Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel CLOSED-ENDED LINEAR DUPLEX DNA FOR NON-VIRAL GENE TRANSFER
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3423110
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3423110
EP levert
EP søknadsnummer 17760963.3
EP meddelt
Prioritet 2016.03.03, US 201662303047 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver University of Massachusetts (US)
Oppfinner KOTIN, Robert, M. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig RWS (GB)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Lineært dupleks-DNA med lukkede ender (ceDNA), omfattende et nukleinsyreinsert som omfatter et transgen, idet insertet er flankert av minst to inverterte terminale gjentakelses- (ITR-) sekvenser av et adenoassosiert virus (AAV), hvor de minst to ITR-sekvenser er asymmetriske og kovalent forbundet i forhold til hverandre, idet hver sekvens har et operativt terminalt oppløsningssted og et rullendesirkel-replikasjons-proteinbindingselement (RBE), hvor en første ITR-sekvens er avbrutt av en kryssarmsekvens som tildanner to motsatte, i lengderetningen symmetriske stemlooper tildannet ved avbrutte palindromiske sekvenser B-B' og C-C', idet hver av de motsatte, i lengderetningen symmetriske stem-looper har et stem-avsnitt i området fra 5 til 15 basepar i lengde og et loop-avsnitt som har 2 til 5 uparede deoksyribonukleotider, hvor en andre ITR-sekvens er avbrutt av en trunkert kryssarmsekvens som har én eller flere delesjoner på mellom 11 og 20 nukleotider i en palindromisk sekvensregion B-B' og/eller en palindromisk sekvensregion C-C'.2. ceDNA ifølge krav 1, hvor(i) ITR-ene har en lengde i området fra 40 til 1000 nukleotider, valgfritt en lengde på 100 til 160 nukleotider;(ii) kryssarmsekvensen har en Gibbs fri energi (ΔG) for utfolding under fysiologiske betingelser i området fra -12 kcal/mol til -30 kcal/mol, valgfritt -20 kcal/mol til -25 kcal/mol;(iii) RBE-et omfatter sekvensen 5'-GCTCGCTCGCTC-3'; og/eller(iv) det operative terminale oppløsningssted omfatter en sekvens 5'-TT-3' og/eller 3'-enden av det operative terminale oppløsningssted er 15 til 25 nukleotider fra 5'-enden av rullende sirkel-replikasjons-proteinbindingselementet.3. ceDNA ifølge krav 1 eller 2, hvor den trunkerte kryssarmsekvens tildanner to motsatte, i lengderetningen asymmetriske stem-looper, valgfritt hvor én av de motsatte, i lengderetningen asymmetriske stem-looper har et stem-avsnitt i området fra 8 til 10 basepar i lengde og et loop-avsnitt som har 2 til 5 uparede deoksyribonukleotider, eller den ene i lengderetningen asymmetriske stem-loop har et stem-avsnitt som er mindre enn 8 basepar langt og et loopavsnitt som har 2 til 5 deoksyribonukleotider.4. ceDNA ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvor nukleinsyreinsertet er manipulert til å uttrykke et protein eller funksjonelt RNA.5. ceDNA ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvor nukleinsyreinsertet er et promotorløst konstrukt som et substrat for genredigering valgt blant et substrat for TALENS, et substrat for sinkfingernukleaser (ZFN-er), et substrat for meganukleaser, et substrat for Cas9 og et substrat for et annet genredigeringsprotein.6. ceDNA ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 5, inneholdt i en vektor.7. Sammensetning som omfatter en flerhet av ceDNA-er som beskrevet i et hvilket som helst av kravene 1 til 6, valgfritt hvor flerheten av ceDNA-er er forbundet ende-tilende, valgfritt videre omfattende en farmasøytisk akseptabel bærer.8. Vertscelle som omfatter ceDNA-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6, valgfritt hvor vertscellen videre omfatter et rullende-sirkel-replikasjonsprotein som selektivt binder til nukleinsyrens RBE.9. In vitro-fremgangsmåte for tilførsel av en heterolog nukleinsyre til en celle, idet fremgangsmåten omfatter å tilføre til cellen ceDNA-et ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6.10. ceDNA ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6 for anvendelse i en fremgangsmåte for tilførsel av en heterolog nukleinsyre til et individ, hvor tilførselen ikke medfører en immunrespons mot nukleinsyren hos individet, valgfritt hvor immunresponsen er en humoral respons eller en cellulær respons.11. ceDNA for anvendelse ifølge krav 10, hvor tilførselen finner sted én eller flere ganger.12. Vertscelle ifølge krav 8 for anvendelse i en fremgangsmåte for tilførsel av en heterolog nukleinsyre til et individ, hvor tilførselen av vertscellen finner sted én eller flere ganger.13. Fremgangsmåte for fremstilling av nukleinsyrer, idet fremgangsmåten omfatter: (i) å innføre en ceDNA-nukleinsyre ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6 i en permissiv celle in vitro, valgfritt hvor den permissive celle er en insektcellelinje, gjærcellelinje eller bakteriecellelinje; og(ii) å holde den permissive celle under betingelser i hvilke et rullende-sirkelreplikasjonsprotein i den permissive celle initierer produksjon av atskillige kopier av nukleinsyren, hvor den permissive celle ikke uttrykker virale kapsidproteiner som er i stand til å pakke replikative kopier av nukleinsyren i en viruspartikkel, hvor rullendesirkel-replikasjonsproteinet velges fra gruppen bestående av AAV78, AAV52, AAV Rep68 og AAV Rep40; og valgfritt,(iii) å rense de atskillige kopier av nukleinsyren, hvor rensingen valgfritt omfatter å bringe nukleinsyren i kontakt med en silikagelharpiks.14. Fremgangsmåte ifølge krav 13, hvor rullende-sirkel-replikasjonsproteinet kodes av en Autographa-californica-multiple-nukleopolyhedrovirus (AcMNPV)-vektor eller en bakulovirus-ekspresjonsvektor (BEV).15. ceDNA ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6, hvor ceDNA-et omfatter en monomer nukleinsyre som omfatter en enkelt underenhet eller minst én multimer nukleinsyre som omfatter to eller flere underenheter, hvor hver underenhet omfatter nukleinsyreinsertet flankert av ITR-sekvensene.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
University of Massachusetts
One Beacon Street 31st Floor Boston, MA 02108 US
Voyager Therapeutics, Inc.
75 Sidney Street Cambridge, Massachusetts 02139 US

Oppfinner(e) info chevron_right

KOTIN, Robert, M.
6510 Broxburn Dr. Bethesda, MD 20817 US
CECCHINI, Sylvain
67 Adams St. Westborough, MA 01581 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
RWS
RWS Compass House, Vanwall Business Park, Vanwall Road SL64UB MAIDENHEAD, BERKSHIRE GB
Din referanse: AR453617483
Fullmektig i EP:
Mewburn Ellis LLP
Aurora Building Counterslip Bristol BS1 6BX GB

Prioritet info chevron_right

2016.03.03, US 201662303047 P

2016.09.14, US 201662394720 P

2016.10.11, US 201662406913 P

Anførte dokumenter info chevron_right

BOHENZKY R A ET AL: "Sequence and symmetry requirements within the internal palindromic sequences of the adeno-associated virus terminal repeat", VIROLOGY, ELSEVIER, AMSTERDAM, NL, vol. 166, no. 2, 1 October 1988 (1988-10-01), pages 316-327, XP026732047, ISSN: 0042-6822, DOI: 10.1016/0042-6822(88)90502-8 [retrieved on 1988-10-01] (B1)

YAN, Z ET AL.: 'Inverted Terminal Repeat Sequences Are Important for Intermolecular Recombination and Circularization of Adeno-Associated Virus Genomes' JOURNAL OF VIROLOGY vol. 79, no. 1, January 2005, pages 364 - 379, XP002399264 (B1)

CHENG, X ET AL.: 'Molecular weight determination of plasmid DNA using electrospray ionization mass spectrometry' NUCLEIC ACIDS RESEARCH vol. 24, no. 11, 1996, pages 2183 - 2189, XP008143859 (B1)

CHIORINI, JA: 'Sequence Requirements for Stable Binding and Function of Rep68 on the Adeno-Associated Virus Type 2 Inverted Terminal Repeats' JOURNAL OF VIROLOGY vol. 68, no. 11, November 1994, pages 7448 - 7457, XP055412373 (B1)

DOUGLAS M MCCARTY: "Self-complementary AAV Vectors; Advances and Applications", MOLECULAR THERAPY, vol. 16, no. 10, 1 October 2008 (2008-10-01), pages 1648-1656, XP055024491, ISSN: 1525-0016, DOI: 10.1038/mt.2008.171 (B1)

GLAUSER, DL ET AL.: 'Four-Dimensional Visualization of the Simultaneous Activity of Alternative Adeno-Associated Virus Replication Origins' JOURNAL OF VIROLOGY vol. 79, no. 19, October 2005, pages 12218 - 12230, XP055412406 (B1)

HICKMAN, AB ET AL.: 'The Nuclease Domain of Adeno-Associated Virus Rep Coordinates Replication Initiation Using Two Distinct DNA Recognition Interfaces' MOLECULAR CELL vol. 13, 13 February 2004, pages 403 - 414, XP055412372 (B1)

LINA LI ET AL: "Production and Characterization of Novel Recombinant Adeno-Associated Virus Replicative-Form Genomes: A Eukaryotic Source of DNA for Gene Transfer", PLOS ONE, vol. 8, no. 8, 1 August 2013 (2013-08-01), pages 1-14, XP055416248, DOI: 10.1371/journal.pone.0069879 (B1)

SAMULSKI R J ET AL: "Rescue of adeno-associated virus from recombinant plasmids: Gene correction within the terminal repeats of AAV", CELL, ELSEVIER, AMSTERDAM, NL, vol. 33, no. 1, 1 May 1983 (1983-05-01), pages 135-143, XP023912195, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/0092-8674(83)90342-2 [retrieved on 1983-05-01] (B1)

US-A- 4 683 195 (B1)

US-A- 5 316 908 (B1)

US-A- 5 658 548 (B1)

US-B2- 8 241 622 (B1)

VIRAG, T ET AL.: 'Producing Recombinant Adeno-Associated Virus in Foster Cells: Overcoming Production Limitations Using a Baculovirus-Insect Cell Expression Strategy' HUMAN GENE THERAPY vol. 20, August 2009, pages 807 - 817, XP055052744 (B1)

WO-A1-2012/123430 (B1)

CATALDI, MP ET AL.: 'Hairpin end conformation of adeno-associated virus (AAV) genome determines interactions with DNA repair pathways' GENE THERAPY vol. 20, no. 6, June 2013, pages 686 - 693, XP055412409 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
19-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
18-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
17-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3423110)
06-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3423110)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3423110)
05-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3423110)
Innkommende, AR454459939 Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Annet dokument PDF_454459939
04-03 Fullmakt University of Massachusetts POA
04-04 Fullmakt Voyager Therapeutics Inc. POA
Utgående EP formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP formelle mangler
Innkommende, AR453617483 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse 1611831ENNOb_Filing
01-03 Annet dokument PDF_453617483
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2025.03.27 3710 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2024.02.28 2550 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2023.03.29 2200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2022.03.29 2000 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32116619 expand_more 2021.11.05 5580 RWS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 25.04.2025 07:09:39