Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel RNAI AGENTS, COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF FOR TREATING TRANSTHYRETIN (TTR) ASSOCIATED DISEASES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3301177
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3301177
EP levert
EP søknadsnummer 17184486.3
EP meddelt
Prioritet 2011.11.18, US 201161561710 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (US)
Oppfinner KALLANTHOTTATHIL, Rajeev G. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Et dobbeltstrenget RNAi-middel som omfatter en sense-streng som er komplementær til en antisense-streng, hvor nevnte antisense-streng omfatter en region som i det vesentlige er komplementært til nukleotidsekvensen 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO: 2204), hvor sense-strengen har en total av 21 nukleotider og antisensestrengen har en totalt av 23 nukleotider, hvor det dobbeltstrengete RNAi-midlet er representert med formel (III):hvor:i, j, k og l hver uavhengig er 0 eller 1, hvor i er 0, j er 1;p, p', q og q' er hver uavhengig 0-6;hver Na og Na' uavhengig representerer en oligonukleotidsekvens som omfatter 0-25 modifiserte nukleotider, hver sekvens omfatter i det minste to forskjellige modifiserte nukleotider; hver Nb og Nb uavhengig representerer en oligonukleotidsekvens som omfatter 0-10 modifiserte nukleotider; hvor modifikasjonene er 2'-O-metyl, 2'-fluor eller begge;hver np, np', nq, og nq' uavhengig representerer et overhengende nukleotid;XXX, YYY, ZZZ, X'X'X ', Y'Y'Y' og Z'Z'Z 'representerer hver uavhengig et motiv av tre identiske modifikasjoner på tre påfølgende nukleotider;hvor Y-nukleotidene inneholder en 2'-fluoro modifikasjon og Y'-nukleotidene inneholder en 2'-O-metyl modifikasjon; hvor nevnte YYY-motiv forekommer i posisjoner 9, 10 og 11 når dupleksregionen er 21 nukleotider;hvor sense-strengen er konjugert til i det minste en ligand, hvor liganden er et eller flere GalNAc-derivater som er festet gjennom en bivalent eller trivalent forgrenet linker;hvor "i det vesentlige komplementært" betyr ikke mer enn 2 uoverensstemmende basepar innenfor 2 nukleotider i 5' og/eller 3' terminus; oghvor et fosforotioat er til stede i de siste 2 nukleotidene ved en eller begge terminus.2. RNAi-middel ifølge krav 1, hvor k er 0 og l er 1.3. RNAi-middel ifølge krav 1 eller 2, hvor (a) YYY er komplementær til Y'Y'Y ', og ZZZ er komplementær til Z'Z'Z'; og/eller (b) Y'Y'Y'-motivet forekommer i de 11, 12 og 13 posisjonene av antisensestrengen fra 5'-enden.4. RNAi-middel ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvor dupleksregionen er 21 nukleotidpar i lengde.5. RNAi-middel ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvor liganden er(a); eller(b) festet til 3'-enden av sense-strengen.6. RNAi-middel ifølge krav 5, hvor RNAi-midlet er konjugert til liganden som vist i det følgende skjematiskhvor X er O eller S, ellersom vist i følgende skjematisk7. En in vitro-celle som inneholder det dobbeltstrengete RNAi-midlet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6.8. En farmasøytisk sammensetning som omfatter et RNAi-middel ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6.9. Farmasøytisk sammensetning ifølge krav 8, hvor(a) nevnte RNAi-middel skal administreres(i) i en ubufret løsning, hvor den ubufrete løsningen fortrinnsvis er saltløsning eller vann;(ii) med en bufferløsning, hvor fortrinnsvis bufferløsningen omfatter acetat, citrat, prolamin, karbonat eller fosfat eller hvilken som helst kombinasjon derav, hvor nevnte bufferløsning mer foretrukket er fosfatbufret saltløsning (PBS); eller(b) nevnte farmasøytiske sammensetning er(i) et liposom; eller(ii) en lipidformulering.10. En in vitro-fremgangsmåte for å hemme ekspresjon av et transtyretin (TTR) i en celle, som omfatter å bringe nevnte celle i kontakt med et RNAi-middel ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6 eller med en farmasøytisk sammensetning ifølge et hvilket som helst av kravene 8 eller 9 i en mengde som er effektiv til å inhibere ekspresjon av nevnte TTR i nevnte celle, og derved å inhibere ekspresjon av nevnte transtyretin (TTR) i nevnte celle, hvor fortrinnsvis ekspresjon av nevnte TTR er inhibert av i det minste 10%, i det minste 20%, i det minste 30%, i det minste 40% , i det minste 50%, i det minste 60%, i det minste 70%, i det minste 80%, eller i det minste 90%.11. Et RNAi-middel ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6 eller et farmasøytisk preparat ifølge krav 8 eller 9 for bruk i en fremgangsmåte for å behandle eller forhindre en TTR-assosiert sykdom hos et individ.12. Middel eller sammensetning for bruk ifølge krav 11, hvor TTR-ekspresjon i en prøve avledet fra nevnte individ blir inhibert av i det minste 10%, i det minste 20%, i det minste 30%, i det minste 40%, i det minste 50%, i det minste 60%, i det minste 70%, i det minste 80%, eller i det minste 90%.13. Middel eller sammensetning for bruk ifølge krav 11, hvor nevnte individ er et menneske. 14. Middel eller sammensetning for bruk ifølge krav 11, hvor nevnte individ er et individ (a) som lider av en TTR-assosiert sykdom; eller(b) som er i fare for å utvikle en TTR-assosiert sykdom.15. Middel eller sammensetning for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 11 til 14, hvor nevnte individ bærer en TTR-genmutasjon som er assosiert med utviklingen av en TTR-assosiert sykdom, hvor den TTR-assosierte sykdommen fortrinnsvis er valgt fra gruppen bestående av senil systemisk amyloidosis (SSA), systemisk familial amyloidosis, familil amyloidotisk polyneuropati (FAP), familial amyloidotisk kardiomyopati (FAC), leptomeningeal/sentralnervesystem (CNS) amyloidosis og hyperthyroxinemia.16. Midlet eller sammensetningen for bruk ifølge et hvilket som helst av kravene 11 til 15, hvor RNAi-midlet skal administreres i en dose på 0,05-50 mg/kg.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
c/o Alnylam Pharmaceuticals, Inc.300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA Massachusetts 02142 US
Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V9283NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Vossius & Partner Patentanwälte Rechtsanwälte mbB
Siebertstrasse 3 81675 München DE

2011.11.18, US 201161561710 P

2012.03.26, US 201261615618 P

2012.08.06, US 201261680098 P

BEHLKE M A: "Chemical modification of siRNAs for in vivo use", OLIGONUCLEOTIDES, MARY ANN LIEBERT, NEW YORK, NY, US, vol. 18, no. 4, 22 November 2008 (2008-11-22), pages 305-320, XP002546697, ISSN: 1545-4576, DOI: 10.1089/OLI.2008.0164 [retrieved on 2008-11-29] (B1)

CZAUDERNA F ET AL: "Structural variations and stabilising modifications of synthetic siRNAs in mammalian cells", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, INFORMATION RETRIEVAL LTD, GB, vol. 31, no. 11, 1 June 2003 (2003-06-01), pages 2705-2716, XP002270732, ISSN: 0305-1048, DOI: 10.1093/NAR/GKG393 (B1)

G. F. DELEAVEY ET AL: "Synergistic effects between analogs of DNA and RNA improve the potency of siRNA-mediated gene silencing", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, vol. 38, no. 13, 22 April 2010 (2010-04-22), pages 4547-4557, XP55057743, ISSN: 0305-1048, DOI: 10.1093/nar/gkq181 (B1)

J. B. BRAMSEN ET AL: "A large-scale chemical modification screen identifies design rules to generate siRNAs with high activity, high stability and low toxicity", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, vol. 37, no. 9, 12 March 2009 (2009-03-12) , pages 2867-2881, XP55000747, ISSN: 0305-1048, DOI: 10.1093/nar/gkp106 (B1)

MICHAEL A COLLINGWOOD ET AL: "Chemical Modification Patterns Compatible with High Potency Dicer-Substrate Small Interfering RNAs", OLIGONUCLEOTIDES, MARY ANN LIEBERT, NEW YORK, NY, US, vol. 18, no. 2, 18 July 2008 (2008-07-18), pages 187-200, XP002623649, ISSN: 1545-4576, DOI: 10.1089/OLI.2008.0123 (B1)

WO-A2-2010/048228 (B1)

WO-A1-2009/002944 (B1)

WO-A1-2010/078536 (B1)

WO-A1-2011/056883 (B1)

WO-A1-2011/123468 (B1)

WO-A2-2009/134487 (B1)

THAZHA P PRAKASH ET AL: "Positional effect of chemical modifications on short interference RNA activity in mammalian cells", JOURNAL OF MEDICINAL CHEMI, AMERICAN CHEMICAL SOCIETY, vol. 48, no. 13, 27 May 2005 (2005-05-27), pages 4247-4253, XP008155072, ISSN: 0022-2623, DOI: 10.1021/JM050044O [retrieved on 2007-05-27] (B1)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3301177)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3301177)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3301177)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3301177)
Innkommende, AR378457565 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt Fullmakt
01-03 EP oversettelse EP krav
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 13. avg. år (EP) 2024.11.29 5460 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 12. avg. år (EP) 2023.11.20 3850 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 11. avg. år (EP) 2022.11.25 3500 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2021.11.26 3200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2020.11.27 2850 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
32009359 expand_more 2020.07.22 5500 TANDBERG INNOVATION AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 24.04.2025 07:14:40