Nøkkelinformasjon info chevron_right

Viktig informasjon i saken hentes i sanntid direkte fra EPO sitt register (European Patent Register), slik at du enkelt og raskt får oversikt i saken.
Beskrivelse Verdi
Saken / databasen er sist oppdatert info  
Tittel MANUFACTURE OF ACTIVE HIGHLY PHOSPHORYLATED HUMAN LYSOSOMAL SULFATASE ENZYMES AND USES THEREOF
Status
Hovedstatus
Detaljstatus 		I kraft info EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
Patentnummer NO/EP3219795
Europeisk (EP) publiserings nummer EP3219795
EP levert
EP søknadsnummer 16203748.5
EP meddelt
Avdelt fra EP2245145
Prioritet 2008.01.18, US 22179 P, .... se mer/flere nedenfor
Sakstype Europeisk
Løpedag
Utløpsdato
Allment tilgjengelig
Validert i Norge
Innehaver BioMarin Pharmaceutical Inc. (US)
Oppfinner VELLARD, Michel Claude (US) .... se mer/flere nedenfor
Fullmektig RWS (GB)
Lenke til European patent Register Informasjon i saken, dokumenter og patentfamilie
Patentfamilie Se i Espacenet

Sammendrag og figur info chevron_right

EPO translation logo


Se forsidefigur og sammendrag i Espacenet

Beskrivelse og krav info chevron_right

T3

Beskrivelse

Krav

Patentkrav1. Fremgangsmåte for fremstilling av et aktivt svært fosforylert rekombinant humant lysosomalt sulfataseenzym, omfattende trinnene:(a) å dyrke en kinesisk hamsterovarie (CHO)-utledet END3-komplementeringsgruppecelle eller derivat derav som er defekt i endosomal surgjøring;(b) å fremstille en første pattedyrekspresjonsvektor som er i stand til å uttrykke det aktive svært fosforylerte rekombinante humane lysosomale sulfataseenzymet i END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring;(c) å fremstille en andre pattedyrekspresjonsvektor som er i stand til å uttrykke rekombinant human sulfatasemodifiserende faktor 1 (SUMF1) i END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring;(d) å transfektere END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring med den første og den andre ekspresjonsvektoren;(e) å velge og klone en transfektant av END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring som uttrykker det aktive svært fosforylerte rekombinante humane lysosomale sulfataseenzymet; og(f) å optimalisere en cellekulturprosessfremgangsmåte for fremstilling av det svært fosforylerte rekombinante humane lysosomale sulfataseenzymet,hvori det rekombinante humane lysosomale sulfataseenzymet velges fra gruppen som består av arylsulfatase A (ARSA), arylsulfatase B (ARSB), iduronat-2-sulfatase (IDS), sulfamidase/heparin-N-sulfatase (SGSH), N-acetylglukosamin-sulfatase (G6S) og N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS), og hvori fremgangsmåten fremstiller et enzym som har minst 50 % omdannelse av det aktive setets cysteinrest til Ca-formylglysin (FG1y); og har mer enn 0,5 bis-fosforylerte oligomannosekjeder per proteinkjede.2. Fremgangsmåten ifølge krav 1, hvori den første og den andre ekspresjonsvektoren transfekteres inn i END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav i trinn (d) samtidig eller sekvensielt.3. Aktivt svært fosforylert rekombinant humant lysosomalt sulfataseenzym fremstilt av fremgangsmåten ifølge krav 1 eller krav 2.4. Farmasøytisk sammensetning omfattende det lysosomale sulfataseenzymet ifølge krav 3 og én eller flere farmasøytisk akseptable bærere, fortynningsmidler eller eksipienser. 5. Fremgangsmåte for fremstilling av et aktivt svært fosforylert rekombinant humant N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS)-enzym, omfattende trinnene:(a) å dyrke en kinesisk hamsterovarie (CHO)-utledet END3-komplementeringsgruppecelle eller derivat derav som er defekt i endosomal surgjøring;(b) å fremstille en første pattedyrekspresjonsvektor som er i stand til å uttrykke det aktive svært fosforylerte rekombinante humane GALNS egnet for END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring;(c) å fremstille en andre pattedyrekspresjonsvektor som er i stand til å uttrykke rekombinant human sulfatasemodifiserende faktor 1 (SUMF1) egnet for END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring;(d) å transfektere END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring med den første og den andre ekspresjonsvektoren;(e) å velge og klone en transfektant av END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav som er defekt i endosomal surgjøring som uttrykker det aktive svært fosforylerte rekombinante humane GALNS; og(f) å optimalisere en cellekulturprosessfremgangsmåte for fremstilling av det aktive svært fosforylerte rekombinante humane GALNShvori fremgangsmåten fremstiller et enzym som har minst 50 % omdannelse av cysteinresten i posisjon 53 til Cα-formylglysin (FGly); og har mer enn 0,5 bis-fosforylerte oligomannosekjeder per proteinkjede.6. Fremgangsmåten ifølge krav 5, hvori den første og den andre ekspresjonsvektoren transfekteres inn i END3-komplementeringsgruppecellen eller derivatet derav i trinn (d) samtidig eller sekvensielt.7. Svært aktivt svært fosforylert rekombinant humant N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS)-enzym fremstilt med fremgangsmåten ifølge krav 5 eller krav 6.8. Farmasøytisk sammensetning omfattende det rekombinante humane N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS)-enzymet ifølge krav 7 og én eller flere farmasøytisk akseptable bærere, fortynningsmidler eller eksipienser.9. Rekombinant humant lysosomalt sulfataseenzym ifølge krav 3 fremstilt av en CHO-utledet END3-komplementeringsgruppecelle eller et derivat derav som er defekt i endosomal surgjøring som uttrykker human sulfatasemodifiserende faktor 1 (SUMF1) for anvendelse i behandlingen av et individ som lider av en mangel på et lysosomalt sulfataseenzym, hvori den lysosomale sulfataseenzymmangelen velges fra gruppen som består av metakromatisk leukodystrofi (MLD), mukopolysakkaridose type VI (MPS VI) eller Maroteaux-Lamy syndrom, mukopolysakkaridose type II (MPS II) eller Hunters syndrom, mukopolysakkaridose type IIIa (MPS IIIa) eller Sanfilippo A-syndrom, mukopolysakkaridose type IIId (MPS IIId) eller Sanfilippo D-syndrom, og mukopolysakkaridose type IVa (MPS IVa) eller Morquio A-syndrom.10. Rekombinant human N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS)-enzym ifølge krav 7 fremstilt av en CHO-utledet END3-komplementeringsgruppecelle eller et derivat derav som er defekt i endosomal surgjøring som uttrykker human sulfatasemodifiserende faktor 1 (SUMF1) for anvendelse i behandlingen av en lysosomal lagringssykdom som er forbundet med en mangel på ett eller flere lysosomale sulfataseenzymer, hvori den lysosomale lagringssykdommen er multippel sulfatasemangel (MSD).
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info

Klasser info chevron_right

Innehaver(e) info chevron_right

Innehaver i EP:
BioMarin Pharmaceutical Inc.
105 Digital Drive Novato, CA 94949 US

Oppfinner(e) info chevron_right

VELLARD, Michel Claude
191 Oak Drive San Rafael, CA 94901 US
KOPPAKA, Vish
c/o Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 60 Leveroni Ct. Novato, CA 94949 US
DVORAK-EWELL, Melita
1268 12th Avenue San Francisco, CA 91422 US
PUNGNOR, Erno
250 Castenada Drive Milbrae, CA 94030 US
HAGUE, Charles
c/o BioMarin Pharmaceutical Inc. 105 Digital Drive Novato, CA 94949 US

Fullmektig info chevron_right

Fullmektig i Norge:
RWS
RWS Compass House, Vanwall Business Park, Vanwall Road SL64UB MAIDENHEAD, BERKSHIRE GB
Din referanse: AR620200071
Fullmektig i EP:
D Young & Co LLP
3 Noble Street London EC2V 7BQ GB

Prioritet info chevron_right

2008.01.18, US 22179 P

2008.09.23, US 99373 P

2008.10.31, US 110246 P

Anførte dokumenter info chevron_right

COSMA M P ET AL: "The multiple sulfatase deficiency gene encodes an essential and limiting factor for the activity of sulfatases", CELL, CELL PRESS, CAMBRIDGE, NA, US, vol. 113, no. 4, 16 May 2003 (2003-05-16), pages 445-456, XP001155603, ISSN: 0092-8674 (B1)

TAKAKUSAKI YUKIKO ET AL: "Coexpression of formylglycine-generating enzyme is essential for synthesis and secretion of functional arylsulfatase A in a mouse model of metachromatic leukodystrophy.", HUMAN GENE THERAPY AUG 2005, vol. 16, no. 8, August 2005 (2005-08), pages 929-936, XP002521335, ISSN: 1043-0342 (B1)

WO-A2-2005/113765 (B1)

WO-A-2005/077093 (B1)

TOMATSU SHUNJI ET AL: "Enzyme replacement therapy in a murine model of Morquio A syndrome.", HUMAN MOLECULAR GENETICS 15 MAR 2008, vol. 17, no. 6, 3 December 2007 (2007-12-03), pages 815-824, XP002542179, ISSN: 1460-2083 (B1)

Sakshistorikk info chevron_right

Statushistorie

Liste over statusendringer i sakshistorikk
Hovedstatus Beslutningsdato, detaljstatus
EP patent gjort gjeldende i Norge EP patent besluttet gjeldende i Norge
EP under behandling Forespørsel om å gjøre EP patent gyldig er mottatt

Korrespondanse

expand_more file_download  
Liste over sakshistorikk og korrespondanse
Dato Type korrespondanse Journal beskrivelse
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
07-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Utgående EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3219795)
06-01 Via Altinn-sending EP Varsel om betaling av første årsavgift (3319) (PTEP3219795)
Utgående EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3219795)
05-01 Via Altinn-sending EP Registreringsbrev (3210) (PTEP3219795)
Innkommende, AR623775274 Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-01 Korrespondanse (Hovedbrev inn) Korrespondanse (Hovedbrev inn)
04-02 Fullmakt EP3219795 signed NO PoA
04-03 Annet dokument PDF_623775274
Utgående EP Formelle mangler
03-01 Via Altinn-sending EP Formelle mangler
Innkommende, AR620200071 Søknadsskjema Patent
01-01 Søknadsskjema Patent Søknadsskjema Patent
01-02 EP Krav 1699221ENNOb_Filing
01-03 Annet dokument PDF_620200071
Innkommende EP Publiseringsdokument fra EPO
02-01 EP Publiseringsdokument fra EPO EP Publiseringsdokument fra EPO
Informasjon om ikke tilgjengelige dokumenter

Betaling info chevron_right

Til betaling:

Neste fornyelse/årsavgift:

Betalingshistorikk:

Liste av betalinger
Beskrivelse / Fakturanummer Betalingsdato Beløp Betaler Status
Årsavgift 17. avg. år (EP) 2024.12.19 7150 ANAQUA SERVICES Betalt og godkjent
32407885 expand_more 2024.06.14 7254 RWS Betalt
Denne oversikten kan mangle informasjon, spesielt for eldre saker, om tilbakebetaling, internasjonale varemerker og internasjonale design.

Publikasjon(er) info chevron_right

Lenker til publikasjoner og Norsk Patenttidende (søkbare tekstdokumenter)

Oversettelse av europeisk patentskrift
Allment tilgjengelig patentsøknad
Norsk Patenttidende - ved meddelelse
Nye digitale Norske Tidende, nyhet om tjenesten ved lansering
Om Norske Tidende
Hva betyr A1, B, B1, C osv? info
Kapitler uten data er fjernet. Melding opprettet: 22.05.2025 09:22:19