Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel COMPOSITIONS USEFUL IN TREATMENT OF ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE (OTC) DEFICIENCY
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3116900
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3116900
EP levert
EP søknadsnummer 15712226.8
EP meddelt
Prioritet 2014.03.09, US 201461950157 P
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver The Trustees of The University of Pennsylvania (US)
Oppfinner WANG, Lili (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig BRYN AARFLOT AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Rekombinant viral vektor omfattende en nukleinsyresekvens som koder for humant ornitintranskarbamylase (hOTC)-protein og uttrykkelseskontrollsekvenser som leder uttrykkelse av hOTC i en levercelle, hvor hOTC-nukleinsyresekvensen er mindre enn 80% identisk med villtype-hOTC-sekvensen ifølge SEKV ID NR: 1 som koder for det modne eller fullengde hOTC-proteinet, og uttrykker en funksjonell hOTC, hvor nevnte hOTC-nukleinsyresekvens er valgt fra nukleinsyresekvensen omfattende SEKV ID NR: 5 eller en nukleinsyresekvens minst 96% til 99% identisk dertil.2. Rekombinant viral vektor ifølge krav 1, hvor hOTC-nukleinsyresekvensen har sekvensen ifølge SEKV ID NR: 5.3. Rekombinant viral vektor ifølge krav 1, hvor hOTC-nukleinsyresekvensen har sekvensen ifølge SEKV ID NR: 4 eller SEKV ID NR: 3.4. Rekombinant viral vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvor hOTC-en er en kimær OTC omfattende en heterolog transittsekvens substituert for den native transittsekvensen ifølge SEKV ID NR: 5.5. Rekombinant viral vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4, hvor den virale vektoren er valgt fra en adenoassosiert virus (AAV)-vektor, en adenoviral vektor, og en lentiviral vektor.6. Rekombinant viral vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 5, hvor uttrykkelseskontrollsekvensene omfatter en leverspesifikk promoter, eventuelt hvor den leverspesifikke promoteren er en tyroksinbindende globulin (TBG)-promoter.7. Rekombinant viral vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 6, hvor uttrykkelseskassetten videre omfatter en eller flere av et intron, en Kozaksekvens, en poly A, og et post-transkripsjonsregulatoriske elementer.8. Rekombinant viral vektor ifølge krav 1, hvor den rekombinante virale vektoren er en rekombinant AAV-vektor som omfatter et AAV-kapsid som har pakket deri en nukleinsyresekvens som omfatter minst en ITR-sekvens og nukleinsyren som koder for hOTC, eventuelt hvor AAV-kapsidet er valgt fra AAV8, AAV9 og/eller AAVrh10. 9. Rekombinant adenoassosiert virus (rAAV) med et AAV-kapsid og pakket deri en uttrykkelseskassett omfattende minst en AAV invertert terminalrepetisjon (ITR)-sekvens, en nukleinsyresekvens som koder for minst den modne humane ornitintranskarbamylasen (hOTC), og uttrykkelseskontrollsekvenser som leder uttrykkelse av hOTC-en i en levercelle, nevnte uttrykkelseskontrollsekvenser omfatter en leverspesifikk promoter, hvor hOTC-nukleinsyresekvensen er mindre enn 80% identisk med villtype-hOTC-sekvensen ifølge SEKV ID NR: 1 kodende det modne hOTC-proteinet og omfatter minst nukleinsyresekvensen som koder for det modne hOTC-proteinet ifølge SEKV ID NR: 5 eller en nukleinsyresekvens minst 96% til 99,9% identisk dertil.10. rAAV ifølge krav 9, hvor hOTC-nukleinsyresekvensen har sekvensen ifølge SEKV ID NR: 5.11. rAAV ifølge et hvilket som helst av kravene 8 til 10, hvor AAV-kapsidet er valgt fra AAV8, AAV9, eller AAVrh10.12. rAAV ifølge krav 11, hvor uttrykkelseskassetten videre omfatter en 5' AAV invertert terminalrepetisjon (ITR)-sekvens og en 3' ITR-sekvens eller hvor den minst ene AAV ITR-en omfatter en 5' ITR hvor D-sekvensen og terminalresolusjonssetet er slettet eller hvor 5' og 3' ITR-ene er fra AAV2.13. rAAV ifølge et hvilket som helst av kravene 9 til 12, hvor nukleinsyren som koder for hOTC har den kodende sekvensen ifølge SEKV ID NR: 3 eller, hvor nukleinsyren som koder for hOTC har den kodende sekvensen ifølge SEKV ID NR: 4.14. Viral vektor omfattende et hOTC-gen som koder for en kimær ornitintranskarbamylase som omfatter minst moden human ornitintranskarbamylase med en heterolog transittsekvens, hvor nukleinsyresekvensen som koder for den modne humane ornitintranskarbamylasen er valgt fra den av en nukleinsyresekvens ifølge SEKV ID NR: 3, 4, eller 5.15. Viral vektor ifølge krav 14, hvor den hOTC-kodende sekvensen er sekvensen ifølge SEKV ID NR: 5.16. Farmasøytisk sammensetning omfattende en bærer og en effektiv mengde av vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 8, rAAV ifølge et hvilket som helst av kravene 9 til 13, og/eller viral vektor ifølge krav 14 eller 15.17. Viral vektor ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 8, rAAV ifølge et hvilket som helst av kravene 9 til 13, og/eller vektor ifølge krav 14 eller 15 for anvendelse i en fremgangsmåte for behandling av ornitintranskarbamylasemangel (OTCD) i en menneskelig pasient.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
The Trustees of The University of Pennsylvania
3600 Civic Center Boulevard, 9th Floor Philadelphia, PA 19104 US
35 Sheffield Court Phoenixville, PA 19460 US
7 Fallbrook Lane Glen Mills, PA 19342 US
Fullmektig i Norge:
BRYN AARFLOT AS
Stortingsgata 8 0161 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 979993269
Din referanse: 136971 LMH
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Pohlman, Sandra M.
df-mp Dörries Frank-Molnia & Pohlman Patentanwälte Rechtsanwälte PartG mbB Theatinerstrasse 16 80333 München DE

2014.03.09, US 201461950157 P

CUNNINGHAM SHARON C ET AL: "AAV2/8-mediated correction of OTC deficiency is robust in adult but not neonatal Spf(ash) mice.", MOLECULAR THERAPY : THE JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF GENE THERAPY AUG 2009, vol. 17, no. 8, August 2009 (2009-08), pages 1340-1346, XP55191785, ISSN: 1525-0024 cited in the application (B1)

JAMES M WILSON ET AL: "Hepatocellular carcinoma in a research subject with ornithine transcarbamylase deficiency", 25 October 2011 (2011-10-25), MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, ACADEMIC PRESS, AMSTERDAM, NL, PAGE(S) 263 - 265, XP028447658, ISSN: 1096-7192 [retrieved on 2011-11-07] the whole document (B1)

L WANG ET AL: "Sustained correction of OTC deficiency in spf?ash mice using optimized self-complementary AAV2/8 vectors", GENE THERAPY, vol. 19, no. 4, 18 August 2011 (2011-08-18), pages 404-410, XP055190744, ISSN: 0969-7128, DOI: 10.1038/gt.2011.111 cited in the application (B1)

LI ZHONG ET AL: "Recombinant Adeno-Associated Virus Integration Sites in Murine Liver After Ornithine Transcarbamylase Gene Correction", HUMAN GENE THERAPY, vol. 24, no. 5, 1 May 2013 (2013-05-01), pages 520-525, XP055191501, ISSN: 1043-0342, DOI: 10.1089/hum.2012.112 (B1)

LILI WANG ET AL: "137: Neonatal Gene Therapy for OTC Deficiency", MOLECULAR THERAPY, vol. 20, no. Suppl. 1, 1 May 2012 (2012-05-01), - 19 May 2012 (2012-05-19), page S56, XP055190918, GB ISSN: 1525-0016, DOI: 10.1038/mt.2012.86 (B1)

LILI WANG ET AL: "Preclinical evaluation of a clinical candidate AAV8 vector for ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency reveals functional enzyme from each persisting vector genome", MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, ACADEMIC PRESS, AMSTERDAM, NL, vol. 105, no. 2, 31 October 2011 (2011-10-31), pages 203-211, XP028447650, ISSN: 1096-7192, DOI: 10.1016/J.YMGME.2011.10.020 [retrieved on 2011-11-07] cited in the application (B1)

YAPLITO-LEE JOY ET AL: "Histopathological findings in livers of patients with urea cycle disorders", MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, ACADEMIC PRESS, AMSTERDAM, NL, vol. 108, no. 3, 23 January 2013 (2013-01-23), pages 161-165, XP028980879, ISSN: 1096-7192, DOI: 10.1016/J.YMGME.2013.01.006 (B1)

M SPADA ET AL: "161-P: Novel OTC gene deletion and somatic mosaicism in a boy with late onset OTC deficiency and early liver cirrhosis.", JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE., vol. 26, no. Suppl. 2, 1 September 2003 (2003-09-01), - 6 September 2003 (2003-09-06), page 81, XP055192267, NL ISSN: 0141-8955, DOI: 10.1023/A:1024858629434 (B1)

MOSCIONI ET AL: "Long-Term Correction of Ammonia Metabolism and Prolonged Survival in Ornithine Transcarbamylase-Deficient Mice Following Liver-Directed Treatment with Adeno-associated Viral Vectors", MOLECULAR THERAPY, NATURE PUBLISHING GROUP, GB, vol. 14, no. 1, 1 July 2006 (2006-07-01), pages 25-33, XP005560368, ISSN: 1525-0016 cited in the application (B1)

SANAE NUMATA ET AL: "Paternal transmission and slow elimination of mutant alleles associated with late-onset ornithine transcarbamylase deficiency in male patients", JOURNAL OF HUMAN GENETICS, SPRINGER-VERLAG, TO, vol. 53, no. 1, 20 November 2007 (2007-11-20), pages 10-17, XP019565993, ISSN: 1435-232X (B1)

SAORI YAMAGUCHI ET AL: "Mutations and polymorphisms in the human ornithine transcarbamylase ( OTC ) gene", HUMAN MUTATION, vol. 27, no. 7, 1 July 2006 (2006-07-01), pages 626-632, XP055192171, ISSN: 1059-7794, DOI: 10.1002/humu.20339 (B1)

VOTHKNECHT UTE C ET AL: "Protein import: The hitchhikers guide into chloroplasts", BIOLOGICAL CHEMISTRY, vol. 381, no. 9-10, September 2000 (2000-09), pages 887-897, ISSN: 1431-6730 (B1)

WO-A2-2013/151666 (B1)

LILI WANG ET AL: "Systematic Evaluation of AAV Vectors for Liver directed Gene Transfer in Murine Models", MOLECULAR THERAPY, vol. 18, no. 1, 27 October 2009 (2009-10-27), pages 118-125, XP055022848, ISSN: 1525-0016, DOI: 10.1038/mt.2009.246 (B1)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3116900)
06-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3116900)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3116900)
05-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3116900)
Innkommende, AR392578441 Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Fullmakt Power of attorney
Utgående EP formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP formelle mangler
Innkommende, AR388591436 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse 136971claims-no
01-03 Annet dokument EPO form 2544
01-04 EP oversettelse Sequence listing
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 11. avg. år (EP) 2025.03.12 4550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2024.02.22 3200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2023.03.09 2850 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2022.03.09 2550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2021.03.09 2200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32013731 expand_more 2020.09.30 5500 BRYN AARFLOT AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 26.04.2025 03:16:47