosfatase, porfobilinogen deaminase, faktor V, faktor VIII, faktor IX, cystathion beta-syntase, forgrenet ketosyredekarboksylase, albumin, isovalerylcoA-dehydrogenase, propionyl CoA-karboksylase, metylmalonyl-CoA-mutase, glutaryl-CoA-dehydrogenase, insulin, beta-glukosidase, pyruvatkarboksylat, hepatisk fosforylase, fosforylasekinase, glysindekarboksylase, RPE65, H-protein, T-protein, en cystisk fibrose-transmembranregulator- (CFTR-) sekvens og en dystrofin-cDNA-sekvens; og/eller(e) rAAV-vektorpartiklene omfatter et transgen som koder for Faktor VIII eller Faktor IX.12. Fremgangsmåte ifølge hvilke som helst av kravene 1 til 11, hvori(a) fremgangsmåten gjenvinner tilnærmet 40-70 % av de totale rAAV-vektorpartiklene fra innhøstingen fremstilt i trinn (a) eller den konsentrerte innhøstingen fremstilt i trinn (b);(b) fremgangsmåten fremstiller rAAV-vektorpartikler som har en større renhet enn rAAV-vektorpartikler fremstilt eller renset av AAV-affinitetskolonnerensing; (c) fremgangsmåten fremstiller rAAV-vektorpartikler som har en større renhet enn rAAV-vektorpartikler fremstilt eller renset av AAV-affinitetskolonnerensing kombinert med en anionbyttekolonne; og/eller(d) fremgangsmåten fremstiller rAAV-vektorpartikler som har en større renhet enn rAAV-vektorpartikler fremstilt eller renset av en AAV-affinitetskolonne kombinert med en anionbyttekolonne og en kationbytterensing.13. Fremgangsmåte ifølge hvilke som helst av kravene 1 til 12, hvori rAAV-vektorpartiklene er avledet fra en AAV valgt fra gruppen bestående av AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 og AAV10.14. Fremgangsmåte ifølge krav 1, hvori anionbyttekolonnekromatografien i trinn (f) eller trinn (h) omfatter polyetylenglykol- (PEG-) modulertkolonnekromatografi. 15. Fremgangsmåte ifølge krav 1, hvori kationbyttekolonnen i trinn (f) eller trinn (h) omfatter å vaske kolonnen med en surfaktantløsning før eluering av rAAV-vektorpartiklene fra kolonnen.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Spark Therapeutics, Inc.
3737 Market Street Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104 US

Oppfinner(e) info chevron_right

QU, Guang
22 Beaver Dam Drive Sicklerville, NJ 08081 US
OH, Younghoon
766 Robinhood Road Bryn Mawr, PA 19010 US
LU, Lin
439 Robin Hill Road Wayne, PA 19087 US
WRIGHT, John Fraser
305 Lacour Way Redwood City, CA 94061 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V350675NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Vossius & Partner Patentanwälte Rechtsanwälte mbB
Siebertstrasse 3 81675 München DE

Prioritet info chevron_right

2016.03.31, US 201662316252 P

Anførte dokumenter info chevron_right

JINGMIN ZHOU ET AL: "PEG-modulated column chromatography for purification of recombinant adeno-associated virus serotype 9", JOURNAL OF VIROLOGICAL METHODS, ELSEVIER BV, NL, vol. 173, no. 1, 25 January 2011 (2011-01-25), pages 99-107, XP028174767, ISSN: 0166-0934, DOI: 10.1016/J.JVIROMET.2011.01.013 [retrieved on 2011-02-03] (B1)

QU ET AL: "Separation of adeno-associated virus type 2 empty particles from genome containing vectors by anion-exchange column chromatography", JOURNAL OF VIROLOGICAL MET, ELSEVIER BV, NL, vol. 140, no. 1-2, 2 February 2007 (2007-02-02), pages 183-192, XP005870426, ISSN: 0166-0934, DOI: 10.1016/J.JVIROMET.2006.11.019 (B1)

WEIHONG QU ET AL: "Scalable Downstream Strategies for Purification of Recombinant Adeno- Associated Virus Vectors in Light of the Properties", CURRENT PHARMACEUTICAL BIOTECHNOLOGY, vol. 16, 1 January 2015 (2015-01-01), pages 684-695, XP055533837, NL ISSN: 1389-2010, DOI: 10.2174/1389201016666150505122228 (B1)

US-A1- 2015 024 467 (B1)

US-A1- 2013 072 548 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
17-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3436051)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3436051)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3436051)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3436051)
Innkommende Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Hovedbrev NO_Validation_Request_Oct_27,_2021_182448
01-03 Fullmakt V350675NO00 POA (RSQ-signed)_8813894
01-04 EP oversettelse V350675NO00_claims_NO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2025.03.12 3710 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2024.02.22 2550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2023.03.09 2200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2022.03.02 2000 ZACCO NORWAY AS Betalt og godkjent
32116005 expand_more 2021.11.19 5500 ZACCO NORWAY AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 06.05.2025 08:12:02