Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel COMPOSITIONS COMPRISING SYNTHETIC POLYNUCLEOTIDES ENCODING CRISPR RELATED PROTEINS AND SYNTHETIC SGRNAS AND METHODS OF USE
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		Ikke i kraft info Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
Patentnummer NO/EP3019619
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3019619
EP levert
EP søknadsnummer 14823392.7
EP meddelt
Prioritet 2013.07.11, US 201361844890 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver ModernaTX, Inc. (US)
Oppfinner HOGE, Stephen, G. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig Budde Schou A/S (DK)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Syntetisk polynukleotid hvori uridin erstattes 100 % av 1-metyl-pseudouridin, det syntetiske polynukleotidet omfattende en første region med koblede nukleosider, den første regionen koder for et CRISPR-relatert protein valgt fra gruppen bestående av CRISPR-relaterte proteiner som har et hvilket som helst av aminosyresekvensene SEKV. ID-NR. 61, 7, 8, 9, 62, 63, 64 eller 65 eller kodet av en hvilken som helst av nukleinsyresekvensene SEKV. ID-NR. 1-6 eller 110-112.2. Det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, hvori det syntetiske polynukleotidet omfatter minst to modifikasjoner, fortrinnsvis hvori(a) de minst to modifikasjonene lokaliseres på én eller flere av et nukleosid og/eller en ryggradskobling mellom nukleosider; eller(b) de minst to modifikasjonene lokaliseres på både et nukleosid og en ryggradskobling; eller(c) minst én modifikasjon lokaliseres på en ryggradskobling; eller (d) en eller flere ryggradskoblinger modifiseres ved å erstatte ett eller flere oksygenatomer; eller(e) minst én modifikasjon omfatter å erstatte minst én ryggradskobling med en fosfortioatkobling; eller(f) minst én modifikasjon lokaliseres på ett eller flere nukleosider; eller (g) én eller flere modifikasjoner er på et sukker av ett eller flere nukleosider; eller(h) minst én modifikasjon lokaliseres på én eller flere nukleobaser valgt fra gruppen bestående av cytosin, guanin, adenin, tymin og uracil.3. Sammensetning omfattende det syntetiske polynukleotidet ifølge et hvilket som helst av kravene 1 eller 2, fortrinnsvis(a) videre omfattende et farmasøytisk akseptabelt hjelpestoff, mer foretrukket videre omfattende et farmasøytisk akseptabelt hjelpestoff valgt fra gruppen bestående av et løsningsmiddel, vandig løsningsmiddel, ikke-vandig løsningsmiddel, dispersjonsmedium, fortynningsmiddel, dispersjon, suspensjonshjelpemiddel, overflateaktivt middel, isotonisk middel, fortyknings- eller emulgeringsmiddel, konserveringsmiddel, lipid, lipidoider liposom, lipid-nanopartikkel, kjerneskall-nanopartikler, polymer, lipoplex, peptid, protein, celle, hyaluronidase og blandinger derav;(b) videre omfattende et lipid valgt blant DLin-DMA, DLin-K-DMA, DLin-KC2-DMA, 98N12-5, C12-200, DLin-MC3-DMA, reLNP, PLGA, PEG, PEG-DMA og PEGylaterte lipider og blandinger derav; eller(c) videre omfattende en lipid-nanopartikkel.4. In vitro-fremgangsmåte for fremstilling av et CRISPR-relatert protein omfattende å kontakt en celle eller vev med det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, eller sammensetningen ifølge krav 3.5. Det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, eller sammensetningen ifølge krav 3, for anvendelse i en terapeutisk fremgangsmåte der et CRISPR-relatert protein produseres, fremgangsmåten omfattende å administrere til en organisme det syntetiske polynukleotidet eller sammensetningen, fortrinnsvis hvori det syntetiske polynukleotidet blir(a) administrert i en total daglig dose på mellom 1 pg og 1 mg;(b) administrert i en enkelt dose;(c) administrert i mer enn en enkelt dose;(d) administrert ved prenatal administrasjon, neonatal administrasjon og postnatal administrasjon;(e) administrert oralt, ved injeksjon, ved oftalmisk administrasjon eller ved intranasal administrasjon; eller(f) administrert ved injeksjon og injeksjonen velges fra gruppen bestående av intravenøs, intraarteriell, intraperotonisk, intradermal, subkutan og intramuskulær.6. Syntetisk polynukleotid som definert i krav 1, for anvendelse i en terapeutisk fremgangsmåte for modulering av transkripsjon av et gen av interesse i en celle omfattende å kontakte cellen med det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, og et syntetisk sgRNA under betingelser som er tilstrekkelige til å modulere transkripsjon av genet av interesse, den første syntetiske polynukleotidregionen videre omfattende en polynukleotidsekvens som koder for et effektordomene og sgRNA første regionsekvens komplementær til genet av interesse;hvori det syntetiske sgRNA er et syntetisk sgRNA for målretting av et gen av interesse, hvori det syntetiske sgRNA-uridinet erstattes 100 % med 1-metylpseudouridin, sgRNA omfattende:(a) første region med 20-25 koblede nukleosider som er komplementære til begge strenger av en 5'-UTR av genet av interesse, fortrinnsvis hvori den første regionen omfatter en målsekvens som beskrevet i SEKV. ID-NR: 91, 92, 93 eller 94; og(b) andre flankerende område lokalisert ved 3'-enden av det første området omfattende en veiledende RNA -stillasekvens som finnes i SEKV ID-NR:90,fortrinnsvis hvori:(i) det syntetiske polynukleotidet og det syntetiske sgRNA ikke er et enkelt polynukleotid;(ii) det syntetiske polynukleotidet er de syntetiske polynukleotidene ifølge et hvilket som helst av kravene 1 eller 2;(iii) genet av interesse valgt fra gruppen bestående av VEGF, TPO og LDHC;(iv) det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, omfatter en miR-sekvens som er spesifikk for cellen; eller(v) genet av interesse er VEGF og cellen er en U-97MG-celle, en HEK293-celle, en primær human hepatocytt eller en HepG2-celle, fremgangsmåten omfattende å kontakte cellen med et av de syntetiske polynukleotidene ifølge krav 1 eller 2, og en av sgRNA-ene under betingelser som er tilstrekkelige til å modulere transkripsjon av VEGF-genet.7. Syntetisk polynukleotid ifølge krav 1, for anvendelse i en terapeutisk fremgangsmåte for modulering av transkripsjon av et gen av interesse i et forsøksobjekt omfattende å administrere til forsøksobjektet en første dose av det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, og en andre dose av et syntetisk sgRNA under betingelser som er tilstrekkelige til å modulere transkripsjon av genet av interesse, den første syntetiske polynukleotidregionen videre omfattende en polynukleotidsekvens som koder for et effektordomene og sgRNA første regionsekvens komplementær til genet av interesse;hvori det syntetiske sgRNA er et syntetisk sgRNA for målretting av et gen av interesse, hvori det syntetiske sgRNA-uridinet erstattes 100 % med 1-metylpseudouridin, sgRNA omfattende:(a) første region med 20-25 koblede nukleosider som er komplementære til begge strenger av en 5'-UTR av genet av interesse, fortrinnsvis hvori den første regionen omfatter en målsekvens som beskrevet i SEKV. ID-NR. 91, 92, 93 eller 94; og(b) andre flankerende område lokalisert ved 3'-enden av det første området omfattende en veiledende RNA -stillasekvens som finnes i SEKV. ID-NR.90,fortrinnsvis hvori:(i) det syntetiske polynukleotidet er de syntetiske polynukleotidene ifølge krav 2;(ii) forsøksobjektet er et menneske;(iii) det syntetiske polynukleotidet og/eller det syntetiske sgRNA formuleres i en lipid-nanopartikkelformulering;(iv) det syntetiske polynukleotidet formuleres i en lipidnanopartikkelformulering og sgRNA ikke formuleres i en lipidnanopartikkelformulering;(v) genet av interesse valgt fra gruppen bestående av VEGF, TPO og LDHC;(vi) det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, omfatter en miR-sekvens som er spesifikk for cellen; eller(vii) genet av interesse er TPO og forsøksobjektet er en mus, fremgangsmåten omfatter å administrere til musen 0,0005/mg/kg-0,5 mg/kg syntetisk polynukleotid omfattende SEKV. ID-NR. 51 og 0,0005/mg/kg-0,5 mg/kg sgRNA omfattende en første region omfattende en sekvens som er komplementær til en streng av 5'-UTR av TPO-genet.8. Syntetisk polynukleotid for anvendelse ifølge krav 7, hvori(a) den første dosen er 0,0005/mg/kg til 0,5 mg/kg syntetisk polynukleotid; og/eller(b) den andre dosen er mellom 0,0005/mg/kg-0,5 mg/kg sgRNA; og/eller (c) det syntetiske polynukleotidet og sgRNA administreres sammen eller administreres hver for seg; og/eller(d) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres i en enkelt dose eller i flere doser; og/ellere) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres én gang om dagen eller mer enn én gang om dagen; og/eller(f) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres prenatalt, neonatalt, postnatalt, oralt, oftalmisk, intranasalt, og/eller ved intravenøs, intraarteriell, intraperotonisk, intradermal, subkutan eller intramuskulær injeksjon.9. Syntetisk polynukleotid ifølge krav 1, for anvendelse i en terapeutisk fremgangsmåte for modulering av transkripsjon av et gen av interesse i et forsøksobjekt omfattende å administrere til forsøksobjektet en første dose av det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, og en andre dose av et syntetisk sgRNA under betingelser som er tilstrekkelige til å modulere transkripsjon av genet av interesse, den første syntetiske polynukleotidregionen videre omfattende en polynukleotidsekvens som koder for et effektordomene og sgRNA første regionsekvens komplementær til 5'-UTR genet av interesse; hvori det syntetiske sgRNA er et syntetisk sgRNA for målretting av et gen av interesse, hvori det syntetiske sgRNA-uridinet erstattes 100 % med 1-metylpseudouridin, sgRNA omfattende:(a) første region med 20-25 koblede nukleosider som er komplementære til begge strenger av en 5'-UTR av genet av interesse, fortrinnsvis hvori den første regionen omfatter en målsekvens som beskrevet i SEKV. ID-NR. 91, 92, 93 eller 94; og (b) andre flankerende område lokalisert ved 3'-enden av det første området omfattende en veiledende RNA -stillasekvens som finnes i SEKV. ID-NR.90,fortrinnsvis hvori:(i) sykdommen er kreft og genet er et apoptose- eller senescensgen; (ii) det syntetiske polynukleotidet er de syntetiske polynukleotidene ifølge krav 2;(iii) forsøksobjektet er et menneske;(iv) det syntetiske polynukleotidet og/eller det syntetiske sgRNA er formulert i en lipid-nanopartikkelformulering;(v) det syntetiske polynukleotidet er formulert i en lipidnanopartikkelformulering og sgRNA ikke formuleres i en lipidnanopartikkelformulering;(vi) genet av interesse valgt fra gruppen bestående av VEGF, TPO og LDHC; eller(vii) det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1 omfatter en miR-sekvens.10. Syntetisk polynukleotid for anvendelse eller det syntetiske sgRNA ifølge krav 9, hvori(a) den første dosen er 0,0005/mg/kg til 0,5 mg/kg syntetisk polynukleotid; og/eller(b) den andre dosen er mellom 0,0005/mg/kg-0,5 mg/kg sgRNA; og/eller (c) det syntetiske polynukleotidet og sgRNA administreres sammen eller administreres hver for seg; og/eller(d) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres i en enkelt dose eller i flere doser; og/eller(e) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres én gang om dagen eller mer enn én gang om dagen; og/eller(f) det syntetiske polynukleotidet og/eller sgRNA administreres prenatalt, neonatalt, postnatalt, oralt, oftalmisk, intranasalt, og/eller ved intravenøs, intraarteriell, intraperotonisk, intradermal, subkutan eller intramuskulær injeksjon. 11. Det syntetiske polynukleotidet ifølge krav 1, hvori den første regionen:(i) koder for SEKV. ID-NR.61;(ii) videre koder for et effektordomene;(iii) videre koder for et effektordomene valgt fra gruppen bestående av KRAB, VP64, p65AD og Mxi;(iv) videre koder for KRAB eller VP64 som beskrevet i tabell 6; eller (v) videre koder for et effektordomene og omfatter en nukleotidsekvens valgt fra gruppen bestående av effektordomenene beskrevet i tabell 6.12. Det syntetiske polynukleotid ifølge krav 1, hvori det syntetiske polynukleotidet omfatter et første flankerende område lokalisert ved 5'-enden av det første området omfattende en sekvens av koblede nukleosider valgt fra gruppen bestående av de 5'-utranslaterte region (UTR) sekvensene SEKV. ID-NR. 71, 72 og 15-18; hvori den første flankerende region eventuelt omfatter SEKV. ID-NR.71.13. Det syntetiske polynukleotid ifølge krav 1, hvori det syntetiske polynukleotidet omfatter et andre flankerende område lokalisert ved 3'-enden av det første området omfattende en sekvens av koblede nukleosider valgt fra gruppen bestående av de 3'-utranslaterte region (UTR) sekvensene SEKV. ID-NR. 81, 82 og 19-35; hvori den andre flankerende regionen eventuelt:(i) omfatter SEKV. ID-NR.81;(ii) omfatter SEKV. ID-NR.82;(iii) videre omfatter en 3'-halingsekvens av koblede nukleosider;(iv) videre omfatter en poly-A hale;(v) videre omfatter en poly-A hale 80 til 140 nukleotider i lengde; eller (vi) videre omfatter en 100-nukleotid poly-A hale.14. Det syntetisk polynukleotidet ifølge krav 1, hvori det syntetiske polynukleotidet:(i) er et modifisert RNA-polynukleotid;(ii) av en sekvens valgt fra SEKV. ID-NR.51-56; (iii) videre omfatter minst en 5'-hettestruktur;(iv) omfatter minst ett 5'-metylcytidin;(v) er hovedsakelig renset; eller(vi) produseres ved anvendelse av en in vitrotranskripsjonsfremgangsmåte eller ved anvendelse av en kjemisk syntesefremgangsmåte.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
ModernaTX, Inc.
325 Binney Street Cambridge, MA 02142 US

Oppfinner(e) info chevron_right

HOGE, Stephen, G.
c/o Moderna Therapeutics Inc. 200 Technology Square Cambridge, MA 02139 US
HUANG, Eric, Yi-chun
c/o Moderna Therapeutics Inc. 200 Technology Square Cambridge, MA 02139 US
CHAKRABORTY, Tirtha
c/o Moderna Therapeutics Inc. 200 Technology Square Cambridge, MA 02139 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
Budde Schou A/S
Dronningens Tværgade 30 1302 KØBENHAVN K DK
Din referanse: 165259/BT/MC
Fullmektig i EP:
Hoffmann Eitle
Patent- und Rechtsanwälte PartmbB Arabellastraße 30 81925 München DE

Prioritet info chevron_right

2013.07.11, US 201361844890 P

2013.10.03, US 201361886545 P

Anførte dokumenter info chevron_right

DELTCHEVA, E ET AL.: "CRISPR RNA Maturation By trans-encoaea Small RNA And Host Factor RNase III.", NATURE, vol. 471, no. 7340, 31 March 2011 (2011-03-31), pages 602 - 607, XP055068535 (B1)

WO-A2-2012/135805 (B1)

GAJ, T ET AL.: "ZFN, TALEN, And CRISPR/Cas-Based Methods For Genome Engineering.", TRENDS BLOTECHNOL., vol. 31, no. 7, 9 May 2013 (2013-05-09), pages 397 - 405, XP055065263 (B1)

LEI S. QI ET AL: "Repurposing CRISPR as an RNA-Guided Platform for Sequence-Specific Control of Gene Expression", CELL, vol. 152, no. 5, 1 February 2013 (2013-02-01), US, pages 1173 - 1183, XP055299671, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/j.cell.2013.02.022 (B1)

LUKE A. GILBERT ET AL: "CRISPR-Mediated Modular RNA-Guided Regulation of Transcription in Eukaryotes", CELL, vol. 154, no. 2, 11 July 2013 (2013-07-11), US, pages 442 - 451, XP055321615, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/j.cell.2013.06.044 (B1)

MICHAEL S D KORMANN ET AL: "Expression of therapeutic proteins after delivery of chemically modified mRNA in mice", NATURE BIOTECHNOLOGY, vol. 29, no. 2, 1 February 2011 (2011-02-01), pages 154 - 157, XP055040839, ISSN: 1087-0156, DOI: 10.1038/nbt.1733 (B1)

MORGAN L MAEDER ET AL: "CRISPR RNA-guided activation of endogenous human genes", HHS PUBLIC ACCESS AUTHOR MANUSCRIPT, vol. 10, no. 10, 25 July 2013 (2013-07-25), GB, pages 977 - 979, XP055291599, ISSN: 1548-7091, DOI: 10.1038/nmeth.2598 (B1)

PABLO PEREZ-PINERA ET AL: "RNA-guided gene activation by CRISPR-Cas9-based transcription factors", NATURE METHODS, vol. 10, no. 10, 25 July 2013 (2013-07-25), pages 973 - 976, XP055181249, ISSN: 1548-7091, DOI: 10.1038/nmeth.2600 (B1)

QI, L ET AL.: "Repurposing CRISPR As An RNA-Guided Platform For Sequence-Specific Control Of Gene Expression.", CELL, vol. 152, 28 February 2013 (2013-02-28), pages 1173 - 1183, XP055299671 (B1)

US-A1- 2010 273 220 (B1)

US-B2- 7 691 569 (B1)

WANG HAOYI ET AL: "One-Step Generation of Mice Carrying Mutations in Multiple Genes by CRISPR/Cas-Mediated Genome Engineering", CELL, CELL PRESS, US, vol. 153, no. 4, 2 May 2013 (2013-05-02), pages 910 - 918, XP028538358, ISSN: 0092-8674, DOI: 10.1016/J.CELL.2013.04.025 (B1)

WO-A1-2012/164565 (B1)

WO-A2-2009/042971 (B1)

DERRIGO M ET AL: "RNA-PROTEIN INTERACTIONS IN THE CONTROL OF STABILITY AND LOCALIZATION OF MESSENGER RNA (REVIEW)", INTERNATIONAL JOURNAL OF MOLECULAR MEDICINE, SPANDIDOS PUBLICATIONS, GR, vol. 5, no. 2, 1 February 2000 (2000-02-01), pages 111 - 123, XP008034329, ISSN: 1107-3756 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
11-01 Via Altinn-sending EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
Utgående EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3019619)
10-01 Via Altinn-sending EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP3019619)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3019619)
05-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3019619)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3019619)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3019619)
Innkommende, AR448673455 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP oversettelse NOEP3019619_Norwegian Claims
01-03 Annet dokument PDF_448673455
01-04 Fullmakt PoA duly signed
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2023.07.12 3200 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2022.07.08 2850 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32114639 expand_more 2021.10.04 5580 Budde Schou A/S Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 26.04.2025 02:27:14