Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel NUCLEASE-MEDIATED REGULATION OF GENE EXPRESSION
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3068881
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3068881
EP levert
EP søknadsnummer 14861930.7
EP meddelt
Avdelt til EP3492593;
Prioritet 2013.11.13, US 201361903823 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Children's Medical Center Corporation (US)
Oppfinner ORKIN, Stuart H. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig AWA NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Genetisk modifisert celle omfattende en genomisk modifisering fremstilt av en sinkfingernuklease (ZFN) eller TAL-effector domene nuklease (TALEN), hvor den genomiske modifikasjon er innenfor hvilken som helst av nukleasemål-sekvensene av SEQ ID NOs: 4-80, 143- 184, 232-251 og 276 av en endogen BCL11aenhancersekvens, og videre hvor den genomiske modifikasjon er en innsetting og / eller delesjon.2. Genetisk modifisert celle ifølge krav 1, hvor cellen er en stamcelle, eventuelt hvor stamcellen er en hematopoietisk stamcelle, slik som en CD34+ hematopoietisk stamcelle.3. Genetisk modifisert differensiert celle som stammer fra stamcellen ifølge krav 2, eventuelt hvor cellen er en rød blodcelle (RBC).4. Genetisk modifiserte celle ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 3, hvor:a. nukleasen blir introdusert i cellen som et polynukleotid; og / eller b. innsetting omfatter integrering av et donorpolynukleotid som koder et transgen, eventuelt hvor:i. ZFN omfatter et sinkfingerprotein, idet sinkfingerproteinet omfatter 4, 5 eller 6 sinkfingerdomener omfattende et gjenkjennelseshelixområde og videre hvor sinkfingerproteinet omfatter gjenkjennelseshelixområdene i rekkefølgen vist i en enkelt rad i tabell 3 eller tabell 6; ellerii. TALEN omfatter et TALE-protein, TALE-proteinet som omfatter flere TALE-repeterende enheter, hvor hver repeterende enhet omfattende en hypervariabel-direst-område (RVD), hvor RVD-ene av TALE-repeterende enhetene er vist i en enkelt rad av Tabell 1, Tabell 2 eller Tabell 4.5. Farmasøytisk sammensetning omfattende den genetisk modifiserte cellen ifølge et hvilket som helst av kravene 1 til 4.6. DNA-bindende protein som omfatter et sinkfingerprotein eller et TALE-effectorprotein (TALE), hvori. sinkfingerproteinet omfatter 4, 5 eller 6 sinkfingerdomener omfattende et gjenkjennelseshelixområde, hvor sinkfingerproteinene omfatter gjenkjennelseshelixområder i rekkefølgen vist i en enkelt rad av Tabell 3 eller Tabell 6; og ii. TALE-proteinet omfatter flere TALE-repeterende enheter, idet hver repeterende enhet omfatter et hypervariabelt-direstområde (RVD), hvor RVD-ene av de TALE-repeterende enhetene er vist i en enkelt rad av Tabell 1, Tabell 2 eller Tabell 4.7. Nuklease omfattende et sinkfingerprotein eller TALE-protein ifølge krav 6 og en villtype eller konstruert spaltningsdomene eller spaltnings-halvdomene.8. Polynukleotid som koder for ett eller flere proteiner ifølge krav 6 eller nukleasen ifølge krav 7.9. Isolert celle omfattende ett eller flere proteiner ifølge krav 6 eller krav 7 eller ett eller flere polynukleotider ifølge krav 8, eventuelt hvor cellen er en hematopoietisk stamcelle.10. Kit omfattende minst ett av: i) et polynukleotid som koder for proteinet ifølge krav 6 eller krav 7 eller ii) et protein ifølge krav 6 eller krav 7.11. In vitro-fremgangsmåte for å endre globin-genuttrykk i en celle, hvor fremgangsmåten omfatter:innføring i cellen av enn eller flere polynukleotider ifølge krav 8 under betingelser slik som at det ene eller flere proteiner uttrykkes og ekspresjon av globin-genet blir endret, eventuelt hvor ekspresjon av globin-genet økes og / eller globin-genet er et gamma-globin- eller beta-globin-gen.12. Fremgangsmåte ifølge krav 11, som videre omfatter integrering av en donorsekvens i cellens genom, eventuelt hvor:a. donorsekvensen blir introdusert til cellen ved bruk av en viral vektor, som et oligonukleotid eller på et plasmid;b. cellen er valgt fra gruppen bestående av en rød blodcelle (RBC) forløpercelle og en hematopoietisk stamcelle; og / ellerc. donorsekvensen omfatter et transgen under kontroll av en endogen eller eksogen promotor. 13. Farmasøytisk sammensetning ifølge krav 5 for anvendelse i en fremgangsmåte for behandling eller forebygging av en hemoglobinopati hos en pasient som trenger en økning i globin-genekspresjon, idet fremgangsmåten omfatter å administrere den farmasøytiske sammensetningen til pasienten i en mengde som er tilstrekkelig til å øke globin-gen ekspresjon i pasienten, eventuelt hvor hemoglobinopati er en thalassemi eller sigdcelle-sykdom som β-thalassemi.14. Fremgangsmåte ifølge krav 11 eller farmasøytisk sammensetning for anvendelse ifølge krav 13, hvor globin-genekspresjon er nivået av globin-mRNA eller globinprotein produsert.15. En eller flere nukleaser ifølge krav 7, eller en nukleinsyre som koder for en eller flere nukleaser som binder til en målsekvens av et hvilket som helst av SEQ ID NO: 4-80, 143-184, 232-251 og 276, for anvendelse ved behandling eller forebygging av en hemoglobinopati, hvor nukleasen bruker som mål en BCL11A-forsterkersekvens i en celle hvor den ene eller flere nukleasen er en ZFN eller TALEN.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
Children's Medical Center Corporation
55 Shattuck Street Boston, MA 02115 US
Sangamo Therapeutics, Inc.
Point Richmond Tech Center 501 Canal Blvd., Suite A100 Richmond, CA 94804 US

Oppfinner(e) info chevron_right

ORKIN, Stuart H.
c/o Children's Medical Center Corporation55 Shattuck Street Boston, Massachusetts 02115 US
REIK, Andreas
c/o Sangamo BioSciences Inc.501 Canal Blvd.Suite A100 Richmond, California 94804 US
URNOV, Fyodor
c/o Sangamo BioSciences Inc.501 Canal Blvd.Suite A100 Richmond, California 94804 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
AWA NORWAY AS
Postboks 1052 Hoff 0218 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 925400262
Din referanse: 174755-OC/HGI
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Carpmaels & Ransford LLP
One Southampton Row London WC1B 5HA GB

Prioritet info chevron_right

2013.11.13, US 201361903823 P

2014.08.26, US 201462042075 P

Anførte dokumenter info chevron_right

BAUER ET AL.: 'An erythroid enhancer of BCL11A subject to genetic variation determines fetal hemoglobin level' SCIENCE vol. 342, 11 October 2013, pages 1 - 10, XP055203754 (B1)

Bauer: "Supplementary Materials Materials and Methods Supplementary Text Figs. S1-S9 Tables S1-S6 References (39-55) Materials and Methods Cell culture Human CD34 + cells from mobilized peripheral blood of healthy donors were obtained from Centers of Excellence in Molecular Hematology at", , 11 October 2013 (2013-10-11), XP055351735, Retrieved from the Internet: URL:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/artic les/PMC4018826/bin/NIHMS575314-supplement- Supplementary_Material.pdf [retrieved on 2017-03-06] (B1)

REIK ANDREAS ET AL: "Targeted Gene Modification In Hematopoietic Stem Cells: A Potential Treatment For Thalassemia and Sickle Cell Anemia", BLOOD, AMERICAN SOCIETY OF HEMATOLOGY, US, vol. 122, no. 21, 15 November 2013 (2013-11-15), page 434, XP009189204, ISSN: 0006-4971 (B1)

US-A1- 2003 104 526 (B1)

US-A1- 2009 111 188 (B1)

US-A1- 2011 027 235 (B1)

XU JIAN ET AL: "Identification Of BC L11A Structure-Function Domains For Fetal Hemoglobin Silencing", BLOOD, vol. 122, no. 21, 15 November 2013 (2013-11-15), page 435, XP009193642, & 55TH ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN-SOCIETY-OF-HEMATOLOGY; NEW ORLEANS, LA, USA; DECEMBER 07 -10, 2013 (B1)

US-A1- 2013 177 960 (B1)

WO-A1-2013/055985 (B1)

WO-A1-2013/126794 (B1)

WO-A1-2014/085593 (B1)

WO-A2-2014/036219 (B1)

WO-A2-2016/183298 (B1)

US-A1- 2013 137 104 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Utgående EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3068881)
10-01 Via Altinn-sending EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3068881)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3068881)
05-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3068881)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3068881)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3068881)
Innkommende, AR318622162 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt Fullmakt
01-03 Fullmakt Fullmakt
01-04 EP oversettelse EP krav
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Beskrivelse Forfallsdato Beløp Status
Årsavgift expand_less Ikke betalt
Årsavgift 11. avg. år (EP) 4550,0 Forsinkelsesavgift patent 700,0 Totalbeløp 5250,0   Gå til betaling
Opprinnelig betalingsfrist var

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2023.11.29 3200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2022.11.25 2850 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2021.11.09 2550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2020.11.10 2200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 6. avg. år (EP) 2019.11.15 2000 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
31907944 expand_more 2019.05.29 5500 OSLO PATENTKONTOR AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 28.04.2025 10:53:06