Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATMENT OF A GENETIC CONDITION
Status
Hovedstatus
Detaljstatus
Ikke i kraft info Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
Patentnummer NO/EP2890780
Europeisk (EP) publiserings nummer EP2890780
EP levert
EP søknadsnummer 13833658.1
EP meddelt
Prioritet 2012.08.29, US 201261694693 P
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver Sangamo Therapeutics, Inc. (US)
Oppfinner COST, Gregory J. (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig ZACCO NORWAY AS (NO)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. En genmodifisert røde blodforløpercelle karakterisert ved en genmodifisering inne i exon 2 eller exon 4 av BCL11A eller inne i BCL11A-XL laget etter spalting inne i BCL11A-genet med en sink-finger nuklease (ZFN), en TALE-nuklease (TALEN) eller et CRISPR/Cas system som binder til et mål-sete inne i en hvilken som helst av SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 og 213 slik at BCL11A-genet blir inaktivert og gamma-globin ekspresjonen blir økt.2. Den genmodifiserte røde blodforløpercelle ifølge krav 1, hvor cellen er en hematopoietisk stamcelle.3. Den genmodifiserte røde blodforløpercellen ifølge krav 1, hvor:(a) BCL11A-genet er spaltet av en sink-finger nuklease;(b) nukleasen er introdusert inn i cellen som et polynukleotid; eller(c) genmodifiseringen omfatter integreringen av et donorpolynukleotid som koder for et transgen.4. Den genmodifiserte røde blodforløpercellen ifølge krav 1, hvor sink-finger nukleasen omfatter et sink-finger protein som omfatter 5 eller 6 sink-finger domener som omfatter en gjenkjennelses heliks og videre hvor sink-finger proteinet omfatter gjenkjennelses heliksområdene i rekkefølgen vist i en enkel rad i tabell 1A av proteinene betegnet SBS#39172, SBS#43490, SBS#44642, SBS#45148, SBS#45147, SBS#39145, SBS#44490, SBS#44489, SBS#45081, SBS#44493, SBS#29527, SBS#29528, SBS#29525, SBS#29526, SBS#34678, SBS#34642, SBS#44889, SBS#44888, SBS#44905, SBS#44904, SBS#44911, SBS#44910, SBS#44945, SBS#44944, SBS#44947 eller SBS#44946.5. Et sink-finger protein som omfatter 5 eller 6 sink-finger domener som omfatter et gjenkjennelses heliksområde, hvor sink-finger proteinet omfatter gjenkjennelses heliksområdene i rekkefølgen vist i en enkel rad i tabell 1A av proteinene betegnet SBS#39172, SBS#43490, SBS#44642, SBS#45148, SBS#45147, SBS#39145, SBS#44490, SBS#44489, SBS#45081, SBS#44493, SBS#29527, SBS#29528, SBS#29525, SBS#29526, SBS#34678, SBS#34642, SBS#44889, SBS#44888, SBS#44905, SBS#44904, SBS#44911, SBS#44910, SBS#44945, SBS#44944, SBS#44947 eller SBS#44946.6. Et fusjonsprotein som omfatter sink-finger proteinet ifølge krav 5 og et vill-type eller konstruert spaltings domene eller vill-type eller konstruert spaltings halv-domene.7. Et polynukleotid som koder for ett eller flere proteiner ifølge krav 5 eller krav 6.8. En isolert celle som omfatter ett eller flere fusjonsproteiner ifølge krav 6 eller ett eller flere polynukleotider ifølge krav 7.9. Cellen ifølge krav 8, hvor cellen er valgt fra gruppen bestående av et rødt blodlegeme (RBC) eller en forløpercelle, slik som en CD34+ hematopoietisk stamcelle.10. Et sett som omfatter proteinet ifølge krav 5, fusjonsproteinet ifølge krav 6 eller polynukleotidet ifølge krav 7.11. En in vitro fremgangsmåte for å endre globingen-ekspresjonen i en celle, hvor fremgangsmåten omfatter:å introdusere, inn i cellen, ett eller flere proteiner ifølge krav 5 eller krav 6 eller ett eller flere polynukleotider ifølge krav 7, under betingelser slik at det ene eller de flere proteinene blir uttrykt og ekspresjonen av globingenet blir endret.12. Det ene eller de flere proteinene ifølge krav 5 eller krav 6 eller det ene eller de flere polynukleotidene ifølge krav 7 for anvendelse i en fremgangsmåte for å behandle en hemoglobinopati, hvor fremgangsmåten omfatter:å introdusere, inn i cellen, det ene eller de flere proteinene ifølge krav 5 eller krav 6 eller det ene eller de flere polynukleotidene ifølge krav 7, under betingelser slik at det ene eller de flere proteinene blir uttrykt og ekspresjonen av globingenet blir endret.13. Fremgangsmåten ifølge krav 11, hvor:(a) proteinene øker ekspresjonen av globingenet, slik som et gamma-globin- eller beta-globingen;(b) fremgangsmåten omfatter videre å integrere en donorsekvens inn i genomet til cellen, for eksempel, ved å introdusere donorsekvensen til cellen ved å anvende en virusvektor, et oligonukleotid eller et plasmid;(c) cellen er et rødt blodlegeme (RBC) forløpercelle, slik som en CD34+ hematopoietisk stamcelle; og/eller(d) donorsekvensen omfatter et transgen under kontrollen av en endogen promoter eller en eksogen promoter.14. Det ene eller de flere proteinene eller det ene eller de flere polynukleotidene for anvendelse i henhold til krav 12, hvor hemoglobinopatien er en talassemi.15. Det ene eller de flere proteinene ifølge krav 5 eller krav 6 eller det ene eller de flere polynukleotidene ifølge krav 7 for anvendelse i en fremgangsmåte for å behandle sigdcelle sykdom, hvor fremgangsmåten omfatter:å introdusere, inn i cellen, det ene eller de flere proteinene ifølge krav 5 eller krav 6 eller det ene eller de flere polynukleotidene ifølge krav 7, under betingelser slik at det ene eller de flere proteinene blir uttrykt og ekspresjonen av globingenet blir endret.
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Innehaver i EP:
Sangamo Therapeutics, Inc.
7000 Marina Blvd Brisbane, CA 94005 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
c/o Sangamo BioSciences Inc.Point Richmond Tech Center501 Canal Blvd.Suite A100 RichmondCalifornia 94804 US
Fullmektig i Norge:
ZACCO NORWAY AS
Postboks 488 0213 OSLO NO ( OSLO kommune, Oslo fylke )

Org.nummer: 982702887
Din referanse: V9606NO00
  • Foretaksnavn:
  • Foretaksform:
  • Næring:
  • Forretningsadresse:
     

Kilde: Brønnøysundregistrene
Fullmektig i EP:
Carpmaels & Ransford LLP
One Southampton Row London WC1B 5HA GB

2012.08.29, US 201261694693 P

BAUER D E ET AL: "Reawakening fetal hemoglobin: prospects for new therapies for the beta-globin disorders", BLOOD, AMERICAN SOCIETY OF HEMATOLOGY, US, vol. 120, no. 15, 17 August 2012 (2012-08-17), pages 2945-2953, XP002721961, ISSN: 0006-4971, DOI: 10.1182/BLOOD-2012-06-292078 [retrieved on 2012-08-17] (B8)

WO-A2-2014/186585 (B8)

FYODOR D. URNOV ET AL: "Genome editing with engineered zinc finger nucleases", NATURE REVIEWS GENETICS, vol. 11, no. 9, 1 September 2010 (2010-09-01), pages 636-646, XP055198280, ISSN: 1471-0056, DOI: 10.1038/nrg2842 (B8)

NATHALIA HOLT ET AL: "Human hematopoietic stem/progenitor cells modified by zinc-finger nucleases targeted to CCR5 control HIV-1 in vivo", NATURE BIOTECHNOLOGY, vol. 28, no. 8, 2 July 2010 (2010-07-02), pages 839-847, XP055101952, ISSN: 1087-0156, DOI: 10.1038/nbt.1663 (B8)

NING SUN ET AL: "Optimized TAL effector nucleases (TALENs) for use in treatment of sickle cell disease", MOLECULAR BIOSYSTEMS, vol. 8, no. 4, 1 January 2012 (2012-01-01) , page 1255, XP055081815, ISSN: 1742-206X, DOI: 10.1039/c2mb05461b (B8)

SANKARAN VIJAY G ET AL: "Human fetal hemoglobin expression is regulated by the developmental stage-specific repressor BCL11A", SCIENCE, AMERICAN ASSOCIATION FOR THE ADVANCEMENT OF SCIENCE, US, vol. 322, no. 5909, 19 December 2008 (2008-12-19), pages 1839-1842, XP002603797, ISSN: 0036-8075 (B8)

SEDGEWICK A E ET AL: "BCL11A is a major HbF quantitative trait locus in three different populations with beta-hemoglobinopathies", BLOOD CELLS, MOLECULES AND DISEASES, LAJOLLA, US, vol. 41, no. 3, 1 November 2008 (2008-11-01), pages 255-258, XP025504678, ISSN: 1079-9796, DOI: 10.1016/J.BCMD.2008.06.007 [retrieved on 2008-08-08] (B8)

UDA MANUELA ET AL: "Genome-wide association study shows BCL11A associated with persistent fetal hemoglobin and Amelioration of the phenotype of beta-thalassemia", PROCEEDINGS OF THE NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES, NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES, US, vol. 105, no. 5, 1 February 2008 (2008-02-01), pages 1620-1625, XP002506825, ISSN: 0027-8424, DOI: 10.1073/PNAS.0711566105 (B8)

US-A1- 2010 261 271 (B8)

US-A1- 2012 142 062 (B8)

US-B1- 8 012 946 (B8)

VIJAY G. SANKARAN ET AL: "Developmental and species-divergent globin switching are driven by BCL11A", NATURE, vol. 460, no. 7259, 5 August 2009 (2009-08-05), pages 1093-1097, XP055260135, United Kingdom ISSN: 0028-0836, DOI: 10.1038/nature08243 (B8)

VITTORIO SEBASTIANO ET AL: "In Situ Genetic Correction of the Sickle Cell Anemia Mutation in Human Induced Pluripotent Stem Cells Using Engineered Zinc Finger Nucleases", STEM CELLS., vol. 29, no. 11, 25 October 2011 (2011-10-25), pages 1717-1726, XP055260055, US ISSN: 1066-5099, DOI: 10.1002/stem.718 (B8)

WO-A1-2013/126794 (B8)

WO-A2-02/42459 (B8)

WO-A2-2010/030963 (B8)

DANIEL E BAUER ET AL: "Update on fetal hemoglobin gene regulation in hemoglobinopathies", CURRENT OPINION IN PEDIATRICS., vol. 23, no. 1, 1 February 2011 (2011-02-01), pages 1-8, XP055259213, US ISSN: 1040-8703, DOI: 10.1097/MOP.0b013e3283420fd0 (B8)

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
Patent opphørt Ikke betalt årsavgift
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Utgående EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
14-01 Via Altinn-sending EP Opphørt for ikke betalt årsavgift (3206)
Utgående EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP2890780)
13-01 Via Altinn-sending EP Påminnelse om ikke betalt årsavgift (3331) (PTEP2890780)
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
12-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
11-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
10-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
09-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
08-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
06-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
05-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
04-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP2890780)
03-01 Brev UT EP Registreringsbrev (3210) (PTEP2890780)
Innkommende, AR388651765 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 Fullmakt EP2890780 - fullmakt
01-03 EP oversettelse EP2890780 - norske krav
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO

Til betaling:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 11. avg. år (EP) 2023.08.29 3500 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 10. avg. år (EP) 2022.08.29 3200 COMPUTER PACKAGES INC. Betalt og godkjent
Årsavgift 9. avg. år (EP) 2021.08.10 2850 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
32013716 expand_more 2020.10.13 5500 TANDBERG INNOVATION AS Betalt
Årsavgift 8. avg. år (EP) 2020.08.11 2550 CPA GLOBAL LIMITED Betalt og godkjent
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Allment tilgjengelig patentsøknad
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 25.04.2025 06:46:46