Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel VARIANT AAV AND COMPOSITIONS, METHODS AND USES FOR GENE TRANSFER TO CELLS, ORGANS AND TISSUES
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3024498
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3024498
EP levert
EP søknadsnummer 14829779.9
EP meddelt
Prioritet 2013.07.22, US 201361857161 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver The Children's Hospital of Philadelphia (US)
Oppfinner HIGH, Katherine A. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ACAPO ONSAGERS AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Rekombinant AAV-partikkel som omfatter en AAV-kapsidsekvens, hvori AAV-partikkelen innkapsler et vektorgenom som omfatter en heterolog polynukleotidsekvens som koder for Faktor IX-protein, og hvori AAV-kapsidsekvensen er minst 99,5 % identisk med og har minst én aminosyresubstitusjon ved aminosyreposisjoner 195, 199, 201 eller 202, i en VP1-kapsidsekvens vist som SEQ ID NO:1.2. Rekombinant AAV-partikkel ifølge krav 1, hvori AAV-kapsidsekvensen har en A-, V-, P- eller N-aminosyre ved hvilken som helst av aminosyreposisjonene 195, 199, 201 eller 202 av VP1-kapsidsekvens vist som SEQ ID NO:1.3. Rekombinant AAV-partikkel ifølge kravene 1 eller 2, hvori AAV-kapsidsekvensen (i) har vilkårlig én av, (ii) har vilkårlig to av, (iii) har vilkårlig tre av eller (iv) har alle av en A-rest ved aminosyreposisjon 195; en V-rest ved aminosyreposisjon 199, en P-rest ved aminosyreposisjon 201 eller en N-rest ved aminosyreposisjon 202 for VP1-kapsidsekvens vist som SEQ ID NO:1.4. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 3, hvori AAV-kapsidsekvensen omfatter en VP1 kapsidsekvens vist som SEQ ID NO:5.5. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 4, hvori vektorgenomenet i tillegg omfatter et element som styrer ekspresjon som formidler transkripsjon av den heterologe polynukleotidsekvensen som koder for Faktor IX-proteinet, hvori elementet for styring av ekspresjon fortrinnsvis omfatter et konstitutivt eller regulerbart styreelement, og mer foretrukket omfatter et styreelement eller en promotor for vevsspesifikk ekspresjon.6. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 5, hvori én eller flere inverterte terminale repeterende (ITR)-sekvenser flankerer 5'- eller 3'-enden av den heterologe polynukleotidsekvensen som koder for Faktor IX-proteinet.7. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 6, hvori AAV-kapsidsekvensen vist som SEQ ID NO:1 har 1, 2, 3, 4 eller 5 aminosyresubstitusjoner, -addisjoner eller -innsatser.8. Rekombinant AAV-partikkel som omfatter et AAV-kapsid som innkapsler et vektorgenom som omfatter en heterolog polynukleotidsekvens, hvori AAV-kapsidet omfatter et VP1-protein som omfatter aminosyresekvensen med SEQ ID NO:5, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen koder for et humant Faktor IX-protein, og hvori vektorgenomenet i tillegg omfatter en leverspesifikk promotor eller forsterker som er operativt bundet til den heterologe polynukleotidsekvensen, og AAV-inverterte terminale repeterende sekvenser som flankerer 5'- og 3'-endene av den heterologe polynukleotidsekvensen. 9. Rekombinant AAV-partikkel som omfatter et AAV-kapsid som innkapsler et vektorgenom som omfatter en heterolog polynukleotidsekvens, hvori AAV-kapsidet omfatter et VP1-protein som omfatter aminosyresekvensen med SEQ ID NO:5, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen koder for et humant Faktor IX-protein, og hvori vektorgenomenet i tillegg omfatter en leverspesifikk promotor eller forsterker som er operativt bundet til den heterologe polynukleotidsekvensen, og en AAV invertert terminal repetert sekvens som flankerer 5' eller 3'-enden av den heterologe polynukleotidsekvensen.10. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 9, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen i tillegg omfatter en fyller- eller fyllstoff-polynukleotidsekvens.11. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 8 til 10, hvori de AAV-inverterte terminale repeterte sekvensene er fra AAV2.12. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 11, hvori polynukleotidsekvensen er flankert av utranslaterte 5' og 3'-regioner.13. Rekombinant AAV-partikkel ifølge kravene 1 til 12, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen i tillegg omfatter en poly A-sekvens.14. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 13, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen i tillegg omfatter i det minste en del av et intron.15. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 14, hvori den heterologe polynukleotidsekvensen i tillegg omfatter i det minste en del av intron I fra det humane Faktor IX-genet.16. Rekombinant AAV-partikkel ifølge krav 15, hvori nevnte del av intron I fra det humane Faktor IX-genet har en nukleotidlengde fra 0,1 kb til 1,7 kb.17. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 16, hvori den leverspesifikke forsterker og promotor er en ApoE-hAAT-forsterker og -promotor.18. Rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 17, hvori Faktor IX-proteinet er en human funksjonsgevinstvariant som er mer aktiv enn en vill-type human Faktor IX.19. Farmasøytisk blanding som omfatter en rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 18.20. Framgangsmåte for framstilling av en rekombinant AAV-partikkel ifølge ett av kravene 1 til 18, som omfatter kultivering av en hjelpercelle som omfatter et rekombinant plasmid som omfatter genomenet for de rekombinante AAV partiklene. 21. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding ifølge ett av kravene 1 til 19 for anvendelse i behandling av et pattedyr med mangelfull funksjon eller ekspresjon av Faktor IX-protein ved ekspresjon av Faktor IX-proteinet i pattedyret.22. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge krav 21, hvori mengden av rekombinante AAV-partikler administrert er tilstrekkelig til å framskaffe en terapeutisk effekt til pattedyret.23. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge kravene 21 eller 22, hvori pattedyret er et menneske og den terapeutiske effekten behandler hemofili B.24. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge krav 22 eller 23, hvori den terapeutiske effekten endrer en alvorlig hemofili B-sykdomsfenotype til en moderat eller mild hemofili B-sykdomsfenotype.25. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge ett av kravene 21 til 24, hvori den rekombinante AAV-partikkelen er arrangert til å administreres ved en dose på minst 1X1010 vektorgenomer (vg) per kilogram (vg/kg) av vekten av pattedyret, eller mellom omtrent 1X1010 til 1X1011 vg/kg av vekten av pattedyret, eller mellom omtrent 1X1011 til 1X1012 vg/kg av vekten av pattedyret, eller mellom omtrent 1X1012 til 1X1013 vg/kg av vekten av pattedyret.26. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge ett av kravene 21 til 25, hvori den rekombinante AAV-partikkelen er arrangert til å administreres parenteralt, intravenøst, intraarterielt, intramuskulært, subkutant, ved intubering, via kateter eller inn i et hulrom.27. Rekombinant AAV-partikkel eller farmasøytisk blanding for anvendelse ifølge ett av kravene 21 til 26, omfatter videre anvendelse av et tomt AAV-kapsid.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
The Children's Hospital of Philadelphia
3401 Civic Center Boulevard Philadelphia, PA 19104 US

Oppfinner(e) info chevron_right

HIGH, Katherine A.
201 Greenway Lane Merion Station, Pennsylvania 19066 US
YAZICIOGLU, Mustafa N.
Akse Mahallesi, Guzeltepe Konutlari, 450.Sok. A-3 blok D:7, Cayirova/Kocaeli TR
ANGUELA, Xavier
1806 Montrose St., Philadelphia, PA 19146 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
ACAPO ONSAGERS AS
Edvard Griegs vei 1 5059 BERGEN NO ( BERGEN kommune, Vestland fylke )

Org.nummer: 932214636
Din referanse: EP3024498NO
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Vossius & Partner Patentanwälte Rechtsanwälte mbB
Siebertstrasse 3 81675 München DE

Prioritet info chevron_right

2013.07.22, US 201361857161 P

2014.04.28, US 201461985365 P

Anførte dokumenter info chevron_right

US-A1- 2009 197 338 (B1)

WO-A1-2013/078316 (B1)

WO-A1-2013/158879 (B1)

WO-A1-2013/123503 (B1)

WO-A1-2013/078400 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
16-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
15-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
14-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
13-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3024498)
04-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3024498)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3024498)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3024498)
Innkommende, AR362090990 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse EP krav
01-03 Fullmakt Fullmakt
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 12. avg. år (EP) 2025.07.09 5010 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 11. avg. år (EP) 2024.07.09 4550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2023.07.12 3200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2022.07.08 2850 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2021.07.09 2550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 7. avg. år (EP) 2020.07.10 2200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32003255 expand_more 2020.03.12 5500 CURO AS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 14.12.2025 08:34:25